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细胞和基因治疗（CGT）产业是当今医疗领域最具活力和潜力的领域之一。
日前，商务部、国家卫生健康委、国家药监局三部门联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》（以下简称《通知》）。在生物技术领域，通知事项涉及人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用。
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《通知》指出——
自本通知印发之日起，在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。
所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。拟进行试点的外商投资企业应遵守我国相关法律、行政法规等规定，符合人类遗传资源管理、药品临床试验（含国际多中心临床试验）、药品注册上市、药品生产、伦理审查等规定要求，并履行相关管理程序。
聚焦大湾区，《通知》明确的试点地区有——
涵盖三个片区：广州南沙新区片区（广州南沙自贸区）、深圳前海蛇口片区（深圳蛇口自贸区）、珠海横琴新区片区（珠海横琴自贸区），总面积116.2平方公里。
随着技术的发展，细胞与基因治疗未来医疗领域中会发挥更加重要的作用，国内相关政策的扶持，也为产业发展提供了良好的环境。![]()
来源：壹图网
《“十四五”国家规划》指出，重点发展干细胞治疗、特异性免疫球蛋白、基因治疗产品、免疫细胞治疗等。《“健康中国2030”规划纲要》指出，将干细胞与再生医学、生物治疗、新型疫苗等医学前沿技术，作为重点发展方向。针对最新向外资开放的试点，业内专家认为，癌症的治疗方法已经发生了重大变革，重点就是精准医疗、免疫疗法和基因组学，未来在该领域将会看到很多新疗法的诞生。与此同时，如何协调不同国家的监管标准以及简化新疗法的审批流程，使全球患者都能获得新疗法是一大挑战；此外，临床试验和患者结果的数据如何共享，建立国际数据库，为新疗法的有效性和安全性提供支撑，也是未来各方需要探索的方向。弗若斯特沙利文的数据显示，2022年中国CGT市场规模预计同比增长1025.21%，预计到2025年，将达到178.85 亿元，而全球市场规模将达到近305.4亿美元。
IQVIA报告显示，截至2023年底，总计76款细胞和基因疗法获得全球监管机构的批准上市，与2013年的总数相比翻了一倍多。尤其在中国，CGT已成为生物制药的一块创新热土。
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来源：壹图网
今年广州1号文——《广州市人民政府办公厅关于印发广州促进生物医药产业高质量发展若干政策措施的通知》提出：
培育壮大细胞和基因治疗等未来产业。支持企业、高等院校、科研机构、医疗机构合作开展细胞和基因领域的基础研究与临床试验，建设细胞与基因领域的支撑性公共服务平台，建立和完善支持临床研究发展的制度体系。
今年2月，广东发布的五大未来产业集群行动计划重点聚焦未来生命健康产业集群，广东提出重点发展基因技术、细胞治疗等，形成若干全球领先的未来生命健康产业高地。
聚焦中国（广东）自由贸易试验区，南沙响应国家政策号召，进一步在细胞和基因治疗方面鼓励大胆创新、先行先试、形成特色。
南沙发布的《促进生物医药产业高质量发展扶持办法》提出，支持细胞和基因治疗企业开展限制类细胞移植治疗技术的临床应用；鼓励外企开展基因诊断与治疗技术的开发与应用，按其外资入资金额2%的比例给予奖励等。
作为生物医药领域的尖端创新，《通知》中提及的干细胞技术在治疗疑难杂症上展现了巨大的潜力，成为全球医药研发的焦点。干细胞具有强大的再生和修复能力，因此在许多疾病的治疗中都有潜在的应用。全球范围内，已有20多种干细胞产品获批，主要集中在日本、韩国、美国、欧盟等地，可用于治疗地中海贫血症、组织修复和免疫调节等适应症。![]()
来源：壹图网
这是因为，干细胞药品的生产涉及复杂的技术要求和严格的安全监管，这一领域一直缺乏统一规范。值得注意的是，北京市药监局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，不仅填补了这一空白，也标志着我国在干细胞药物研发和产业化道路上迈出了重要的一步。截至2023年底，我国共有56家企业的100余款干细胞药物临床试验申请获得受理，共有44家企业的70余款获准默许进入临床试验。研究涉及糖尿病足溃疡、骨关节炎、类风湿关节炎、肺纤维化、卒中、银屑病、急性呼吸窘迫综合征、肝衰竭、克罗恩病、移植物抗宿主病等多个病种。随着临床试验数量的增加，势必会推动干细胞领域的发展。预计到2028年，全球干细胞市场估值将高达6.15亿美元。展望未来，随着研究的深入和技术的进步，干细胞在各类疾病的治疗方面将会产生更多突破性成果，而外资的加入，有望为国内干细胞产业带来更多资金、技术和人才机遇。
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