本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和五场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。
T细胞治疗实体瘤
2022年，Immunocore开发的Kimmtrak获得FDA批准，成为治疗葡萄膜黑色素瘤的“首创TCR疗法”。然而，Kimmtrak与此次获批的Tecelra不是同一类产品。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心肿瘤学家、Tecelra关键SPEARHEAD-1试验的首席研究员SandraD'Angelo曾解释，Kimmtrak是一种双特异性蛋白，可与T细胞和癌细胞结合。相比之下，Tecelra则属于一种自体细胞疗法，由患者自身的T细胞制成，这些细胞经过改造，可以靶向黑色素瘤相关抗原A4（MAGEA4）。
工程化TCR与目前市场上CAR-T疗法的过程更相似，即从患者体内取出T细胞并进行基因改造，然后再重新注射。D'Angelo说，尽管CAR-T在治疗血液瘤方面取得成功，但实体瘤却由于“多种不同原因”而成为绊脚石。
在SPEARHEAD-1中，转移性或不可切除的滑膜肉瘤患者的总体反应率为39%。试验组患者的中位总生存期约为17个月，而之前接受过两种或两种以上疗法的患者的生存期数据不到12个月。接受一次性Tecelra治疗两年后，70%的缓解患者仍然活着。
Tecelra的副作用包括血细胞减少症，即血细胞计数降低，D'Angelo将此归因于准备细胞疗法时进行的化疗。观察到的最常见不良事件，是细胞因子释放综合征（CRS），即与接受T细胞相关的身体炎症。
D'Angelo将Tecelra与2012年批准用于治疗滑膜肉瘤的药物pazopanib进行了比较。她说，后者的平均作用时间为三到六个月，肿瘤缩小率大约不到10%。使用Tecelra，肿瘤缩小率达到40%，并且持续效果长达一年以上。
生产制造是关键
与CAR-T类似，作为一种细胞疗法，Tecelra不得不面临一个关键挑战——制造。正如Rawcliffe的提问，“你能否在产品上市后，为患者持续地生产？”
Adaptimmune在内部生产方面已经做了不少准备。Rawcliffe表示，该选择非常重要，因为它能够把控向每位患者提供的产品。SPEARHEAD-1试验中使用的所有剂量的Tecelra，均由这家Biotech旗下一个工厂负责生产。后续，该工厂将继续为上市产品提供服务。
作为一种罕见癌症，滑膜肉瘤的市场规模很小。Adaptimmune计算，美国每年约有400名患者符合使用Tecelra治疗的条件，而Rawcliffe相信，他们有能力维持供应，直至Tecelra的“销售峰值”。
来自瑞穗美洲公司的分析师Graig Suvannevejh表示，Tecelra和Adaptimmune另一款针对滑膜肉瘤的候选药物lete-cel的峰值销售额，将达到4亿美元左右。Lete-cel目前比Tecelra晚了大约两年，预计成为该公司的下一个上市药物。
然而，根据分析师们的说法，Tecelra估计要到2025年第三季度或第四季度才能带来销售收入。这是由于细胞疗法的复杂性。
Rawcliffe承认，Adaptimmune在滑膜肉瘤特许经营的市场潜力“并不大”，但他表示，希望从一家研究型公司转型为一家拥有现金流的商业公司，将有助于为其他产品线提供资金，这些产品线的重点是卵巢癌和头颈癌等更大的适应症。
2014年，D'Angelo领导了第一项TCR-T研究，很高兴看到Tecelra获得上市批准。
