喜忧参半，赛诺菲公布BTK抑制剂MS新数据
文摘
2024-09-03 09:25
江苏
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9月2日，赛诺菲宣布，其在研BTK抑制剂tolebrutinib达到HERCULES三期临床主要终点，即延迟了非复发性继发性进展性多发性硬化症（nrSPMS）患者确诊残疾进展的开始时间。这是首个且唯一一个在nrSPMS中，显示残疾积累减少的研究。但与此同时，GEMINI 1和2研究评估tolebrutinib治疗复发性MS（RMS）患者，在降低年复发率的主要终点上未显示优于Aubagio的显著性。对汇总的 6 个月确认残疾恶化（CDW）关键次要终点的分析显示，发病时间有相当大的延迟。图源：医药笔记
具体研究结果将于2024年9月20日在丹麦哥本哈根举行的欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会医学会议上公布。多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统疾病，其特征是炎症、脱髓鞘、神经胶质增生和神经轴突变性，破坏大脑内部以及大脑和身体之间的信息流动，导致脊髓和大脑中的神经及视神经受损，从而出现肌肉无力、麻痹、疼痛、疲劳、认知障碍、膀胱功能障碍和视力问题等一系列症状。Tolebrutinib是一种口服、小分子、可逆、共价、具有中枢神经系统生物活性的BTK抑制剂，被开发用于治疗重症肌无力、MS等疾病。其作用机制是调节中枢神经系统中的B淋巴细胞和活化的小胶质细胞，可产生靶向小胶质细胞和B淋巴细胞所需的CSF浓度。2022年，鉴于数例药物相关的肝损伤比例，Tolebrutinib针对MS和重症肌无力的III期研究遭FDA部分暂停。虽然赛诺菲最终获得了继续在进展型MS患者中进行试验的许可，但肝脏安全性仍然是一个关注点。赛诺菲关于该产品还有一项名为PERSEUS的三期研究，正在进行原发性进展性多发性硬化症，预计研究结果将于2025年公布。
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