原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，其特征是外周血中血小板计数无明显原因的降低。ITP 的临床表现多样，从无症状的血小板减少到皮肤黏膜出血，到严重的内脏出血和危及生命的颅内出血都有可能出现。
当前，ITP 的二线治疗方案主要包括重组人血小板生成素（rhTPO）及其受体激动剂（TPO-RA）和 CD20 单克隆抗体（如利妥昔单抗）[1]等。然而，对于部分已经接受过系统性治疗的 ITP 患者而言，临床上目前尚存在未被满足的治疗需求。
近期，一款新型脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂——索乐匹尼布，在 2024 年欧洲血液学会（EHA）会议上公布了 III 期 ESLIM-01（NCT05029635）研究结果，显示了索乐匹尼布在治疗 ITP 方面疗效及安全性的相关表现[2]。为此，丁香园特别邀请中南大学湘雅医院的徐雅靖教授解读该研究的结果和临床意义。
01
ITP 的治疗手段在不断发展和完善
随着医学研究的不断深入，ITP 的治疗方法也在不断地发展和完善。您认为在 ITP 治疗领域，还有哪些新的分子靶点或治疗机制值得我们进一步探索和研究？
徐雅靖教授
02
SYK 抑制剂索乐匹尼布较安慰剂的总体疗效有显著提升，特别是持续应答疗效
作为新型 SYK 抑制剂，请您根据临床研究数据谈谈索乐匹尼布在成人 ITP 治疗中的治疗效果，特别是其在实现持续疾病缓解方面的表现如何？
徐雅靖教授
03
SYK 抑制剂索乐匹尼布 III 期临床研究中未观察到血栓栓塞事件
请您说明索乐匹尼布在 III 期临床研究中的血栓栓塞风险是怎样的？
徐雅靖教授
04
SYK 抑制剂索乐匹尼布在 III 期临床研究中对肝功能影响较轻
在 ITP 的治疗过程中，药物可能引发的肝脏不良反应一直是我们密切关注的重点。那么在索乐匹尼布 III 期临床研究 ESLIM-01 研究中，索乐匹尼布治疗 ITP 患者的肝毒性风险如何？
徐雅靖教授
05
SYK 抑制剂索乐匹尼布在给药方式和饮食限制等方面的表现评析
在评估索乐匹尼布的临床应用时，除了疗效和安全性外，药物使用的便捷性也是患者治疗体验的重要组成部分。因此，能否请您从专业视角出发，谈谈索乐匹尼布在治疗过程中的给药方式、频率以及患者的日常管理等方面，其便捷性表现如何？
徐雅靖教授
总结
在 2024 年欧洲血液学会年会上，关于索乐匹尼布针对 ITP 患者的 III 期临床研究 ESLIM-01（NCT05029635）的研究数据引起了关注，这是在中国进行的首项针对 SYK 抑制剂的 III 期临床研究（截至发稿日）。该 III 期临床研究结果显示，索乐匹尼布的持续应答率和总体应答率均有提升，且未观察到血栓栓塞事件的发生。在肝功能影响方面，索乐匹尼布显示出较轻的肝毒性风险，其 III 期临床研究中未发生 3 级以上的天冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸氨基转移酶升高事件。此外，索乐匹尼布的给药方式和饮食限制方面的便捷性，或可有助于提高患者的治疗体验和依从性。
随着索乐匹尼布临床数据的持续发布和进一步研究的深入，期待这一创新药物能够为 ITP 患者带来更多的治疗选择。
专家简介
徐雅靖 教授
主任医师/教授，博士生导师
中南大学湘雅医院血液科主任
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参考文献
