LAMVYX是一项由西班牙PETHEMA工作组发起的多中心、单臂、2期研究，旨在验证CPX - 351在60-75岁的新诊断继发性急性髓性白血病（AML）患者中的安全性和有效性。研究纳入的人群与关键研究一致，旨在验证关键研究，并确定CPX‐351在维持治疗中的作用。研究的主要终点为诱导后完全缓解(CR)/CR伴血液学不完全恢复（CRi）率。1-2周期后CR/CRi患者可接受最多2周期的巩固治疗，符合条件的患者建议在第一个巩固周期后接受异基因造血干细胞移植；另外患者可以接受CPX-351 维持治疗最长6个周期。
研究共纳入59例患者，其中29例(49%)患者在1-2个诱导周期后达到CR/CRi（与关键研究的48%一致），多参数流式细胞术评估的可测量残留病（MRD）阴性率为67%。诱导开始后4周和8周的死亡率分别为12%和22%。在可获得连续二代测序的患者中，7例（35%）患者清除了诊断时存在的体细胞突变。生存者中位随访16.8个月，中位无事件生存期为3.0个月，中位总生存期为7.4个月，中位无病生存期为10.6个月，1年累积复发率为38%。
42%的患者接受了巩固治疗。在诊断后100天的界标分析中，接受异基因造血干细胞移植患者（17%）的1年总生存率和无事件生存率均为70%，而进入维持期的患者中分别为89%和44%。
与匹配的历史对照组（接受强化治疗，如7+3）相比，CPX‐351组的总生存期较差，但无事件生存期和CR/CRi率无差异。
该提供了新的见解，可能为CPX - 351的临床定位和最佳使用提供信息，并作为先前研究结果的补充。
参考文献
Rodríguez‐Arbolí E, Rodríguez‐Veiga R, Soria‐Saldise E, et al. A phase 2, multicenter, clinical trial of CPX‐351 in older patients with secondary or high‐risk acute myeloid leukemia: PETHEMA‐LAMVYX. Cancer. 2024;1‐15.doi:10.1002/cncr.35618
