周一，福泰制药（Vertex）发布了一则重大消息。他们的 VX-880 1/2 期试验正在转为 1/2/3 期关键试验，总共将招募 50 人。
这对于 1 型糖尿病（T1D）来说是一个巨大的首次突破。
这是全球首个针对部分 1 型糖尿病患者的干细胞疗法进入 3 期临床试验。
什么是干细胞疗法？
1 型糖尿病患者缺少一样重要的东西：产生胰岛素的能力。在 1 型糖尿病患者中，免疫系统会破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛。如果我们能够制造出产生胰岛素的细胞，并安全地将它们植入体内以替代那些丢失的细胞，我们就能够治愈这种疾病。
这些就是干细胞疗法 —— 突破1型糖尿病的最大重点之一，也是 VX-880 的本质所在。
VX-880 是什么？
福泰制药的 VX-880 是一种干细胞衍生胰岛疗法。它使用主要包含 β 细胞的干细胞衍生胰岛来恢复身体产生胰岛素的能力。VX-880 需要使用免疫抑制剂来保护移植的细胞不被排斥。
伴随细胞输注而实施的免疫抑制方案类似于实体器官移植受者所采用的方案。它有严重的副作用。找到替代的、毒性较小的防止排斥的方法是突破 1 型糖尿病和福泰制药下一代产品的关键优先事项。
VX-880 中使用的胰岛源自道格・梅尔顿（Doug Melton）的突破 1 型糖尿病资助工作，他在 2014 年首次将干细胞转化为产生胰岛素的细胞。
VX-880 目前并非适用于所有1型糖尿病群体。它仅在患有严重低血糖无意识和频繁严重低血糖发作的 1 型糖尿病患者中进行测试。
数据令人瞩目
福泰制药定期分享关于这种疗法在患者身上的效果数据，这非常令人兴奋。
最近一次更新是在 2024 年 9 月的欧洲糖尿病研究协会年会上。所呈现的数据包括：
所有接受全剂量治疗的参与者都显示出益处，包括：
通过 C 肽测量到胰岛素产生
消除严重低血糖
显著改善血糖控制，糖化血红蛋白（HbA1c）低于 7% 且在目标范围内的时间超过 70%。
12 名参与者中有 11 名减少或消除了对外部胰岛素的需求。
所有 4 名接受全剂量细胞治疗且随访超过一年的参与者都达到了消除严重低血糖事件的主要终点，并实现了胰岛素独立的次要终点。
安全性特征与免疫抑制方案、输注过程以及长期 1 型糖尿病的并发症一致。
这些数据表明 VX-880 可以恢复 1 型糖尿病患者的胰岛素产生。这项研究的主要终点将是研究参与者中实现胰岛素独立且无严重低血糖发作的比例。
什么是关键试验？
一种疗法在获得 FDA 上市批准之前，必须经过一系列临床试验以评估其安全性和有效性。最后阶段通常是 3 期或关键试验，该试验收集 FDA 提交所需的数据。
这项试验是福泰制药成功的 1/2 期临床试验的延续。
福泰制药还分享说，他们的 VX-264（一种封装的干细胞衍生胰岛疗法）的 1 期试验进展顺利，他们预计在 2025 年分享数据。
他们的基因编辑、低免疫胰岛疗法仍在开发中。这些细胞将不需要使用免疫抑制。
