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本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和五场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。
7月25日，在获得FDA批准三个月后，辉瑞的血友病B基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）获得欧盟有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者。Durveqtix为一次性基因疗法，本次获批适用的患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。该疗法将改善目前每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX的治疗方式。支持此次获批的III期临床试验BENEGENE-2显示，与FIX预防性治疗方案相较，Durveqtix显著降低了出血频率，试验达到临床终点。Durveqtix组患者的年化出血率（ABR）为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50（p=0.0084），减少幅度达68%。此外，治疗组有60%的患者无出血，而预防疗法组仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。这款基因疗法是辉瑞在2014年12月，以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得。本次获批是Durveqtix第三次通过监管批准。今年1月和4月，加拿大卫生部和美国FDA分别批准了该基因疗法，商品名为Beqvez，定价为350万美元。Durveqtix在市场上直接面临的竞争对手是由CSL Behring公司所开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），该疗法在2022年获得FDA批准，成为首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，定价同样为350万美元。对于相同的价格，辉瑞的一位发言人表示，这是令人信服的价值主张。从潜在的长期利益看，这个做法可以为医疗系统节省成本，抵消目前与慢性疾病管理相关的成本。Durveqtix之外，辉瑞也正在寻求用其基因疗法giroctocogene fitelparvovec扩大血友病组合。在最近报告的一项III期试验中，该疗法被证明优于血友病A的标准护理治疗，与输注前相比，平均总ABR显著降低，治疗后的平均需要治疗ABR也显示出统计学上显著的下降。试验达到主要终点与关键次要终点。
参考文章：
Pfizer quickly expands its hemophilia B gene therapy's reach with EU approval；fiercepharma
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