长达五年随访... 神经干细胞移植有望治愈慢性脊髓损伤,加州大学圣地亚哥分校医学院公布最新数据

文摘   2024-12-18 15:05   中国香港  

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神经干细胞有望让瘫痪的人恢复行动能力


作者 |  摩西

主编 |  摩西

在脊髓损伤(SCI)的治疗中,突破性的进展总是令人振奋。很多年里,脊髓损伤被认为是几乎无法治愈的疾病,患者失去行动能力,常常终身依赖护理。尽管传统治疗方法,如手术减压、固定和康复训练,可以在一定程度上稳定病情,但它们对于已经发生的神经损伤几乎无能为力。然而,最近的研究成果告诉我们,神经干细胞可能成为改变这一局面的关键。


神经干细胞的治疗方案不仅为SCI患者带来了新的希望,它也为再生医学的未来打开了大门。近期一项关于胎儿来源的神经干细胞(NSI-566)移植治疗脊髓损伤的临床试验取得了令人瞩目的成果。通过对四名慢性脊髓损伤患者的五年随访研究,证实了这一治疗方法在安全性、疗效和长期效果上的可行性。让我们一起深入了解这一突破性研究及其背后的数据支持。



01.

神经干细胞

修复脊髓损伤



神经干细胞被广泛研究并应用于脊髓损伤的治疗,原因在于它们具有强大的自我更新能力和多向分化潜力。特别是胎儿来源的神经干细胞,它们不仅能够分化成神经元,还能与周围的神经组织进行融合和重建,为修复受损的脊髓提供可能。这些细胞通过“开关”机制,调节受损脊髓中的基因表达,有效地促进神经修复和功能恢复。



在最近的研究中,来自加州大学圣地亚哥分校医学院的科研团队对四名患有慢性胸椎脊髓损伤的患者进行了神经干细胞治疗。这些患者均为ASIA-A分级(完全性损伤),也就是说,他们的脊髓功能几乎完全丧失,生活质量严重受损。然而,神经干细胞治疗提供了全新的治疗选择,并得到了显著的疗效。


研究设计的简要图解



02.

从“无法治愈”到“功能恢复”


这项研究的核心在于通过移植胎儿来源的神经干细胞(NSI-566),帮助患者恢复脊髓功能。四名参与者的脊髓损伤分别位于T2至T12节段,且皆为慢性完全性损伤患者。研究团队对这些患者进行了为期五年的随访,详细记录了治疗效果及其安全性。


根据研究数据,所有患者在接受治疗后的神经功能表现出了不同程度的改善,尤其是编号001和编号010的两位患者,他们的神经功能有了显著的恢复。编号001患者的运动功能在两年内从T8改善至T10,并在五年时稳定在T9,而编号010患者的神经功能从T5提升至T6


这些改善不仅仅是表面上的“恢复”,神经电生理数据也为这一现象提供了支撑。通过肌电图(EMG)和神经反射测试,研究人员确认了患者在受损脊髓节段以下区域的神经活动增强,进一步证实了治疗效果。


两名患者的神经损伤水平 (NLI)、运动评分和感觉评分均有所改善



03.

疼痛管理与生活质量的显著提升


不仅如此,神经干细胞移植治疗还对患者的疼痛管理和生活质量产生了积极影响。根据患者反馈,术后疼痛明显减轻,其中编号001和编号006的患者,疼痛评分分别从6/10降至3/10以下。这种疼痛的缓解对患者的日常生活和心理健康起到了重要作用。


 从筛查到 60 个月的疼痛和脊髓独立性趋势


这项研究最大的亮点之一是它提供了长达五年的随访数据,这在SCI治疗的研究中非常罕见。大多数SCI治疗方案只提供短期的疗效数据,而五年随访数据的提供使得这项研究在验证神经干细胞治疗长期效果方面具有了重要的参考价值。


根据研究数据,四名患者在治疗过程中记录了65起不良事件,但其中仅有1例为严重事件(编号008的患者因骶骨溃疡并发败血症而去世)。然而,进一步分析表明,这一事件与神经干细胞移植无直接关联。MRI和扩散张量成像(DTI)数据显示,移植细胞未引发肿瘤形成或其他排异反应,进一步证明了治疗的安全性。


五年随访期间患者的MRI影像学结果,未见肿瘤形成或异常生长,所有患者的脊髓区域都保持稳定,进一步验证了神经干细胞治疗的长期安全性。




04.

未来展望

从技术突破到临床普及


神经干细胞技术的应用已取得初步成果,但仍面临诸多挑战。首先,研究需进一步优化治疗时机,尤其是在亚急性阶段进行治疗的可能性,探索更好的时机来提升疗效。其次,随着个体化治疗的推进,细胞剂量和治疗方案的优化将是提高疗效的关键。


此外,尽管目前技术成本较高,但随着生产工艺的改进和大规模应用的推进,神经干细胞治疗有望逐步降低成本,使得更多患者能够受益。这不仅限于脊髓损伤,未来其应用范围还可扩展至中风、帕金森症、阿尔茨海默病等其他神经系统疾病。


通过不断积累临床数据和技术迭代,神经干细胞移植治疗可能会成为脊髓损伤及其他神经损伤领域的常规治疗手段,为更多患者提供切实的治疗选择。



References:

Joel R. Martin et al, Long-term clinical and safety outcomes from a single-site phase 1 study of neural stem cell transplantation for chronic thoracic spinal cord injury, Cell Reports Medicine (2024). DOI: 10.1016/j.xcrm.2024.101841

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