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我国的第一款干细胞新药何时上市？
编译 | 摩西
主编 | 摩西
今天，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ryoncil（remestemcel-L-rknd），这是一种异体（供体）骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法，适用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇耐药急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
Ryoncil是FDA批准的首个MSC疗法。它包含间充质基质细胞（MSC），这类细胞具有广泛的自我更新能力，并且能够分化为多种类型的细胞，包括骨细胞、软骨细胞和脂肪细胞等。间充质干细胞（MSC）广泛存在于成人和胎儿的多个组织中，最常见的来源为骨髓、脂肪、脐带和脐带血。MSC不仅具有免疫调节功能，还能够通过分泌各种细胞因子、促进组织修复、减少炎症等途径，帮助缓解和治疗多种疾病。
这些MSC来自健康成人供体的骨髓，这些细胞通过特定的细胞工艺处理后，可以作为“治疗性产品”用于临床治疗。通过细胞培养和增殖，MSC能够在体外大量扩增，并维持其治疗功能。这些细胞被提取并经过严格筛选，确保其质量和安全性。
“今天的决定标志着创新细胞疗法用于治疗威胁生命的疾病的一个重要里程碑，这些疾病对患者产生了严重影响，包括儿童，”FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks博士表示。“首个间充质基质细胞疗法的批准展示了FDA支持开发安全有效产品的承诺，这些产品能够改善那些对其他疗法无反应的患者的生活质量。”
类固醇耐药急性移植物抗宿主病是一个严重且威胁生命的病症，通常在异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后发生。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替代自身的干细胞并生成新的血细胞，这一程序通常作为治疗某些血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病的一部分。
“类固醇耐药急性移植物抗宿主病可能会对健康产生广泛的影响，包括多个器官的损害、生活质量的降低以及患者死亡的风险，”FDA生物制品评估与研究中心治疗产品办公室主任Nicole Verdun博士表示。“FDA始终致力于帮助解决那些具有严重和致命疾病的患者的迫切未满足需求，今天的批准是这一努力的重要一步。”
01.
间充质基质细胞（MSC）疗法
间充质干细胞（MSC）是一类多能干细胞，广泛存在于骨髓、脐带血、脂肪和其他组织中。这些细胞不仅能够分化为多种类型的细胞，包括成骨细胞、软骨细胞和脂肪细胞等，还具有重要的免疫调节作用。MSC能够通过分泌多种细胞因子、趋化因子和生长因子，调节免疫反应，促进组织修复，减少炎症反应，从而发挥广泛的治疗作用。
MSC的来源通常为健康供体的骨髓、脂肪或脐带等组织。提取后的细胞在严格的工艺控制下进行培养和扩增，确保其在临床应用中的安全性和疗效。通过这一工艺，MSC能够大量扩增并保持其治疗效应，在治疗过程中通过静脉输注等方式将其传递给患者，帮助缓解疾病症状，改善患者的生活质量。
MSC治疗被广泛应用于自体免疫性疾病、血液系统疾病、神经系统疾病等多种临床疾病的治疗。MSC通过其免疫调节、抗炎和组织修复等多重机制，为这些难治疾病的治疗提供了新希望。
02.
Ryoncil的安全性与有效性评估
Ryoncil的安全性和有效性通过一项多中心、单臂研究进行了评估，研究对象为54名接受异体造血干细胞移植后患有SR-aGVHD的儿童。研究参与者接受了为期四周、每周两次的静脉注射治疗，共进行8次注射。每位参与者的基线情况使用国际血液与骨髓移植注册中心严重度指数（IBMTR）标准进行分析，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重性。
Ryoncil的有效性主要基于治疗后28天的反应率和持续时间。治疗后，部分或混合反应的患者（即某一器官有所改善，但另一个器官没有变化或病情恶化）继续接受每周一次的注射，共4周。28天后，16名患者（30%）完全响应治疗，22名患者（41%）部分响应治疗。
03.
治疗中的安全事项
Ryoncil的注射应由治疗医生进行监控，并在出现任何反应迹象时中止注射，这些反应可能包括呼吸急促、低血压、发热、呼吸急促、紫绀和缺氧等。
在接受Ryoncil治疗的患者中，最常见的不良反应为感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。治疗后可能出现的并发症包括过敏反应、急性输注反应、传染病传播或异位组织形成。
Ryoncil禁用于已知对二甲基亚硫酰胺或猪牛蛋白过敏的患者。患者应在输注前接受类固醇和抗组胺药预处理，并在治疗过程中监控是否发生过敏反应。
References：
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