仅供医学专业人士参考![]()
目前，随机临床试验（RCT）是评估心血管治疗方法效果与安全性的黄金标准，但其高昂的成本、漫长的时间和有限的代表性始终是医学研究面临的一大挑战。随着技术的飞速发展，人工智能（AI）在心血管临床试验后期管理中的潜力日益凸显，特别是在数字生物标志物分析、影像解读、参与者监测及试验结果传播等环节，显著提升了数据获取与分析的效率。同时，医学期刊与监管机构也在积极探索如何评估和整合这些技术，以确保试验结果的安全性与公平性，为心血管试验的未来发展提供新的方向和实践依据。近期，JACC杂志发表了一篇综述，旨在探讨AI在心血管临床试验中潜在的应用和革新方向，探讨AI在这些关键环节中的潜在应用及其面临的技术挑战，为心血管试验的未来创新提供重要启示。一起来看看吧！可穿戴技术和移动设备能够无接触地收集参与者的大量生理数据，包括心率、皮肤温度和活动水平等数字生物标志物。消费级设备的心率测量表现出更高的一致性和精度，并能捕捉昼夜变化，为临床研究提供更丰富的信息。人工智能进一步推动了可穿戴设备数据的分析，例如谷歌的个人健康大型语言模型（Personal Health LLM）可为患者提供个性化洞察。其他工具如HearO语音分析和非侵入性手持设备，也正在开发用于识别心力衰竭患者的肺部淤血或恶化事件，支持远程试验管理。数字生物标志物的应用需通过验证，与传统标志物建立相关性，或发现无传统对应指标的新型生物标志物，并关联有意义的临床结局。然而，数据收集依赖患者的数字技术使用能力，可能导致社会经济弱势群体的代表性不足。解决这一问题的方式是提供不依赖技术的平行选项。![]()
心血管影像学在临床试验中常用于纳入标准、结局指标或安全监测，但传统的中央核心实验室评估成本高昂且耗时。深度学习推动了影像自动化解读的发展，为试验节约时间和成本，同时提高结果一致性。例如，肥厚型心肌病试验中，人工智能工具即时解读超声心动图，可快速评估左心室功能并指导剂量调整，显著缩短试验周期。AI模型已用于超声心动图、心电图、心脏磁共振及CT的解读，甚至可将心电图作为超声心动图的替代指标。在护理点部署AI仍具挑战，但开源工具如PACS-AI正帮助整合和安全应用这些技术。针对冠心病，CathAI和DeepCoro等工具能够精准测量冠状动脉狭窄程度，而HeartFlow和Cleerly开发的算法则评估血流和狭窄状况。CathEF从造影视频中测量左心室射血分数，误差范围为7%-9%。这些技术支持在冠状动脉造影后快速完成患者筛选和随机分组，不延误治疗。传统试验通过电子健康记录和面对面访问收集随访数据，但流程繁琐且增加患者负担。去中心化试验正在推动评估从研究点转向患者家中，降低交通、工作时间损失等社会经济负担，同时扩大地理覆盖范围，提高招募速度和群体多样性。人工智能支持去中心化试验的多项功能，例如通过聊天机器人实现远程知情同意、利用可穿戴设备进行居家生命体征监测，以及自动化终点判定，减少获取临床事件数据的繁琐步骤。这种转型降低了成本和患者负担，同时生成更丰富的数据集。AI算法还可快速提炼关键信息，为潜在治疗效果或风险提供及时反馈，支持适应性试验设计，并补充传统数据安全监测委员会的审查过程，加速试验进程。![]()
识别更可能从治疗中获益的患者亚组是试验分析和个体化医学的关键。传统方法通过预设亚组测试基线变量对治疗效果的影响，但常因统计能力不足而受限。人工智能通过分析随机化前的所有特征，利用多维表示和相似参与者的治疗响应，精准预测个体治疗反应。在外部验证中，这种方法已应用于多项试验（如血压管理、冠状动脉疾病检测和SGLT2抑制剂研究），显示出较高的预测准确性。此类分析可用于优化纳入标准，聚焦更可能获益的群体，同时减少不必要的风险，提升亚组分析能力。模拟研究表明，自适应纳入策略能将样本量需求降低15%-20%。生成式人工智能已用于加速学术论文撰写。在ChatGPT发布后，学术出版界不得不面对一个问题，即使用生成式人工智能起草、编辑或审阅论文是否符合伦理并具有安全性。主流期刊（如《New England Journal of Medicine》和《JACC》）允许在论文准备中使用生成式人工智能，但要求披露使用情况并由作者承担责任。《Science》期刊也从最初禁止使用调整为接受此共识。人工智能可进一步应用于试验后阶段，如数据分析和监管材料准备，缩短从试验完成到药物上市的时间。同时，AI可协助以通俗语言向参与者反馈试验结果，这一责任过去常被忽视。尽管如此，这些应用可能带来结果偏倚或误解等风险。为确保效率与安全性，人工智能的整合需保持严格的人类监督和最佳实践。