标题
高价罕见病药难入医保：
商保/惠民保/公益怎做方案？
作者
蔡海清
江西省医疗保障局待遇保障处原处长
来源
海聊清谈
篇目一
罕见病用药保障的三个关键问题
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正文
罕见病患者的用药保障，关键是要解决如下三个问题：
一是有药治；
二是用得起；
三是买得到。
一、关于解决“有药治”的问题
如果一种罕见病到目前为止尚无药可治，也就根本谈不上需要保障用药的问题。由此可见，罕见病用药保障的基础和前提首先是必须要有药可治。
为保证罕见病患者能够有药可治，国家对罕见病药物研发以及国外已上市的罕见病药进口都给予了政策支持。比如：
将具有明显临床价值的罕见病药和改良型新药纳入到优先审评审批范围；
对于境外已上市的罕见病药，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请；
对一些罕见病用药纳入增值税减免范围，等等。
通过一系列政策支持，我国罕见病药的上市速度明显加快，一定程度上缓解了我国罕见病患者无药可治的问题。
但由于罕见病药存在用药对象特定、市场规模小、收益不确定等问题，也就需要得到更多的政策支持。笔者认为，除了继续既有的支持政策外，可以考虑新增如下支持政策：
一是加快颁布实施罕见病新药专利保护和数据保护制度。虽然说，2022年5月，国家药监局在《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中规定，对批准上市的罕见病新药，给予不超过7年的市场独占期，但截止目前尚未正式颁布，建议在对“新药”给出明确界定的基础上，抓紧走完最后的法律程序，尽早颁布实施。
二是对境外进口、但缺乏人种差异数据的罕见病药，在保证科学的基础上，适当减少临床试验受试者数量，在进行少量样本的临床试验后，加速批准上市。
三是减免罕见病药销售收入所得税。目前，国家已对罕见病药实行增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠。建议在此基础上，进一步研究制定对罕见病药的销售收入实行减免企业所得税等优惠政策。
二、关于解决“用得起”的问题
罕见病药要让患者“用得起”——
一是罕见病药的价格要合理；
二是要有一个费用分担机制。
关于价格问题。目前，通过国家谈判，已经有70多种罕见病用药以合适的价格纳入医保目录，从而为罕见病患者的治疗提供了更多选择。但也有一些罕见病药，因为价格偏高而暂未纳入。
站在医保部门的角度来说，下一步的任务应当是，利用医保基金所蕴藏的巨大的集团购买力，实现对高价罕见病药的战略性购买，让偏高的罕见病药价回归到合理水平，进而将其纳入医保。
关于费用分担问题。按照我国目前的政策设计，医疗费用的主要付费方包括：医保、患者、商保、慈善捐赠等，各支付方通过叠加付费的方式进行费用分担。目前，存在的主要问题：
一是“政府主导并负责管理的基本保障‘一枝独大’，而市场主体和社会力量承担的补充保障发育不够”，群众对基本医保的期望值过高，导致基本医保的负载过大，而包括商保在内的其他非基本医保在满足人民群众日益增长的多样化、个性化医疗保障服务需求方面，以及化解重特大疾病患者的高额医疗费用风险方面，所发挥的作用相对有限，既未能很好地满足部分患者的高端医疗服务需求，也没有彻底解决部分患有诸如特殊罕见病等重疾患者的高额医疗费用负担问题；
二是对于用药尚未纳入医保的罕见病患者来说，目前还没有一个有效的办法来分担其高昂的医疗费用，导致患者及其家庭面临着更多的因病致贫风险。
因此，必须在不断完善并充分发挥基本医保主体作用的基础上，着力培育并促进由市场主体和社会力量承担的、包括商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等在内的补充性医疗保障的发展。
同时，作为一项应急式过渡性措施，建立罕见病专项保障基金，用于分担用药尚未纳入医保的罕见病患者的一部分医药费用，从而给予他们更多的治疗希望和信心。
三、关于解决“买得到”的问题
如果罕见病药“有药治”，也“用得起”，但就是“买不到”，那么对于罕见病患者来说，还是白瞎。为解决罕见病药能够“买得到”的问题，国家的一项重要举措就是对医保谈判药品实行“双通道”管理。
但从目前的情况来看，存在的主要问题是，医院和药店对罕见病药的备药积极性普遍不高，特别是罕见病高价药。
