前言
2025年1月7日，国家卫生健康委员会发布了《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024年版）》[1]。该指导原则是经由国家卫生健康委员会医政司审核发布的官方权威指导性文件，为规范新型抗肿瘤药物临床应用、提高肿瘤治疗的合理用药水平、保障医疗质量和医疗安全、维护肿瘤患者健康权益发挥了重要作用。
原发性肝癌是世界范围内常见的恶性肿瘤之一，据GLOBOCAN 2022数据统计显示，全球每年肝癌新发病例超过86万，新增肝癌死亡病例超过75万；其中，中国肝癌新发病例和新增死亡病例均约占全球的一半[2]。《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024年版）》立足中国国情，对包括国产创新药物卡瑞利珠单抗和阿帕替尼在内的12种晚期肝癌新型抗肿瘤药物的临床应用作了重要指引。
开拓创新：
卡瑞利珠单抗开辟肝癌治疗新路径
由恒瑞医药自主研发的抗PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗基于一项多中心、随机、平行队列II期研究[3]的积极结果（中位总生存期（OS）为13.8个月[95% CI：11.5-16.6]）于2020年3月4日获批用于晚期肝细胞癌二线治疗（用于既往接受过索拉非尼和/或仑伐替尼治疗和/或含奥沙利铂系统化疗的晚期肝细胞癌患者的治疗；单药治疗推荐剂量为3 mg/kg，静脉注射，每3周1次），成为首个在中国获批晚期肝癌适应症的免疫治疗药物。
卡瑞利珠单抗治疗晚期肝细胞癌研究于2020年见刊《The Lancet Oncology》
中国力量：
阿帕替尼填补国产肝癌靶向药物空白
小分子酪氨酸激酶抑制剂阿帕替尼基于一项多中心、随机对照III期AHELP研究[4]的阳性结果（阿帕替尼对比安慰剂的中位OS分别为8.7个月[95%CI：7.5-9.8] vs 6.8个月[95%CI：5.7-9.1]，HR：0.785，p=0.048；中位PFS分别为4.5个月[95%CI：3.9-4.7] vs 1.9个月[95%CI：1.9-2.2]，HR：0.471，p＜0.0001）于2020年12月31日获批用于晚期肝细胞癌二线治疗（用于既往接受过至少一线系统性治疗后失败或不可耐受的晚期肝细胞癌患者；推荐剂量为750 mg，口服，每日1次），填补了国内自主研发肝癌靶向药物的空白。
阿帕替尼治疗晚期肝细胞癌研究于2021年见刊《Lancet Gastroenterol Hepatol》
强强联合：
“双艾”组合为肝癌患者带来新希望
卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼（“双艾”组合）基于一项全球多中心、随机对照III期CARES-310研究[5,6]的优效结果于2023年1月31日获批用于晚期肝细胞癌的一线治疗（用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗；推荐剂量为卡瑞利珠单抗200 mg/次，静脉注射，每2周1次，联合甲磺酸阿帕替尼250 mg，口服，每日1次），并于2024年1月1日纳入国家医保目录，成为首个获批肝细胞癌适应症的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物组合，也是目前已获批晚期肝癌适应症的方案里中位总生存期最长的系统治疗方案。
该方案可显著改善患者的短期和长期生存获益，RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）达到26.8%，且药物起效快，中位至缓解时间（TTR）仅需1.9个月，药物起效后的缓解持续时间长，中位缓解持续时间（DoR）长达17.5个月，中位无进展生存期（PFS）达到5.6个月，中位OS长达23.8个月，死亡风险降低了36%[5,6]。
卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼一线治疗晚期不可切除肝细胞癌的全球多中心Ⅲ期临床研究（CARES-310研究）于2023年见刊《THE LANCET》
与时俱进：
《指导原则》助力肝癌规范化诊疗
《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》与时俱进，臻于至善，紧跟肝癌领域最新研究结果和适应症获批动态而不断迭代更新，及时纳入卡瑞利珠单抗和阿帕替尼等12种肝癌新型抗肿瘤药物的适应症并提供相应临床应用指导，及时为临床有效、安全用药保驾护航。
《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024年版）》的发布，汇聚了多学科的力量，充分考虑了药物可及性、患者治疗意愿、疾病预后和用药安全性等关键要素，将助力推动我国肿瘤规范化诊疗事业的发展，让广大肿瘤患者获得长期高质量的生存获益，实现健康中国建设的重要目标。
参考文献：
[1] 国家卫生健康委员会《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024年版）》
[2] CA Cancer J Clin. 2024 May-Jun;74(3):229-263.
[3] Lancet Oncol. 2020 Apr;21(4):571-580.
[4] Lancet Gastroenterol Hepatol. 2021 Jul;6(7):559-568.
[5] Lancet. 2023 Sep 30;402(10408):1133-1146.
[6] 2024 ASCO Poster 4110.
* 此文仅用于向医学人士提供科学信息，不代表本平台观点
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