2024年10月17-19日，第十二届药物研发定量科学论坛（QSF）成功举办。其中，《从研发到市场：产品管线价值的定量评价如何支持业务决策？》分会场重点探讨了从产品开发到上市后全生命周期的定量科学决策支持，从框架到实操，从理论到案例，构建科学的产品管线评价框架，从而支持业务决策，助力企业在竞争激烈的大环境下做出最优选择，为听众们带来一些新的角度和思路。
该场讨论由复星医药全球研发中心副总裁、生物统计与数据科学部负责人邱婧君博士主持，邀请了勃林格殷格翰中国数据卓越团队负责人唐凡博士、阿斯利康生物统计副总监项骁博士、百济神州统计总监臧淼博士、恒瑞医药中央医学部临床统计高级总监马传香、罗氏制药卫生技术评估经理刘天怡、思特尔Cytel客户成功经理黎翰东和博裕资本高级投资经理周子谦博士作为讲者进行专题汇报，并特邀百济神州的高级副总裁郭翔博士参与讨论。
iForecast-支持产品全生命周期的预测和分析
基于价值的管线优化和Go/No Go定量决策框架
G-TODeM: 篮子实验GOGO决定中适应症之间的信息借用
上市后临床研究策略如何完善产品证据并提高管线价值
定量证据在价值准入中的应用
临床研究中基于模拟的试验设计和优化方法及概率风险评估
利用公开数据和定量科学助力二级市场投资
复星医药全球研发中心副总裁
生物统计与数据科学部负责人
邱婧君博士
专题报告1
iForecast-支持产品全生命周期的预测和分析
勃林格殷格翰中国数据卓越团队负责人
唐凡博士
唐凡博士介绍了公司开发的预测工具iForecast，为产品全生命周期提供精准的市场预测和决策支持。唐博士展示了如何从长期和短期两个维度分析市场表现，指出传统模型过于简化，无法适应不同生命周期阶段的需求。iForecast通过历史数据与模拟动态调整预测，为企业优化资源配置和决策流程提供依据。他强调，特别是在生命周期早期，预测至关重要，iForecast能够帮助团队制定未来12个月的运营计划，及时调整策略，提升收益。
专题报告2
基于价值的管线优化和Go/No Go定量决策框架
阿斯利康生物统计副总监
项骁博士
项骁博士讨论了通过定量评估支持Go/No Go决策，重点分析了医药行业在研发投入增加、成功率下降的背景下，如何优化管线策略降低风险、提高回报。传统决策多关注短期成功率，忽视了管线整体布局。定量决策框架包括设定临床节点、评估目标概率、计算商业价值和优化试验设计，帮助企业识别高风险项目并调整策略，最大化市场潜力。此外，还强调了“机会成本”概念，指出早期决策可显著节约资源，定量模型结合外部市场信息与研发数据，帮助企业选择最具潜力的项目。
专题报告3
G-TODeM: 篮子实验GOGO决定中适应症之间的
信息借用
百济神州统计总监
臧淼博士
臧淼博士分享了“G-TODeM”工具在Go/No Go决策中的应用。该工具基于Triple Outcome Decision Model，通过借用多层次数据，帮助企业在不确定性较高时做出稳健决策。传统决策模式无法充分利用跨项目数据，而G-TODeM通过借用类似项目的数据，弥补单一项目数据的不足，使决策更明智。
他介绍了G-TODeM的运作原理：通过分析不同产品管线的相关性，帮助处于“边缘决策”的项目借用其他成功项目的数据，从而判断其潜在的成功率，决定是否推进或终止。臧博士还通过案例展示了G-TODeM的实际应用，解释了如何通过借用相似适应症的数据，帮助团队在数据不足的情况下推进项目并取得预期的临床试验成果。该工具显著提高了决策灵活性和团队间的沟通效率，尤其适合新兴药物研发和数据资源有限的公司。
专题报告4
上市后临床研究策略如何完善产品证据并
提高管线价值
恒瑞医药中央医学部临床统计高级总监
马传香
