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重磅！2024 年肾脏病创新疗法发布

健康 2025-01-04 20:02 浙江

今天 Nat Rev Nephrol 发布了 2024 年度肾脏病创新疗法

我们灌了两杯咖啡第一时间为大家奉上本期内容，注意这里的创新疗法更加注重新机制和新靶点，既往靶点的大型临床验证并非本文重点。

原文

2025_Nat_Rev_创新疗法.pdf

01 RNA 干扰疗法

RNA 干扰疗法通过特异性抑制目标基因表达治疗疾病。2024 年一项研究表明，每月皮下注射 Nedosiran（靶向肝脏 LDHA 基因）可使 92% 的原发性高草酸尿症患者在 30 个月时尿草酸达到或接近正常水平。RNA 干扰治疗的未来目标是将药物递送至肾脏从而治疗多囊肾及足细胞病等疾病。

原文

2024_KIR_Nedosiran.pdf

02 可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂

sGC 激活剂可通过促进 cGMP 生成，改善肾脏血流、炎症及纤维化。2024 年发表的 2 期 RCT 显示，sGC 激活剂-Avenciguat 可以显著减少 CKD 患者尿白蛋白约 15～20%，且耐受性良好。未来需更多研究进一步评估其安全性及长期疗效。

原文

2024_JASN_sGC.pdf

03 GLP1受体激动剂（GLP1RA）

2024 年，FLOW 试验确立了 GLP1RA 成为继 RASi、SGLT2i、MRA 后的糖尿病肾病治疗第四支柱。该试验表明，GLP1RA-司美格鲁肽可减少主要肾脏结局 24%，并减缓 eGFR 下降速度。未来研究仍需进一步探讨其在一般 CKD 治疗中的应用价值。

原文

2024_NEJM_GLP1RA.pdf

04 细胞疗法

Posoleucel 是一种新型多病毒特异性 T 细胞疗法。2024 年的一项 2 期研究表明，Posoleucel 可显著改善肾移植患者 BK 病毒血症，总体安全且耐受性良好。未来研究方向包括间充质干细胞疗法和嵌合抗原受体（CAR）免疫细胞疗法等在肾脏病中的应用。

原文

2024_JASN_细胞治疗.pdf

参考文献：

Ng, M.S.Y., Hawley, C.M. A golden year of innovative kidney disease therapeutics. Nat Rev Nephrol (2025). https://doi.org/10.1038/s41581-024-00916-z

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