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含有活性成分非那可贝塔聚乙二醇（Nonacog Beta Pegol）的药物Refixia用于治疗和预防患有B型血友病的患者。
Refixia用于治疗和预防12岁以上B型血友病患者的出血。B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，患者先天缺乏凝血因子IX。Refixia是一种纯化的重组人凝血因子IX（rFIX）。
非那可贝塔聚乙二醇的作用机制
Refixia中的活性物质非那可贝塔聚乙二醇在体内替代了凝血因子IX的功能。凝血因子IX是一种在肝脏合成的糖蛋白，由因子XIa和因子VII-组织因子复合物激活。活化的因子IX与活化的因子VIII共同激活因子X，从而将凝血酶原转化为凝血酶。凝血酶将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，形成血凝块。通过替代治疗，患者血浆中的因子IX水平得以提高，从而暂时纠正了患者的出血倾向。
Refixia通过静脉注射给药，其剂量根据适应症划分如下：
预防性治疗
每周一次，每次40 I.E./kg体重。
根据获得的因子IX水平及个体出血倾向，可调整剂量和给药频率。
替代治疗
剂量和治疗时间根据出血位置及严重程度决定：
初始关节出血、肌肉出血、口腔出血：40 I.E./kg单剂量。
严重或危及生命的出血：80 I.E./kg，随后可给予额外40 I.E./kg的剂量。
手术期间
根据手术的严重程度调整剂量和间隔：
小型手术（如拔牙）：40 I.E./kg单剂量，可根据需要额外给药。
大型手术：术前给予80 I.E./kg。术后第一周可每隔1-3天给予两次40 I.E./kg。随后可因药物的长半衰期，每周一次至出血停止和伤口愈合。
儿童及青少年
12-18岁的青少年剂量与成人一致，为40 I.E./kg体重。目前尚未测试12岁以下儿童的长期安全性。
研究数据
在一项关键研究中，74名经过治疗的受试者（青少年及成人）被纳入。试验包括28周的非盲需时治疗组和两组随机单盲的52周预防治疗组。一组每周接受10 I.E./kg，另一组每周接受40 I.E./kg。高剂量组的年化出血率比低剂量组低49%（p < 0.05）。
此外，三项关于手术的研究中共完成15例大型手术和26例小型手术。非那可贝塔聚乙二醇在15例大型手术中的有效率为100%，小型手术均被评估为成功。
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