马传香总分享了如何通过上市后临床研究策略完善产品证据并提升管线价值。她指出，识别临床未满足需求，结合数据整合和前瞻性研究，能够有效填补证据缺口，增强产品的临床和市场竞争力。马传香女士以卡瑞利珠单抗为例，展示了通过联合用药和前瞻性研究扩展适应症的策略，并通过真实世界研究优化了硫培非格司亭的用药时间限制，扩大了其适用人群。这一系列研究不仅为产品提供了更多的临床支持，还帮助医生在实际应用中更好地满足患者需求，最大化药物价值。
专题报告5
定量证据在价值准入中的应用
罗氏制药卫生技术评估经理
刘天怡
刘天怡在演讲中介绍了定量证据如何支持药物的市场准入。她强调，药物上市后面临的关键挑战之一是可负担性和可及性问题，国家医保和医院药事会在决策时，都需要基于严谨的循证框架进行评估，而定量证据在此过程中起到至关重要的作用。
刘天怡详细解释了卫生技术评估（HTA）作为科学决策框架，通过全面整合药物的最佳证据，帮助医保和医院判断药物是否应纳入报销或处方清单。还介绍了通过定量证据证明药物的有效性、未满足需求及经济性，能够为药物争取更有利的准入条件。并举例说明了利用高质量疗效比较研究、真实世界数据和经济学模型来量化药物的价值。
专题报告6
临床研究中基于模拟的试验设计和优化方法及
概率风险评估
思特尔Cytel客户成功经理
黎翰东
黎翰东介绍了如何利用模拟工具优化临床试验设计，提升研究效率并降低风险。传统试验设计常因样本量过大或替代终点不强，导致成本上升或面临监管挑战。Cytel开发的云计算平台通过模拟不同设计场景，帮助研究人员调整参数，如样本量、终点相关性和早期终止规则等，生成优化设计。该平台还能根据试验策略需求，如缩短试验时长或控制预算，快速筛选最佳方案，并生成详细报告供决策参考。作为总结，黎翰东先生指出这一工具将大幅提升试验设计的灵活性和效率。
专题报告7
利用公开数据和定量科学助力二级市场投资
博裕资本高级投资经理
周子谦博士
周子谦博士分享了如何利用公开数据和定量科学来支持二级市场的投资。他指出，医药公司的临床进展是影响市值的关键因素，尤其是中小市值的公司。周博士通过具体案例展示了如何通过分析有限的公开数据，推测管线进展并评估公司价值。他强调，投资者可以通过细致解读临床前和临床试验的数据，发现潜在问题，从而做出更明智的投资决策。周博士还提到了在新冠疫苗研发中的定量分析应用，展示了如何通过公开的疫苗试验数据和感染率来推测进展。最后总结道，药企保持数据透明和一致性非常重要，投资者会密切关注这些细节，这对公司的市场表现至关重要。
讨论环节
统计分析的应用与跨部门沟通的挑战
在讨论环节中，郭翔博士总结了当天的主要内容，特别强调了统计分析在商业决策中的重要性与局限性。虽然统计模型能够提供科学的决策支持，但复杂性往往让非技术背景的决策者难以理解，导致实际应用时遇到障碍。因此，统计师不仅要精准地进行数据分析，还必须具备将复杂内容清晰地传达给管理层的能力，这样才能帮助领导者做出更明智的决策。
郭博士还谈到了跨文化团队中的沟通问题，特别是在全球化背景下，如何提高跨部门、跨文化的沟通与协作能力。虽然中国员工在国际公司的执行层面占有很大比例，但在管理层中的比例相对较低，这在很大程度上是因为沟通和表达能力的不足。有效的沟通不仅仅是表达自己的观点，还包括理解对方的需求，确保自己提供的分析能够被正确采纳和应用。
唐凡博士补充强调，技术的复杂性并非成功的唯一因素。无论模型有多么先进，如果无法被业务团队理解和应用，技术本身的价值就难以体现。因此，他建议，统计学家和数据科学家在开发复杂模型时，还应关注如何简化这些工具，使其能够融入业务流程并推动实际成果。
主持人邱婧君博士回应道，很多决策层或拥有资源的领导不是研发出身，可能会更关注商业价值和影响，因此统计师需要在科学性和可操作性之间找到平衡，用通俗易懂的方式将复杂的分析结果呈现给领导者，确保他们的工作不仅具有学术价值，也能对业务产生直接的影响。并呼吁拥有开放的心态，拥抱跨领域的沟通交流与合作。
百济神州高级副总裁
郭翔博士
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