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2024年8月21日，艾博生物于Nucleic Acids Research发表论文“Efficient circularization of protein-encoding RNAs via a novel cis-splicing
system”，报道了其自主研发的高效RNA成环顺式剪接系统（下称“Cis系统”）。该系统制备的环状RNA（circRNA）能大幅延长蛋白表达、降低天然免疫激活，并具有剪接位点设计灵活性等优势，拥有广阔的应用潜力。
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图1：已发表论文截图
近年来，环状RNA技术在生物医药产业界备受瞩目，已有多家工程化环状RNA公司创立，这些公司筹集了超过10亿美元的融资。其中最受关注的当属Flagship孵化的Sail Biomedicines（由Laronde, Senda Biosciences合并而成），已累计融资近8亿美元，而麻省理工学院（MIT）Daniel Anderson教授创立的Orna Therapeutics 在获得超3亿美元融资后，今年又宣布收购ReNAgade Therapeutics，进一步加速其临床产品的开发。
艾博生物凭借其业界领先的mRNA和纳米递送技术平台，在不断发展的过程中累积了丰富的研发经验，成功开发出全新的环状RNA技术平台，展现了艾博生物在核酸药物开发领域强大的研发实力与创新能力。艾博生物全新的环状RNA系统拥有全球自主知识产权，突破海外公司PIE系统专利限制目前应用较多的体外合成circ RNA技术是PIE法（Permuted Introns and Exons），代表公司如Orna Therapeutics已对PIE系统申请专利保护，该技术的核心优化工作由MIT相关专家完成，并在多个国家和地区进行了专利布局。本论文介绍的Cis系统的环状RNA PCT专利已进入公开审评阶段，该系统突破了海外公司PIE系统底层专利的限制，特别适合于环状RNA药物的开发和工业应用。如论文所报道，艾博生物研发的Cis系统通过在前体RNA的一端嵌入核酶核心结构，消除了在核酶和目标基因间需额外引入间隔元件的必要性，简化了环化步骤并提升了效率，从而具备“无痕”、高效翻译的优点，也克服了高效合成高质量circRNA等技术难题。图2：含核酶的前体RNA通过连续两步顺式自剪接反应实现目标序列首尾连接环化
本研究报道的Cis系统环化效率高，并且对RNA分子两端的碱基和序列组成基本无限制，能够真正做到高效且无痕的环化。此外，Cis系统设计更简单灵活，可根据特定治疗需求定制化设计，兼容不同长度的RNA分子，最终可以实现更加持久的蛋白表达，低天然免疫刺激，及潜在组织特异性表达，在蛋白替代等慢性疾病治疗及免疫治疗领域，或需重复给药的治疗策略方面展现出卓越的应用前景。基于这些优势，新型Cis系统有望成为高效制备高质量环状RNA的突破性技术，更好的赋能环状RNA药物在传染病及肿瘤疫苗，细胞及基因治疗等领域核酸药物的开发。艾博生物mRNA创新高级研究员杞少鋆博士（核酸科学部门）表示：
我深切感受到，公司所提供的优越科研条件和创新氛围是我们成功突破环状RNA技术关键瓶颈的重要基石。在这里，每一次技术进步和创新成果的诞生，都是公司对研发持续投入的结果。艾博生物副总裁郜鹏博士（亦是本论文通讯作者）表示：
经过两年多的攻坚，我们团队最终突破了环状RNA技术的关键瓶颈。目前，相关应用研究已经取得了初步成果，证明了该技术的潜在价值与可行性。我们希望尽快将这一原创性成果转化为实用的解决方案，推动医学研究与产业的进步。原文链接：
Shaojun
Qi, Huiming Wang, Guopeng Liu, Qianshan Qin, Peng Gao, Bo Ying, Efficient
circularization of protein-encoding RNAs via a novel cis-splicing system,
Nucleic Acids Research, 2024;, gkae711, https://doi.org/10.1093/nar/gkae711
艾博生物科技有限公司（简称，艾博生物）是一家专注信使核糖核酸（mRNA）药物研发的创新生物制药公司。公司拥有业界领先，具有自主知识产权的mRNA和纳米递送技术平台，是国内为数不多具备完整价值链能力的mRNA药物研发企业，覆盖从mRNA设计、制剂开发及大规模生产的各个环节。公司已建立起丰富的产品管线，涵盖包括mRNA新冠疫苗在内的传染病防治、肿瘤免疫、蛋白替代疗法等多个领域。同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。
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