11月5日，Beam Therapeutics（Beam）在第66界美国血液学会 （ASH）年会上公布基因编辑治疗镰状细胞病的首批临床数据，并透露其中一名患者因呼吸衰竭死亡。
Beam公司采用碱基编辑技术，通过对基因进行精准修改，激活胎儿血红蛋白（HbF）来治疗镰状细胞病。该疗法涉及提取患者的血液干细胞，对其进行编辑后再输回体内，患者需要接受强烈的化疗预处理，以清除骨髓中的空间，为新细胞的生长腾出位置。
截至7月2日，六名重度镰状细胞病患者接受了BEAM-101治疗。在这些患者中，有四名在至少一个月的随访期内显示出良好的治疗反应：胎儿血红蛋白水平提高超过60%，而镰状细胞血红蛋白减少了36%或更少。此外，所有患者的溶血标志物（血细胞破裂的指标）都改善或恢复正常。
然而，治疗中也出现了不幸事件。参与者中的一名患者在接受治疗四个月后因呼吸衰竭死亡。Beam公司表示，死亡可能与化疗预处理过程中使用的布苏法因（busulfan）药物有关，而该药物是为了帮助治疗准备而使用的。Beam公司CEO约翰·埃文斯（John Evans）表示，这一事件提醒大家，镰状细胞病患者的病情非常严重，因此他们愿意冒险尝试这些治愈性疗法，但也面临真实的风险。
Beam公司的治疗效果在某些方面优于其他治疗方法。与CRISPR Therapeutics和Vertex公司批准的镰状细胞疗法Casgevy相比，Beam的治疗方案使胎儿血红蛋白的水平更高，并且患者恢复的时间较短。比如，Beam治疗的粒细胞和血小板定植时间分别为17天和20天，而Casgevy的定植时间为27天和32天。这意味着Beam的治疗不仅缩短了住院时间，还减少了感染的风险。
尽管Beam的疗效数据较为积极，但市场对镰状细胞基因疗法的需求仍然存在疑问。目前，Editas Medicine等公司也在研发镰状细胞治疗，然而，该公司宣布已放弃其临床治疗，转而聚焦体内疗法。此外，Vertex和bluebird bio的两种已批准的镰状细胞基因疗法的上市进程相对缓慢。Vertex表示，其治疗已开始在40名患者中应用，而bluebird bio则宣布有41名患者开始接其三种基因疗法，但同时也在裁员和削减开支。
治疗过程较为复杂且耗时。患者在接受BEAM-101治疗前，需要进行强烈的化疗预处理，这样的治疗方案存在高风险，尤其是对患者未来生育能力的影响。此外，尽管Beam的疗法在早期表现出积极的治疗效果，但由于治疗数据仍处于初期阶段，未来是否能带来与目前市场上治疗方法相比的明显优势，仍需进一步验证。
Beam公司计划在今年12月的美国血液学会（ASH）年会上公布更多的数据，包括7名患者的长时间随访数据，并展示来自两只猴子的额外临床前数据，这些数据展示了Beam正在开发的新的疗法，该疗法旨在减少强烈化疗的预处理。
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