9月13日，国务院新闻办公室举行「推动高质量发展」系列主题新闻发布会，国家药品监督管理局局长李利、国家药品监督管理局副局长赵军宁、黄果、雷平出席发布会。
哪些「国产」创新药品和医疗器械
在国际上叫得响？
李利在介绍支持创新药品和医疗器械研发上市情况时表示，国家药监局深化审评审批制度改革，对重点品种实行「提前介入、一企一策、全程指导、研审联动」，加快创新药品和医疗器械上市步伐。
2018年国家药监局组建以来，先后发布了357个药品和494个医疗器械审评技术指导原则，超过了过去几十年的总和，为药械研发创新和技术审评提供了有力支撑。
近年来，我国医药创新活力持续增强，创新产品上市步伐不断加快。今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19.23%和12.16%。
小分子靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等创新药「出海」取得实质性进展，全球市场对中国创新药的认可度正在不断提高。手术机器人、人工心脏、碳离子治疗系统等高端医疗器械先后上市，部分产品在国际上处于领先地位。
国家药品监督管理局副局长赵军宁随后介绍了推动中药新药发展的相关情况。赵军宁表示，国家药监局充分尊重中医药发展规律，创新构建中医药理论、人用经验和临床试验「三结合」的中药注册审评证据体系。通过「三结合」证据，把中药安全有效、质量可控的逻辑说明白、讲清楚，支撑中药新药上市。
近年来，中药新药临床试验和上市申请数量、批准数量同步增加，两年来均达到两位数。2023年共有10个中药新药获批上市，今年已有8个新药上市，为满足临床需求提供了新的选择。
积极支持创新药械进医院、进医保
在促进生物医药、医疗装备等产业发展方面，李利表示，药品监管部门着力打造具有全球竞争力的医药创新生态，加快创新药品和医疗器械上市步伐，提高医药产业发展的质量和效益。他介绍了几个方面：
一是加大对医药研发创新的支持。
对国家重点支持的创新药品和医疗器械，在审评审批、检验核查等方面加强服务指导，引导企业坚持以临床价值为导向，以患者为中心制定研发策略。加强产品注册申报的政策宣传和技术咨询，整合国家和省级药品监管部门技术力量，建立多渠道多层次的沟通方式，利用线上渠道办好药品、医疗器械审评审批云课堂。提升创新药品和医疗器械的可及性，落实党中央关于深化「三医」协同发展和治理的决策部署，积极支持创新药械进医院、进医保。
二是提高审评审批效率。
加快临床急需产品的审评审批，将符合条件的产品纳入优先审评审批程序，缩短技术审评、注册核查、注册检验等各环节时限，加快审批步伐。缩短临床试验默示许可时限，在北京、上海等地开展试点，将创新药临床试验审评审批时限由60个工作日缩短至30个工作日。
优化药品补充申请审评审批程序，在有条件的省份开展试点，提供药品上市后变更注册核查和注册检验前置服务，大幅压缩补充申请审评时限。
三是支持医药行业开放合作。
加强国际通用监管规则在国内的转化实施，支持开展国际多中心临床试验，促进全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市。探索生物制品分段生产模式，在部分地区开展创新和临床急需生物制品分段生产试点。
加大对医药进出口贸易的支持力度，加快境外已上市新药在境内上市审批，鼓励跨国企业把原研化学药品、生物制品和高端医疗装备等转移到国内生产。完善药品出口销售证明相关政策，鼓励我国更多医药企业走出国门参与国际贸易，让中国药品造福全人类。
确立高端医学影像等
四大创新医疗器械重点支持领域
创新医疗器械是医药创新研发的重要赛道，雷平表示，国家药监局全力促进医疗器械研发创新，推动科研成果尽快转化为创新产品。
通过整合资源协同发力，强化部委间协作，联合工信部组织实施创新领域揭榜挂帅工作，已经遴选出48个人工智能和40个生物材料高端医疗器械项目，在申报时给予重点支持。成立人工智能医疗器械、生物材料和高端医疗装备3个创新合作平台，汇聚产学研医用管各方力量。
推进监管科学研究，探索真实世界数据应用、新一代基因测序产品评价方法等多个新技术领域，形成了多项新工具、新标准、新方法并应用于监管工作。
全面创新审查机制，医疗器械技术审评重心向产品研发阶段前移，加快关键核心技术攻关，助推我国高端医疗器械取得重大突破。在长三角、大湾区设立了2个医疗器械审评检查分中心，针对医疗器械产业大省建立服务机制，让创新医疗器械企业能够及时得到专业辅导。
确立人工智能、新型医用生物材料、高端医学影像和医疗机器人四大重点支持领域，破除产业发展的「堵点」和「难点」。
定期组织开展监管会商，对全国首个创新医疗器械，以及生产工艺较为复杂的创新医疗器械，积极指导督促企业全面落实质量安全主体责任，确保产品质量安全。
截至目前，国家药监局已批准296个创新医疗器械上市，这些创新医疗器械主要集中在植介入类设备、高端影像设备、人工智能医疗器械等高端领域，部分产品已经处于国际领先地位。
