叶酸是人体所必须的维生素之一，不过人体中并不存在叶酸，所需要的叶酸都需要从外界摄取。比如备孕期间补充叶酸预防新生儿的神经管畸形，叶酸缺乏的贫血患者补充叶酸纠正贫血等。在这里需要注意，外界摄入的叶酸不能直接发挥作用，需由叶酸受体介导，通过内吞作用将叶酸运送到细胞质中。
叶酸受体(folatereceptor，FＲ)是叶酸进入细胞的途径之一，FＲ有4种亚型：FＲα、FＲβ、FＲδ和FＲγ，其中FＲα是目前靶向叶酸药物开发最广泛与取得最多成果的受体。原因在于，FRα除了能够运送叶酸，还是肿瘤细胞的“帮凶”。
FＲα在正常组织中几乎不表达，但是在许多恶性肿瘤包括大约80%的卵巢癌中过度表达，所以靶向FＲα的抗肿瘤药物能只对肿瘤细胞产生毒害作用，而对正常组织伤害很小，是一个很有潜力的抗癌靶点。研究发现在卵巢癌的化疗前后、转移、复发过程中，癌细胞表面过度表达的FＲα量几乎不发生变化，针对FＲα抗肿瘤药物能在卵巢癌的不同阶段均发挥作用，且FＲα表达量越高，靶向药物发挥的疗效越强。在癌细胞增殖、转移的过程中，FRα也起着推波助澜的作用。因此，理论上通过抑制FRα可以控制肿瘤的转移、侵袭。有研究显示FRα在非小细胞肺癌、间皮瘤、子宫内膜癌、上皮性卵巢癌中过表达的比例分别约为14~74%、72~100%、20~50%、76~89%。在大多数卵巢癌中，叶酸受体α(FRα)呈过度表达，因此，靶向FRα治疗具有极大的前景。
这些特征都使FＲα成为治疗卵巢癌非常有希望的靶点之一，尤其是给复发性卵巢癌患者的治疗带来新的希望。
