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刘博：做好统计工作，提高临床试验效率和成功率

文摘 2024-09-28 08:02 广东

大家好，我是刘博，又到了周末统计课的时间了，今天我来和大家谈一谈在临床试验当中，一个生物统计师应该要做哪些工作。

在统计工作当中，对这些产品开发和验证过程当中所使用到的统计学知识有不同的称呼，比如统计、临床统计等等，但我觉得用生物统计学（Biostatistics）这个词更为合适。

生物统计学有的时候又被称为生物计量学（Biometry），是一个用来描述如何开发和利用统计方法，从生物数据当中获得相应知识的一个过程。当然，这些生物数据可以指很多不同类型的信息，比如传统的年龄、性别分类，以及蛋白/DNA的检测结果等等。

当然，临床试验数据也属于生物数据的一种，这也是我们最关注的部分。

在上周的文章《刘博：统计在临床试验当中扮演了什么样的角色？》当中，我就提到，大家一般会认为当临床试验结束，临床数据已经收集完成之后，才轮到统计上场了。

但是，我也提出了一个暴论——“对于临床试验来说，所有的工作都是在为统计服务”。

有朋友私底下向我表达了不同的观点，认为这个说法有些过头了，但我觉得还好。

因为如果让生物统计师在试验规划阶段就参与到试验方案的编写过程当中来，是可以在整个试验期间节约大量的时间和金钱。

不信？好，那你现在是一位生物统计师，我来给你安排一下在临床试验过程中，你要做哪些工作。

临床计划阶段

在进行临床试验的过程中，我会把它分为三个阶段——临床计划阶段、临床实施阶段和临床结束阶段。

临床计划阶段，就是从临床试验最开始策划的时候，到第一个患者/第一个样本成功入组这个阶段。

在这个阶段，你对临床试验方案的设计，是有着重大的影响。

首先，是确定临床试验的目标。

也许有的朋友会说，临床试验的目标不是只有一个嘛？这还要确定？

恰恰相反，比如，IVD临床试验已经是一个相当简单的临床试验了，其目标往往是和对比方法一致，或者可接受。

但问题是，什么是一致？什么是可接受？灵敏度80%算不算，90%呢？95%呢？99%呢？

像最近获得FDA批准的Guardant Health结直肠癌血筛试剂，它筛查结直肠癌的灵敏度只有87%，而对于晚期肿瘤的特异性只有90%。

这数据和动辄98%、99%的数据相比，差不少，但FDA为什么会批准呢？因为考虑到依从性的问题。

所以，在这个阶段，你的主要工作，就是协助主要研究者，结合科学性和临床实际情况，确定一个最有可能成功，而且有意义的目标。

接下来，考虑到资源，也就是时间和资金，都是有限的，你还要确保临床试验的目标是明确、客观、可测量的，而不是“一致”、“可接受”等主观判断。

然后就要根据目标的要求展开，确定实验是探索性试验还是确认性试验，要分几个亚组进行入组，每个亚组的入排标准又是什么……

只有做到这一步的时候，你才能确定临床试验当中大家最关心，也是最重要的因素——样品量。

大家都很关心样本量，这是很正常的事情，因为样本量对临床试验的成本、物流和持续时间等等，都有着重大的影响。

我在做咨询的时候，不少企业一上来就是丢出一个产品名称，然后就问，“你觉得这个要做多少例？”

但就像我上面所说的，在对产品本身和其临床应用场景不明确的前提下，这个数量是很难给出一个确切的回答的，所以一般只能往高了说，毕竟，数量变少更容易让人接受。

临床实施阶段

第二个阶段，就是临床实施阶段，从第一个患者/第一个样本成功入组，到所有的临床试验受试者都完成实验为止。

在这个阶段，你的工作首先是设盲。

设盲，也就是对样品进行随机化排布，避免主观因素带来的偏倚，这个活看起来很简单，不就是个盲表么，但实际上里面的门道还是很多。

因为设盲只是数据质量保证的最终呈现，而为了保证数据受影响，你还要考虑如何制定随机化策略，并且保证随机化能够发挥作用——有的时候，完全随机化反而会对临床数据带来负面作用。

同时还要在设盲的过程当中确定试验中数据的收集方式，也就是试验过程记录，这份记录其实非常重要，因为他能在数据分析出现问题的时候，帮助你了解可能是什么情况造成的。

接下来的工作，就是监控。

在实验实施过程当中，你需要对正在进行的实验进行监控，在这个监控计划当中，最好包含一个实时统计分析计划，也就是说，在最终结果出来前，你可以了解到临床试验是否能达成最终目标。

有了这个计划，就可以及时的发现问题，并且，再结合试验过程记录进行分析，并且上报给主要研究者。

有了这些数据的支持，在需要对临床方案进行修订的时候，才能够做出正确的决策。

物统计师最好还能制定统计分析计划，在必须进行分析之前更详细地描述整个试验分析的技术细节。这样做的好处是，可以明确分析结果输出，防止数据分析过程中的偏倚。

通过这些工作，你不仅能够优化对临床试验相关资源的利用、防止在临床试验过程当中产生偏倚，明确临床试验的输出结果、最大限度的提高临床试验成功率。

临床结束阶段

在临床结束阶段，首先要对数据进行最终检查，确定这些数据是否满足数据纳入标准，同时数量是否也达标，然后在锁定数据库。

接下来，就可以按照临床试验当中规定的相关统计分析方法，对数据进行分析和处理。

在这个过程当中，必须使用一些经过确认的软件，像MD和药品可以用SAS，IVD可以用SPSS或者Medcal来进行统计分析。

在给出公式的情况下，用EXCEL也是可行的，只是有的时候，临床数据太多太复杂，手动计算的工作量有点太大了。

一旦你完成统计分析，那就可以撰写相关的临床小节或者临床研究报告，当然，报告完成之后还要进行复核，确保所有的结果解释都没有遗漏，而且是正确的。

在一切完成之后，再把相关的临床数据表格进行存档备查。

如果你在第一阶段和第二阶段的工作完成的很好，临床结束阶段的工作反而不是什么难事，只需要按部就班的操作，就可以获得预料中的结果。

我之前也参加过很多临床试验的讨论会，大家都在讨论自己面临的一些实际问题，这个非常好，但是对于问题处理方式的选择，往往会基于经验或者当前的现状来做出，有的时候，就会出现越改越糟糕的情况，最后要不就是临床试验失败，要不就是铤而走险——作假。

出现这种情况，就是缺少了统计专家的参与，依赖经验，而非数据来做出决策。

这就是生物统计学家的作用，它让你在做临床试验的过程当中，不再是瞎子摸象，而是有的放矢，在这种情况下，试验的效率和成功率，自然就提高了。

关注我，降低产品上市认知门槛。

*个人观点，仅供参考。

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诊断科学，产品和合规咨询顾问，打造了《IVD上市课》等系列课程，曾为多家国内外诊断公司提供战略咨询服务，提倡“从概念到市场”的理念，为诊断厂家提供产品和合规规划的参考方向，一起更早看到未来。使命：降低产品上市认知门槛。

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