比如：第三代非接触式磁悬浮「人工心脏」，为进展期难治性左心衰患者提供了心脏移植前的有效的生命支持；具有国内自主知识产权的碳离子治疗系统，为部分恶性肿瘤患者提供了更加有效地治疗方式，已成功治疗1400多位患者；
处于国际先进水平的「脑起搏器」，已经在480余家医院实现临床应用，植入患者2.7万人，并走出国门，在8个国家实现临床应用；
创新PET-CT产品，可以实现单床扫描即可覆盖人体全身器官，分辨率高，辐射剂量低。这些创新医疗器械，不仅有效填补国内空白，还大大降低了诊疗费用，切实让百姓获益。
罕见病用药临时进口通道
保障特殊情况下的临床急需
黄果介绍道，为了满足罕见病患者用药需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市，主要有三条通道：
第一，鼓励自主创新通道。
通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。
从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率，就是要快。
第二，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。
一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。
另一方面，鼓励境外已上市罕见病用药的进口，目前我们正在就《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》向社会公开征求意见，对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。
第三，临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。
2022年国家药监局会同国家卫生健康委制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙喋呤等罕见病药品的急需。
此外，国家药监局还与有关地方、有关部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，想更多办法，包括：支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。
综合以上措施，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实实在在实现了「双提升」。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1-8月，已经批准上市的达到了37个。
针对儿科临床急需药品
完善药品说明书
儿童用药是全球共性问题，也是个难题。由于它的研发难度较大，有的疾病还存在「病等药」的问题，有的是有了药但「能不能用、如何用、说不清」的问题。黄果介绍道，针对这些问题，国家药监局多措并举，鼓励儿童用药的研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床用药需求。
首先，落实优先审评审批政策，加快儿童用药上市速度。
会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单，过去三年已取得很好的效果。2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，今年1-8月份，已经完成批准49个。
从数字可以看出，儿童新药研发呈现出快速增长的良好态势。我举个例子，比如前不久，加速批准了目前全球唯一一款用于治疗神经纤维瘤儿童患者的专用药，名字叫做硫酸氢司美替尼胶囊，这个品种采用的是全球同步研发策略，基于国际多中心临床试验证据，在我国通过优先审评审批程序，获得全球同步上市批准，这将惠及很多孩子
其次，完善药品说明书，增加儿童用药信息。
国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，针对儿科临床急需药品，通过企业加强科学研究，监管部门组织严谨评价，在说明书中增补儿童应用信息，更好地保障儿童临床用药的安全和有效。
截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药，比如大家比较关注的儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。
此外，国家药监局还加快完善研发技术要求，并与国际接轨。已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，这与发达国家监管机构相当，其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发，在全球监管领域中也是比较领先的。
仅供医疗卫生专业人士参考
本文转载自健康界
