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细胞疗法走出灰色地带,让生物技术付费有法可依
来源 | 摩西
自2016年魏则西事件后,中国的细胞治疗技术进入严监管时代。从最初的严格限制到2021年复星凯特CAR-T产品阿基仑赛注射液的获批,细胞基因疗法逐渐成为行业热点。尽管如此,技术的转化应用与收费合法化仍是产业化的主要瓶颈。
12月5日,海南省人大常委会正式公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》(以下简称《规定》),将于2025年2月1日正式实施。作为国内首部聚焦生物医学新技术转化应用的法规,《规定》涵盖了临床研究、转化应用和收费备案等关键环节,为细胞治疗收费问题提供了政策突破。
01.
政策背景-海南先行区的特殊使命
海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称先行区)作为中国医疗健康产业政策的“试验田”,长期享有“特许医疗”“特许研究”等先行优势。
特别是2013年国务院批准设立先行区、2019年国家发改委等部门联合发布《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》后,先行区获得了开展干细胞等前沿医疗技术临床研究和转化应用的特殊政策。
在此基础上,《规定》应运而生,不仅进一步明确了生物医学新技术的应用范围,还首次提出“收费合法化”的实施路径,为行业规范化发展打开了新的大门。
02.
核心亮点-《规定》的突破与创新
临床研究与转化应用:从医学研究到合法应用
《规定》第十三条明确,生物医学新技术需通过临床研究验证其安全性和有效性,并符合伦理原则,方可转化应用。申请主体需为具有三级甲等医院能力的医疗机构,且需建立质量管理与风险控制体系。
解读:该条款从法规层面设立高准入门槛,规范了技术的临床研究与应用流程,为行业健康发展奠定了基础。
收费合法化:收费—监管—透明闭环
《规定》第十五条指出,医疗机构在获准转化应用后需向主管部门申请价格备案,备案完成后向社会公示,并按公示价格收费。
解读:收费备案机制的引入解决了长期困扰行业的“灰色收费”问题,为收费透明化和患者权益保护提供了保障。
不良事件管理:完善的风险控制与救助体系
《规定》第二十四条要求,建立不良事件监测机制,并鼓励医疗机构设立不良事件救助基金,对患者实施快速响应和经济补偿。
解读:通过不良事件监测与救助,强化了技术转化过程中的安全保障,有助于提升公众对细胞治疗的信任度。
国际化合作:开放的技术与资本引入政策
《规定》第五条、第六条鼓励外商投资企业和境外科研机构参与先行区生物医学新技术的开发与应用。支持境内外机构合作,推动国际先进技术的本土化。
解读:开放政策为全球先进技术的引入提供了制度保障,有望将海南打造成国际生物医学技术的创新高地。
基础设施与人才建设:硬件与智力支持双向推进
《规定》第四条要求先行区建立公共制备、存储与检测平台,并通过特殊职称评审和国际化招聘吸引高端技术人才。
解读:完善的基础设施和创新的人才政策为技术转化应用提供了关键支持,有助于解决产业链短板问题。
数据积累与真实世界研究:推动技术验证与应用
《规定》第十八条明确,支持医疗机构在技术应用过程中积累真实世界数据,相关数据可用于药品注册申报。
解读:真实世界数据为技术转化与推广提供了重要支撑,进一步缩短技术从研发到上市的周期。
03.
对标国际-多国收费的实践启示
海南的政策探索得益于对国际经验的参考与借鉴,以下是部分国家在细胞治疗收费与监管方面的成功实践:
美国:市场驱动与保险协作
美国是全球细胞治疗的先行者,诺华的Kymriah单次治疗费用高达47.5万美元。尽管如此,通过医保和商业保险覆盖部分费用,确保了患者对高昂治疗的可及性。
欧洲:医保支持与疗效支付
德国通过DRG代码机制支持细胞治疗费用报销,而英国采用“基于疗效支付”模式,药企需在疗效显著时才能获得全额费用。
日本:动态定价与政府补贴
日本依据疗效动态调整治疗费用,并为罕见病患者提供政府补贴,降低经济负担。
韩国:严格分类与保险覆盖
韩国将细胞治疗分为治疗用途与保健用途,前者纳入医保覆盖,后者则需单独备案收费。
由此可见,收费政策的灵活性与透明性,结合严谨的监管机制,是推动技术普及与公平覆盖的关键。
海南《规定》的实施预计将从以下几方面重塑国内细胞治疗产业:
推动技术规范化发展:从临床研究到转化应用的严谨机制,将提升行业整体技术水平,避免低水平竞争。
促进国际化与资本流入:开放的合作政策将吸引国际资本与技术,助力中国在全球生物医学技术领域的地位提升。
增强患者信任与权益保护:收费备案、不良事件监测与救助机制为患者提供了强有力的保障,增加了公众对新技术的接受度。
04.
结语
海南《规定》的出台,不仅标志着细胞治疗收费问题的突破性进展,更通过多层次支持措施,为技术规范化和产业国际化发展提供了政策保障。结合国际经验,中国可以在医保覆盖、疗效支付等方面进一步探索,为需求者提供更公平、更可负担的细胞治疗服务。未来,随着政策的逐步落实,海南有望成为全球生物医学技术创新的重要枢纽。
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