加州大学洛杉矶分校健康琼森综合癌症中心的研究人员取得了重大进展，他们开发了迄今为止规模最大的肉瘤患者来源的类器官库。这一成就对于深化我们对肉瘤这种疾病的理解至关重要，并且有望为患者量身定制更有效的治疗方案。
在《Cell Stem Cell》杂志上发表的研究详细阐述了这一创新方法。该方法通过利用患者自身的肿瘤细胞，复制出肿瘤的独特生物学特征。这种技术使得科学家能够高效地筛选众多药物，以寻找能够精准针对这种罕见且具有高度异质性的癌症群体的个性化治疗策略。
肉瘤是一种罕见且复杂的疾病，它起源于骨骼、身体结缔组织以及血管、肌肉、神经和脂肪等区域。这种癌症的发病率相对较低，仅占成人癌症诊断的1%，而在儿童癌症诊断中占比约15%。肉瘤的复杂性在于它包含多种不同的亚型，每种亚型都有其独特的特点和治疗需求。由于其罕见性，开展临床试验以确定有效的治疗方法变得尤为困难。
尽管存在多种可能的治疗方案，但往往缺乏基于数据的可靠方法来为每位患者定制最佳治疗计划。一些较为罕见的亚型甚至完全缺乏标准治疗方法。
研究人员认为，通过使用来源于患者的肿瘤类器官进行药物测试，可能有助于预测患者对特定治疗的反应。这一方法旨在为那些治疗选择有限的疾病患者，提供更精准的治疗效果改善。
为了探索类器官技术是否能够帮助我们更好地理解肿瘤对不同药物或药物组合的反应，研究团队收集了126名患者的294个样本。这些患者被诊断出患有25种不同的骨和软组织肉瘤亚型。尽管类器官在癌症研究中已经得到了广泛应用，但这项研究是第一次将这种技术应用于肉瘤领域。
研究人员成功地从这些样本中创建了110多个肿瘤类器官，并通过细致的组织病理学和分子分析来验证这些类器官是否保留了原始肿瘤的关键特性。确认后，团队开发的微型环管线技术，对这些类器官进行了高通量的药物筛选，这项技术可以在3D环境下快速测试数百种药物。
通过这种方法，研究团队在59%的样本中至少找到了一种可能有效的、美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方案。此外，他们还观察到，在少数情况下，类器官对药物的反应与患者实际的治疗反应相一致。这一发现表明，肿瘤类器官有潜力成为指导临床治疗决策的有力工具。
患者来源肿瘤类器官流程的概述、
患者人口统计学和样本特征
在这项突破性的研究中，科学家们展示了如何快速从肉瘤患者身上获取的组织样本中创建类器官，并利用这些微型肿瘤模型来筛选众多药物。这一过程从手术或活检后一周内即可开始，使得研究人员能够评估包括美国食品药品监督管理局（FDA）批准的疗法以及正在进行临床试验的治疗方案在内的多种药物。
这种方法为肉瘤这种复杂疾病的治疗提供了新的希望。肉瘤的治疗往往难以通过传统的基因组精准医疗来精确定位，因为这种癌症的基因组多样性和复杂性使得治疗反应难以预测。这项技术在个性化医疗中可以确定对特定患者可能最有效的药物。
此外，这项研究还证明了在单一医疗机构内实施广泛的功能性精准医疗计划是可行的。通过基于类器官的测试，研究团队能够提供一个简化且可扩展的模型，为未来的癌症治疗研究和临床实践开辟了新的道路。
根据这项研究的结果，加州大学洛杉矶分校的研究小组将在更大规模的临床试验中验证这些发现，旨在确认基于类器官的方法在预测骨肉瘤患者治疗反应方面的有效性。
文章来源：《Cell Stem Cell》
doi.org/10.1016/j.stem.2024.08.010
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