医学期刊在人工智能工具的评估与推广中扮演重要角色，但也面临新挑战。快速发展的技术要求期刊提供高效的审稿和发表流程，同时编辑需接受创新方法并找到合适的审稿人。对于专有模型，公开基础模型可能不可行。作为替代，可由独立方验证模型和数据，以确保可信性，尤其在开发者存在经济利益的情况下。此外，期刊应要求作者披露财务关系，并依托独立机构或学术团体开展健康人工智能工具的客观评估。FDA已收到众多涉及人工智能的药品、生物制品及医疗器械提交，涵盖从药物开发到上市后监测的多个环节，包括心血管领域。人工智能的多样化应用需基于具体使用场景的风险水平进行评估，高风险模型需要更严格的验证。2021年，FDA与其他监管机构制定了10项良好机器学习实践原则，强调减轻偏倚、监测性能以及确保代表性数据的重要性。2024年，FDA报告明确了人工智能监管的四大重点：促进合作、支持创新、制定标准及监测不平等。用于研究的人工智能工具与传统医疗器械有不同监管流程，但遵循相似原则。FDA通过药物开发工具（DDT）和医疗器械开发工具（MDDT）项目评估研究工具，简化审批并提高效率。DDT计划通过认证生物标志物等工具简化药物开发，而ISTAND试点计划专注人工智能和数字健康技术。FDA还通过关键路径创新会议（CPIM）和数字健康技术（DHT）计划促进行业对话，推动远程数据采集等创新技术发展。CDER临床试验创新中心进一步支持试验效率提升和人工智能应用的最佳实践讨论，强调早期沟通对推动人工智能技术整合的重要性。尽管人工智能（AI）在改进心血管试验中展现潜力，但也存在若干风险需妥善管理。首先，人工智能可能不如传统数据收集和解读方法可靠，“快速粗糙”的方式可能危及试验结果的准确性。其次，AI易受数据集偏移影响，模型性能可能因数据差异或更新而下降，需常规监测其准确性和偏倚。AI工具可能放大现有偏见，尤其在基于代表性不足数据训练时。例如，训练数据缺乏黑人患者可能导致忽略合格的黑人参与者。缓解偏倚需确保数据多样性，并在工具全生命周期内监测透明性和公平性。隐私问题同样重要，生成式AI可能未经许可使用医疗数据。通过托管于医疗机构内的开源模型（如LM Studio），可部分解决隐私担忧。此外，过度依赖AI可能削弱研究者的核心技能，需确保人工智能与人类监督的平衡，以保障试验安全性和完整性。规模足够大的随机临床试验对于评估新型心血管治疗方法并为监管决策提供依据是必要的，但传统上，这些试验往往成本高昂、耗时长久且代表性不足。新兴的人工智能技术有潜力通过自动化和简化临床试验操作来应对这些局限性。在试验的整个生命周期中，都存在整合人工智能的机会，包括识别并获取合格患者的知情同意、确定临床事件的结局，以及分析或传播试验结果。医学期刊和监管机构正在制定新框架，以评估人工智能研究工具及其生成的数据。鉴于随机试验在医学决策中的重要作用，人工智能方法必须以谨慎和深思熟虑的方式整合，以确保试验结果的有效性。来源：Artificial Intelligence in Cardiovascular Clinical Trials. Journal of the American College of Cardiology, 84(20), 2051–2062. https://doi.org/10.1016/j.jacc. 2024.08.069
往期回顾
观点 | Circulation：冠状动脉旁路移植术(CABG)：过去、当下发展与未来展望
进展 | Circulation：老年STEMI伴多支血管病变，完全血运重建可显著降低术后4年MACE风险
进展 | JACC：STEMI患者推荐完全血运重建，那NSTEMI患者应如何选择？完全血运重建vs.仅处理罪犯病变
进展 | JACC：季节性流感在心力衰竭患者中可致超额死亡和住院风险
进展 | JACC：支架术后1年的患者行非心脏手术时，还有必要在围术期继续服用阿司匹林吗？
进展 | JAMA子刊：对于LVEF≥60%的HFpEF患者，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰是否安全、有效？
观点 | Circulation:心肾双向管理的新时代已经到来：识别并及早管理CKD应成为心血管优先事项
进展 | JAMA子刊：高强度他汀基础上联合阿利西尤单抗可使急性心梗(AMI)患者斑块显著回缩
进展 | JACC：心衰合并高钾血症，钾离子结合剂Patiromer可帮助提高RAS抑制剂和MRA使用率
进展 | Circulation：心房分流治疗对LVEF不同的心衰患者疗效是否存在差异？RELIEVE-HF试验结果
![]()
