冷凝集素病（CAD）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是罕见的自身免疫性溶血性贫血，其特征为红细胞破坏，主要归因于补体激活导致血管内和血管外溶血。Pegcetacoplan是一种皮下给药的补体C3抑制剂，可能适用于治疗CAD和wAIHA。
《Blood》近日发表的一项开放标签2期研究中，对两个队列进行了分析，分别治疗CAD患者和wAIHA患者。
研究设计&结果
在每个队列中，患者被随机分配接受270或360 mg/天的pegcetacoplan治疗，持续48周。安全性终点包括治疗中出现的不良事件（AETE）和特别的关注不良事件（AESI）的发生率和严重程度。疗效终点包括血红蛋白（Hb）、乳酸脱氢酶、绝对网织红细胞计数、触珠蛋白、间接胆红素和慢性疾病治疗功能评估(FACIT)-疲劳量表与基线的变化。
11例CAD和wAIHA患者中分别有13例（100%）和10例（91%）发生至少1次TEAE。10例患者至少发生1次严重不良事件，均与pegcetacoplan无关。唯一与治疗相关的AESI为注射部位反应。在前几周，Pegcetacoplan即可增加Hb水平、减少了溶血，增加FACIT-疲劳量表评分；在第48周，CAD和wAIHA总组的基线Hb变化中位数分别为2.4和1.7 g/dL，并且溶血和FACIT-疲劳量表得分均保持改善。
该研究表明，pegcetacoplan一般耐受性良好，且对CAD和wAIHA患者有效。
参考文献
Roman E,et al.Safety and efficacy of pegcetacoplan treatment for cold agglutinin disease and warm antibody autoimmune hemolytic anemia.Blood . 2024 Nov 1:blood.2023022549. doi: 10.1182/blood.2023022549.
