11月21日，诺华（Novartis）宣布，以总额11亿美元收购临床前阶段的生物技术公司Kate Therapeutics，旨在显著增强其在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。根据协议，Kate Therapeutics将有资格获得最高11亿美元的付款，其中包括交易完成时的首付款以及在实现特定里程碑后支付的额外款项。
Kate Therapeutics专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，旨在治疗遗传性神经肌肉疾病。该公司的核心技术平台DELIVER，通过结合多样化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选和机器学习技术，开发功能性衣壳变体。DELIVER平台已经成功开发出一种新型的肌肉靶向衣壳，可以高效且精准地将基因载荷递送至骨骼肌和心肌组织，同时避免了对肝脏等非靶组织的脱靶效应。
Kate Therapeutics的研发管线包括针对杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和Ⅰ型肌强直性营养不良症（DM1）的临床前候选药物。通过其创新的基因疗法技术，Kate Therapeutics为解决目前技术难以应对的复杂遗传性神经肌肉疾病提供了全新的治疗可能性。
Kate Therapeutics的研发管线
诺华首席执行官Vas Narasimhan和首席财务官Harry Kirsch表示，诺华未来的并购交易可能会保持在30亿美元以下，且将在其重点领域（包括心血管、免疫学、神经科学和肿瘤学）内寻找附加型并购机会。此次收购Kate Therapeutics是诺华多年来持续战略调整的一部分，目标是通过并购增强其在基因疗法和神经科学领域的创新能力。
Kate Therapeutics的技术平台不仅能精准地将基因载荷递送至目标组织，还能大幅降低脱靶效应，从而提高基因疗法的疗效和安全性。该公司已与安斯泰来（Astellas）达成合作，授予其临床前基因治疗候选药物KT430的全球开发、制造和商业化权益。
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