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刘博：想要做好临床统计，你需要先了解变量、替代变量和参数

文摘 2024-10-12 08:01 广东

Hello，又到了周末统计课的时间了，今天我来给你谈一谈变量、替代变量和参数。

在上一篇文章，《刘博 | 做好统计工作，提高临床试验效率和成功率》一文当中，我们明确了，在临床试验开始前，也就是临床计划阶段，最重要的工作是确定目标。

确定目标之后，接下来要做的工作，就是要考虑如何更好的测量临床结果，在这个阶段，就轮到变量、替代变量和参数出场了。

变量

变量，就是可以直接测量的东西，比如血压。

如果现在你开发了一款降压药，那么临床试验的目标，就是研究这款药物是否能降低血压。

为了达成这个研究目标，你需要在试验开始的时候测量一次血压，在患者使用了这款药物一段时间之后，比如三个月之后，再测量一次血压，这样，就可以将三个月后的测量结果和三个月前的测量结果来进行比较，进而得出结论——降压药是否有效。

因此，变量就是指在临床试验当中，直接测量的，和患者相关的被测量，比如身高、体重、视力等等，像IVD类产品所测量的那些生物标志物，也都属于变量。

替代变量

但有的时候，你不太可能直接获取临床试验所需要的变量，又或者获取的成本，太高。

举个例子。

你现在开发了一款治疗癌症的肿瘤药物，临床试验的终点最好的选择是患者的生存中位数，但这个指标有两个问题。

第一个问题是可能需要监控很多年，时间跨度太长，生产厂家很可能等不到临床试验全部做完，产品上市的那一刻。

第二个问题是以患者死亡为测量结果，很不人道，因为这意味着患者服用这款药物之后，如果病情出现变化，也不能用其他的药物或者治疗方式进行救治——这会导致试验结果异常。

这就需要换一个终点，换一个被测量，那么，治疗一年后，癌症的实际当前状态这个指标怎么样？

也不太行。

因为最多能够看当前肿瘤的大小，但对于肿瘤是否转移，肿瘤内细胞的变化情况如何都很难了解，而这些，对于肿瘤药物的疗效来说，也是至关重要的。

在这种情况下，选择一种血液生物标志物作为变量，是一个比较靠谱的选择，因为血液生物标志物在体内是比较均匀分布的，你可以通过对它进行测量，来间接评估，患者体内是否存在癌细胞。

这就是替代变量。

替代变量，就是让你能够用一种更简单、更快速、更便宜的方法，来评估你的产品，是否能够发挥预期的作用，而不是必须选择金标准。

坦率的说，这也是IVD产品开发的主要动力，通过相关性关系，而并非因果关系，来对患者的状况进行评估，从而避免金标准方法所带来的成本（时间和金钱）问题。

这也是为什么，对于有的IVD项目来说，检测准确并不是一件很有价值的事情。

但要注意，并不是所有的临床试验都可以使用替代变量，必须要在满足一些条件的基础上，才能使用它。

首先，你必须要要有足够的科学证据，来证明替代变量和变量之间，确实是存在联系的。

但要注意一点，如果只是具有相关性，是不足以证明替代变量和变量之间是有联系的，因为这可能和你当次试验当中所选择的样本情况有关。

其次，你需要研究替代变量对患者的预后价值，也就是这个替代变量是否能够为临床医生提供关于疾病进展和患者预后的有价值信息，从而帮助制定更有效的治疗计划和改善患者的生存率。

最后，光有理论是不够的，你还需要进行一些研究型临床试验，来确认替代变量和直接结果之间的关系。

参数

好了，现在你已经了解了什么是变量，什么是替代变量，那么，什么是参数呢？

参数，是生物统计学家用来做分析的一个数据，它与实际测量的结果是没有关系的，而是与定义的理论模型量值有关系。

我还是用前面那个血压的例子来讲一下。

在临床试验当中，一般都要做头碰头的对比研究，所以，你选择了一款市面上疗效和口碑都很好的降压药，来和自己的新药进行对比。

那要对比的肯定就是降压效果了，对于每一种药物，你都在在试验开始时，也就是时间点1测量一次，然后再试验结束时，也就是时间点2测量一次。

接下来，你就可以用时间点1的测量结果，减去时间点2的测量结果，这样就得出了降压药的降压程度了，这个时候，就可以通过比较这个值，来看看哪种药物的疗效更好。

在这个例子当中，降压程度是不能通过直接测量来获得的，只能对你所测量的变量进行计算，才能得出结果，这就是参数。

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*个人观点，仅供参考。

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诊断科学，产品和合规咨询顾问，打造了《IVD上市课》等系列课程，曾为多家国内外诊断公司提供战略咨询服务，提倡“从概念到市场”的理念，为诊断厂家提供产品和合规规划的参考方向，一起更早看到未来。使命：降低产品上市认知门槛。

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