在此次大会上，最新重磅摘要（Late-Breaking Abstract，LBA）研究结果公布。以LBA形式公布的III期LITESPARK-005研究，发表了贝组替凡 vs 依维莫司治疗既往接受过治疗的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的东亚亚组最新随访结果。【ONCO前沿】特此整理摘要内容，以飨读者！
贝组替凡（belzutifan）是一款选择性新型口服缺氧诱导因子（HIF-2α）抑制剂。2021年8月，贝组替凡获得美国FDA批准上市，成为全球首款上市的HIF-2α抑制剂，用于治疗希佩尔-林道综合征（Von Hippel-Lindau，VHL）相关癌症，如肾细胞癌、中枢神经系统CNS血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤。VHL是一种罕见遗传疾病，这种疾病由VHL基因突变引起。
2024年11月21日，中国国家药监（NMPA）获批贝组替凡片用于VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
摘要号：LBA2
研究背景
在随机III期LITESPARK-005研究（NCT04195750）中，与依维莫司相比，贝组替凡提高了接受抗PD-(L)1和VEGF-TKI治疗后疾病进展的全球晚期ccRCC患者的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。在此，报道了 LITESPARK-005 对东亚患者进行至少 2 年随访的最新数据。
研究方法
在香港、日本、韩国或台湾的研究中心登记入组的既往接受过1-3种系统治疗方案的晚期ccRCC成年患者，按1:1随机分配口服贝组替凡120mg 或依维莫司10mg，每天一次。主要终点是根据 RECIST v1.1 通过盲法独立中央审查 (BICR) 得出的 PFS 和总生存期 (OS)。关键的次要终点是根据 BICR 对 RECIST v1.1 进行的 ORR。其他次要终点包括缓解持续时间（DOR）和安全性。
研究结果
共有 78 名患者入组（每个亚组n = 39 人）。数据截至 2024 年 4 月 15 日，中位随访时间为 33.4 个月（26.9-44.2 个月）。截至数据截止日，30%的患者正在接受贝组替凡治疗，3%的患者正在接受依维莫司治疗。
贝组替凡组 vs 依维莫司组的中位PFS为7.5个月 vs 5.7个月（HR，0.54；95% CI，0.30-0.98）；24个月PFS率为30% vs 4%。
贝组替凡组 vs 依维莫司组的中位OS为29.7个月 vs 30.8个月（HR，0.76；95% CI，0.39-1.46）；24个月OS率为59% vs 56%。
ORR与之前的报告一致，分别为31% vs 0%。贝组替凡的DOR未达到中位数（范围为12.9-39.8+）。
安全性方面，由于全因不良事件（AEs），1 例患者（3%）停用了贝组替凡，7 例患者（18%）停用了依维莫司。53%的贝组替凡治疗的患者和33%的依维莫司治疗的患者发生了3-5级治疗相关不良事件。贝组替凡治疗组有1例（3%）患者因治疗相关不良事件（多器官功能障碍综合征）死亡。
研究结论
LITESPARK-005研究在对东亚受试者超过2年的随访中发现，与依维莫司相比，贝组替凡的PFS和ORR仍然更有优势。安全性与之前的报告和全球人群一致。结果支持贝组替凡成为抗PD-(L)1和VEGF-TKI治疗后的东亚晚期RCC患者的潜在治疗选择。
责任编辑｜Edwina
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