当地时间11月20日，Jazz Pharmaceuticals与Zymeworks合作开发的双特异性抗体Ziihera®（zanidatamab）获得美国FDA的加速批准，用于治疗经FDA批准检测确诊为HER2阳性（IHC 3+）的经治无法切除或转移性胆道癌（BTC）成人患者。
Ziihera的FDA加速批准基于HERIZON-BTC-01临床试验的数据。该试验评估了Ziihera作为单药治疗HER2阳性经治胆道癌患者的疗效。研究结果显示，Ziihera的客观缓解率（ORR）为52%，中位缓解持续时间（DOR）为14.9个月（95% CI：7.4至无法估计）。这些结果基于独立中央评审（ICR），并在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，随后也发表在《The Lancet Oncology》期刊上。
Ziihera是一种具有创新作用机制的HER2靶向双特异性抗体，可以靶向HER2蛋白上的两个不重复的抗原表位，从而有效阻断HER2的信号传递，并促进HER2自细胞表面移除。该机制在多个HER2阳性肿瘤类型中展示了显著的抗肿瘤活性，既可单药使用，也可与化疗或其他药物联合使用。
Ziihera的独特之处在于它不仅是单一HER2靶向药物，还通过双重靶向机制增强了对癌细胞的攻击。FDA早前已授予Ziihera“突破性疗法”认证，用于治疗经治HER2基因扩增胆道癌，并授予其“快速通道资格”和“孤儿药资格”用于胃食管腺癌（GEAs）的治疗。
在HERIZON-BTC-01试验中，Ziihera的安全性得到了验证。共有80名患者参与了该试验，其中53%的患者出现了严重的不良反应。最常见的副作用（发生率≥20%）包括腹泻、输液相关反应、腹痛和疲劳。较为严重的副作用包括胆道梗阻（15%）、胆道感染（8%）、败血症（8%）以及肺炎（5%）等。值得注意的是，Ziihera的使用也伴随一些严重不良反应的风险，如一名患者因肝功能衰竭死亡。基于这些安全性数据，FDA建议在治疗过程中密切监测患者的健康状况，尤其是有潜在肝功能损伤的患者。
Ziihera目前正在多个肿瘤类型中进行临床试验，包括针对胃食管腺癌（GEAs）和转移性乳腺癌（mBC）的3期临床试验。此外，Ziihera还在HERIZON-BTC-302三期验证性临床试验中进行评估，旨在比较Ziihera联合标准治疗与单独标准治疗在HER2阳性胆道癌一线治疗中的效果。
Ziihera的加速批准为HER2阳性胆道癌患者提供了新的治疗希望。作为一种新型的双特异性抗体，Ziihera通过创新的靶向机制为患者提供了有效的治疗选择，尤其是在现有治疗方案有限的背景下。
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