![]()
本次大会的主题为“砥砺深耕·笃行致远”，热情邀请全国相关领域专家、学者、科研骨干、企业代表与会交流。
7月24日，Sage及其合作伙伴Biogen表示，SAGE-324未能通过原发性震颤临床II期试验测试，两家公司将放弃该适应症，正在评估是否探索其他适应症。KINETIC 2研究旨在评估不同剂量的SAGE-324对上肢震颤的剂量反应关系。该研究还评估了SAGE-324的安全性和耐受性。主要结果测量是第91天的TETRAS PS第4项总分，主要分析评估了SAGE-324剂量在该指标上的剂量反应关系。其他分析评估了每剂SAGE-324与安慰剂相比，每剂SAGE-324的TETRAS PS第4项总分和次要终点TETRAS ADL综合评分从基线到第91 天的变化。在这项研究中，147名参与者（129种单一疗法和18种辅助疗法，在研究前和研究期间服用稳定剂量的普萘洛尔）以大致相等的比例随机分配到安慰剂组、15mg、30mg 和60 mg（滴定）三个月的治疗期。SAGE-324在ET受试者的主要终点上没有显示出统计学上显着的剂量反应关系。
在第91天时，任何剂量的SAGE-324和安慰剂在TETRAS PS第4项总分或TETRAS ADL综合评分相对于基线的变化方面没有统计学显着差异。
总体而言，在中枢神经系统抑制治疗紧急不良事件（TEAE） 的发生率和导致研究药物停药的TEAE频率方面观察到剂量关系。
在各治疗组中报告的最常见的TEAE是嗜睡、头晕、疲劳、感觉异常、头痛和平衡障碍。大多数TEAE的强度为轻度或中度。
SAGE-324是一种研究性口服神经活性类固醇（NAS）GABA一个受体正变构调节剂（PAM）。NAS GABA的一个受体PAMs与突触和突触外GABA结合一个受体，增强GABA能系统的抑制活性，GABA能系统是大脑中主要的抑制神经传递系统。GABA是中枢神经系统中的主要抑制性神经递质，在维持大脑中平衡的神经元活动方面起着关键作用。GABA失调与ET的病理生理学有关。SAGE-324的安全性和有效性尚未确定。在2020年达成协议时，两家公司表示，癫痫和帕金森病可能是这种药物的将要发展的额外领域。不过，这笔31亿美元的合作大部分集中在zuranolone上。去年，这种药物被批准用于产后抑郁症，但在更大的重性抑郁障碍市场上遭到了FDA的拒绝。这一拒绝曾导致Sage裁员40% 。本次试验失败消息露出，Sage股价在盘前交易中下跌27%，至10美元以下。Biogen股价下跌1%，至222美元以下，今日稍有反弹。这一挫折将会继续延长原发性震颤对新药物的等待。虽然FDA近年来已经批准了针对该适应症的疗法，但上一次批准已是20世纪60年代。参考资料：
1.Sage Therapeutics and Biogen Announce Topline Results from Phase 2 KINETIC 2 Study of SAGE-324 (BIIB124) for the Treatment of Essential Tremor；Biogen官网
2.Biogen, Sage fail midphase essential tremor trial, extending long wait for new option；Fierce Biotech![]()