对医院来说，在全面实行“药品零差率”政策后，药品已从医院的收益项变成了成本项，而高价罕见病药物，其单品所占用的资金量较大而使用率很低，无疑会影响医院配备高价罕见病药的意愿。再加上，国谈罕见病药不像集采药那样对医院存在采购量上的硬约束，从而进一步削弱了医院配备高价罕见病药的行为自觉。
对药店来说，国谈罕见病药经谈判进入医保以后，价格大幅下降，收益不断降低，而经营罕见病药的药店必备的高水准专业技术人员、专业化的冷链及仓储条件都需要相应的高成本支持。高成本和低收益的双重挑战，会挤压药店的利润空间，从而影响药店经营国谈罕见病药物的积极性。
因此，需要优化完善相关政策。大体来说：
一是对使用周期较长、疗程费用较高、使用频率较低的谈判药品，建立单独的药品保障机制，施行单独的医保支付政策。
二是对供应国谈罕见病药的定点零售药店给予政策激励，提高定点零售药店保障国谈罕见病药供应的积极性和主动性。
三是对一些用量较小但不可或缺的罕见病药物，可以考虑建立国家药品储备制度，确保在紧急情况下能够迅速调拨。
篇目二
高价罕见病药未能纳入医保
的原因分析
正文
据统计，目前已有80多种罕见病药被纳入医保，未纳入的主要是一些高价罕见病药。笔者认为，主要原因是罕见病药的不合理高价与医保基金要求高效使用之间存在矛盾。
从根本上说，患者才是医药服务真正的、最终的需求者和消费者，只是因为与医药机构相比，个人的力量太过单薄，并且医药方面的专业知识储备严重不足，所以才需要医保部门通过汇聚人民群众的缴费形成医保基金、并利用由此所产生的强大的集团购买力，为人民群众购买较高性价比的医药服务，实现医保基金对医药服务的战略性购买。
这是医保基金购买医药服务的底层逻辑，决定了医保部门非常重要的一项任务就是提高医保基金的使用效率。
反观一些高价罕见病药，患者每年的药费开支动辄百万、几百万甚至上千万元，其定价的合理性其实是值得商榷的。
从根本上说，任何一种商品的价格都必须遵从如下等式，即：商品价格×所有该商品购买者的购买数量之和=成本（研发成本+生产成本+教育培训成本+销售成本）+利润。
也就是说，商品价格=〔成本（研发成本+生产成本+教育培训成本+销售成本）+利润〕/所有该商品购买者的购买数量之和。
参照安朴在《浅议罕见病用药定价的认知误区》一文中的理论阐释，我们将利用上述等式来分析一下，部分罕见病药的高定价是否合理的问题。
一、研发成本
有研究发现，与其他创新药品研发成本相比，罕见病药的研发成本并非普遍昂贵。
2019年，Aidan Hollis等国际知名学者以美国食品和药品监督管理局（US FDA）在2000年1月到2015年12月期间审批通过的创新药作为研究样本，随机抽取100种罕见病药和100种非罕见病药进行对比分析。
结果表明，每一种最终获批的非罕见病药平均研发成本约为2.91亿美元，而同期罕见病药平均研发成本仅为1.66亿美元，远没有贯宣中那么高。
另外，从国际上创新药研发模式来看，一个基本趋势是创新药研发越来越分散化。许多医药领域突破性的创新都来自小型制药企业，而大型医药企业则拥有庞大的患者群体、丰富的临床资源和试验经验。
两者联手，不仅可以提高研发效率、摊薄研发成本，也可以降低单家企业自研失败的风险，从而减轻企业的研发负担。
正因为如此，并购已经成为大型医药企业获得创新药品所有权的一种主流方式。比如：
2009年默沙东以411亿美元收购美国先灵葆雅公司后，继续推进Keytruda项目的研究；
2014年Keytruda成为获得美国FDA批准上市的首个PD-1抑制剂；
2020年就实现了Keytruda单品营收144亿美元，贡献了公司药品销售总额的33%。
二、生产成本
有观点认为，由于罕见病患者数量少，接受治疗的患者更少，导致生产线无法跟常规药品一样进行大规模量产，导致生产成本较高。
需要指出的是，我国是一个人口大国，人口基数大，尽管罕见病在人群中的发病率较低，但罕见病患者的总人数仍然相当可观。
据相关数据显示，中国已知的罕见病种类约有1400种，罕见病患者群体已超过2000万人，这是一个庞大的数字。
再说，多数罕见病用药具有患者依从性高、需求刚性大、用药周期长（多数为终身用药）、市场竞争少的特点，从某一个时点来看，患者数量有限；
但长期看，如果罕见病患者能够得到及时的对症用药，生命就能得到有效延续，累积的患者人数会不断增加，用药量也会越来越多，从而为药品的规模化生产、进而降低生产成本奠定基础。
