芳拓生物联合创始人、首席执行官李新燕博士介绍到：
目前，nAMD患者需长期定期（每2-3个月）进行玻璃体腔内注射抗VEGF制剂。在真实世界中，绝大多数患者因频繁注射带来的不便，依从性很差，严重影响了抗VEGF治疗效果，导致患者长期视力预后不良，直至失明，并且伴随沉重的治疗负担。
基因疗法能够将目的基因片段导入患者眼底视网膜细胞，使视网膜细胞成为一个生物工厂持续表达和分泌功能性蛋白，进而达到治疗疾病的目的。基因药物持续表达，一方面有实现一次给药、持续有效的潜力，另一方面可以维持功能性蛋白含量的稳定，避免浓度变化带来的疾病病理过程的加剧，AAV基因治疗有望成为nAMD的一线疗法，为患者提供更便利更持久的治疗方案。
年龄相关性黄斑变性（Age -Related Macular Degeneration，AMD）是一种导致中、老年人视力严重减退甚至失明的不可逆转的眼病，是全球第三大最常见的导致失明、全球第四大致视力障碍的病因。nAMD约占AMD患者的10%~20%，其临床特征表现为数周至数月内迅速出现的视物变形及中心视力丧失，其主要的病理改变以脉络膜新生血管形成、血管渗漏、出血、水肿，最终形成纤维瘢痕为特点，使中心视力进行性受损而严重致盲。
随着人口老龄化趋势日益突出，nAMD的患病率也将逐年上升。预计2024年到2030年中国nAMD病例数将由450万增加到 550万。
FT-003注射液作为一种新型重组腺相关病毒基因治疗产品，其作用机制非常明确：临床前数据显示，FT-003注射入眼底后可高效转染视网膜多层细胞，使其表达和分泌与阿柏西普序列同源的人源化重组融合蛋白，抑制血管内皮细胞分裂、增殖，降低血管通透性，产生综合性的治疗功能，期望患者一次注射，长期有效。
在中国，FT-003注射液已经获得nAMD和糖尿病黄斑水肿（DME）两个适应症的临床许可，均已经完成I期临床研究，并进入II期临床试验受试者入组阶段。针对两个适应症，FT-003的I期临床研究结果初步确认了FT-003的安全性和有效性，nAMD、DME患者接受FT-003玻璃体腔注射给药后，视力和视网膜结构都明显改善，且患者抗VEGF治疗需求明显降低80%以上，极大的降低了nAMD和DME患者的治疗负担。
芳拓生物是一家立足中国、面向全球的基因治疗药物研发企业，致力于为全球患者眼科、心血管病等患者提供创新的、高质量的、可支付的rAAV基因治疗药物。公司整合中美二地优势，建立了中国上海临床运营中心、美国波士顿研发中心、苏州方拓GMP生产基地。创始团队与核心技术团队具有深厚的创新药研发经验与高效的临床转化能力，并组建了全球顶级的科学顾问委员会与临床专家顾问委员会。
公司研发中心建立了AAV衣壳与基因表达盒工程化改造技术平台，通过创新的理性设计与体外/体内的优化筛选，使得AAV产品具有更好的组织靶向性，更高更持久的基因表达，更低的免疫原性，从而保障产品优异的疗效与安全性。
公司GMP生产基地已建立了完整的Sf9昆虫细胞-杆状病毒表达载体体系（Sf9 BEVS）AAV生产与质控体系，并成功实现了500L规模化生产。公司通过创新的纯化工艺可使产品原液的空壳率降低至<1%，达到全球最优的水平，提高了产品的安全性。
公司已开发了多款具有“同类首创”或“同类最佳”潜在优势的管线产品，覆盖遗传性疾病和重大慢性疾病。核心产品FT-003针对湿性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病黄斑水肿（DME），进入中国临床II期阶段。其便利的玻璃体给药方式，适合于数百万nAMD与DME患者的临床需求，具有巨大的市场潜力。除了眼科产品，公司还在开发治疗遗传性心肌病的突破性疗法，并即将在中美两地申报IND。
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