今天（2024年9月4日），药品审评中心网站显示，重庆药友制药有限责任公司的4类仿制药诺西那生钠注射液申报生产获受理。
这应该是第一个小核酸仿制药报产吧？
诺西那生钠注射液原研渤健，2016年在美国上市，2019年在中国上市，第一个也是唯一一个获批治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）的药物。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中。
国家药品监督管理局已将诺西那生钠注射液列入了参比制剂目录。2022年FDA颁布了诺西那生钠注射液的等效性研究指南，其中要求除了Q1、Q2和RLD一致外，API还需要和RLD的圆二色谱（CD）、差示扫描量热法曲线（DSC）、体积排除色谱（SEC）、沉降速率分析超离心法曲线(SV-AUC)等一致，进而可以免除人体的BE试验。
在临床试验登记与信息公示平台上未查到药友制药关于诺西那生钠注射液的BE信息，因此可以判断药友制药是根据FDA的等效性指南进行研究之后报产的。至于合作的CRO是哪家尚不清楚。
诺西那生钠注射液刚刚进入中国时，价格是70万元一针，2021年底，在经过国家医保多轮谈判后，70万元一针的诺西那生钠以3.3万元每针的价格进入医保目录。未来仿制药上市之后，价格有望进一步降低。
