基因编辑猪肾移植突破:重症肾衰患者获新生

文摘   2024-12-20 08:55   美国  

2024年11月25日,纽约大学朗格尼健康中心(NYU Langone Health)的外科团队成功为53岁的阿拉巴马州患者Towana Looney实施了一例具有里程碑意义的10基因编辑猪肾移植手术。这是全球首例成功的此类移植,不仅为她带来了新生,也为解决器官供体短缺危机提供了前所未有的希望。

患者背景

病史

  • 器官捐献与肾衰:Towana Looney在1999年为其母亲捐赠了一个肾脏。然而,由于妊娠并发症引发的高血压,她随后发展为肾功能衰竭。

  • 长期透析:自2016年起,她不得不依赖透析治疗维持生命,同时因多次手术导致血管资源逐渐耗尽。

  • 等待移植:由于她血液中异常高水平的抗体,适配供体极为稀缺,移植后排斥风险极高。她等待肾移植的时间长达8年。

获批接受异种移植

  • FDA“同情使用”计划:由于Looney的病情持续恶化,加之无法找到适合的人类肾源,她获批接受基因编辑猪肾移植。这一计划允许在危及生命的特殊情况下使用尚未通过审批的实验性医疗产品。

  • 联合医疗团队:手术由Dr. Robert Montgomery(纽约大学朗格尼健康中心)和Dr. Jayme Locke(美国阿拉巴马大学伯明翰分校)共同主导完成,充分结合了异种移植领域的最前沿经验。



手术详情

移植技术

  • 器官来源:移植的猪肾来自Revivicor公司开发的基因编辑猪,该猪经过10项基因改造:

    • 移除3种免疫抗原(Gal、Sda和Neu5Gc)及猪生长激素受体,以降低人体免疫排斥反应的风险;

    • 增加6种人类基因以提高器官兼容性。

  • 手术过程:手术耗时7小时,猪肾被移植至Looney的腹部,并连接至她的血管和膀胱。

术后管理

  • 术后监测:Looney在术后接受了为期11天的住院观察,目前已出院至纽约市的公寓接受每日检查。

  • 免疫抑制治疗:她将接受精准的抗体敏感性治疗,并根据免疫系统适应情况调整治疗方案。预计她将在3个月后返回阿拉巴马州的家中。


手术意义与成果

患者的转变

  • 健康改善:手术后,Looney的健康状况达到过去8年来的最佳水平。她表示:“我感觉像重获新生,迫不及待想与家人和孙辈一起旅行并享受生活。”

  • 社会影响:Looney成为全球首位依靠基因编辑猪肾生存的患者,其成功案例为同类患者带来了前所未有的希望。

技术意义

  • 异种移植的前沿突破:这是NYU Langone完成的第七例异种移植手术,也是第三次活体猪肾移植。

  • 缓解器官短缺危机:目前,美国有超过10.4万人等待移植,其中超过9万人需要肾移植。Looney的成功为未来解决器官供需矛盾提供了切实的方向。


异种移植的挑战与未来

尽管Looney的案例表明异种移植具有巨大潜力,但仍面临多重挑战:

科学与技术层面

  1. 长期安全性:需要长期随访以评估猪肾的持久功能和患者生存率。

  2. 免疫反应:尽管基因编辑技术降低了排斥反应风险,但如何优化免疫抑制治疗仍是重要课题。

  3. 器官功能稳定性:猪肾能否在人体内长时间维持正常功能仍需进一步验证。

伦理与监管层面

  • 伦理考量:异种移植涉及复杂的伦理问题,需要社会对器官来源及使用的广泛接受。

  • 政策支持:FDA等监管机构需明确异种移植的适用范围和审批流程,以确保技术的安全推广。


结语与展望

Towana Looney 的成功手术标志着全球异种移植研究迈入新的里程碑,不仅展现了基因编辑技术在医学领域的巨大潜力,也为数十万等待移植的患者点燃了希望。随着更多临床研究的深入推进,异种移植有望在未来10到15年内实现广泛临床应用,成为解决器官短缺危机的革命性手段,大量肾衰患者将因此受益,开启移植医学的新纪元。

刘松 中美肾内知识分享
本公众号主要用于分享普通肾内, 肾移植内科和内科其他专业的诊疗知识和前沿进展。
 最新文章