以治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液为例，该药品进入医保后即实现了迅速放量。从受益患者数量看，2022年1-5月覆盖患者数超过2000人，是进入医保前的5倍多，也超过了2021年底罕见病联盟在全国登记的患者总数。
三、教育培训成本
罕见病具有单病种发生率低、诊断率低等特点，加上我国多数医务人员缺乏罕见病相关的临床经验，难以实现及时、准确诊断，从而影响了罕见病药的市场推广。
为此，需要对医疗专业人员进行知识普及与宣传，这也导致企业在罕见病领域的教育培训成本要远高于普通药品的教育培训成本。
近年来，随着国家对罕见病的重视和各方面投入力度的加大，这部分成本明显降低。国家卫健委开发和制作多种健康素养宣传材料，并通过传统媒体和新媒体进行推广，向公众提供科学、准确的健康科普信息，其中包括罕见病信息。
同时，相关部门充分发挥专家作用，通过讲座、直播、公益广告等多种形式，提升医务人员相关知识储备。
如，协和医院牵头成立国家罕见病医疗质量控制中心，既致力于普及罕见病诊断技术，也致力于罕见病患者登记与管理，有效改善了我国不同区域罕见病诊疗质量差别较大，患者误诊、漏诊率较高等问题。
上述一系列举措，有效提升了医务人员的罕见病知识素养，也间接降低了企业的教育培训成本。
四、销售成本
此前，多数企业在药品营销上的花费要远超研发费用，高者甚至达两倍之差。
例如，2021年赛诺菲公司、艾伯维公司、武田制药公司在营销方面的投资分别为100.33亿美元、123.49亿美元和65.59亿美元，而他们在研发方面的投资分别为59.77亿美元、70.84亿美元和38.93亿美元，销售成本和研发成本的总比例约为1.7:1。
现在，政策规定，医保药品目录实行全国统一并进行动态调整，创新药通过谈判或竞价进入医保，实行“双通道”管理和“零差率”销售，带金销售的空间越来越小，医保基金的战略购买作用得到越来越充分的发挥，大幅减轻了企业的营销负担，极大地降低了企业的销售成本。
五、药品利润
虽然罕见病用药的研发、生产、销售等总体成本较高，但罕见病行业的利润并不低。
有研究发现，罕见病药的毛利率超过80%，远超制药行业16%的平均水平。但相关企业认为，罕见病用药的利润率之所以会高于普通药品，是因为受众群体少导致利润绝对额难以与普通药品比较。
2019年，Aidan Hollis博士对Vertex公司拒绝进入英国NHS的两款药品（Kalydeco和 Orkambi）进行了针对性研究,并基于公司报表数据进行了测算，结果表明Vertex公司仅这两种药品的利润率最高估算值可达275%，利润率中间值估算值为129%。
由于相关企业在宣传中只着重强调药品的高成本及其合理性，对药品定价可能存在的超高利润和巨额回报避而不谈，极大影响了公众对罕见病药物定价的正确认知。
六、用药数量
从前面的分析可知，罕见病的用药数量，短期看，患者数量可能有限；
但长期看，市场空间仍较可观，随着累积的罕见病患者数量的不断扩大，基于罕见病患者用药依从性，用药数量只可能越来越大，并且会大幅增加。
七、结论
通过分析，我们可以看出：在前面所列的价格公式中，分子具有较大的压缩空间，而分母则有不断扩大的趋势。也就是说，高价罕见病药存在较大的降价空间，其超高定价并不合理！
部分罕见病药之所以还能够实行高定价，根本原因并非通常所说的成本高和患者人数少，而是部分罕见病药的稀有性促成了企业垄断地位的形成，药品一旦上市就意味着充足的市场占有率和强势的定价话语权，企业利用其垄断地位实行高定价，而市场竞争的缺乏又保证了高定价的持续。
但是，医保基金高效使用的内在要求客观上限制了高价罕见病药进入医保。作为高价罕见病药生产企业来说，需要站在一个更加宏观的角度，特别是针对中国这个拥有庞大人口基数的国家来说，应当认真审视罕见病药物定价的影响因素，更加理性地将药物价格控制在一个合理的范围内，真正实现医保基金可持续、企业获得合理利润回报和罕见病患者用药可及，进而形成三方共赢格局。
篇目三
关于罕见病的医保外费用支付问题
正文
所谓医疗费用支付问题实质上就是明确医疗费用由谁负担以及如何分担的问题。对于用药已纳入医保的罕见病费用，通过基本医保的“三重保障”，以及其他补充性费用分担方式，有效地缓解了患者及其家庭的医疗费用负担问题。
目前存在的主要问题是，对于用药尚未纳入医保的高额罕见病医疗费用，还没有一个较好的费用分担办法。
一些高价罕见病药物，由于其高高在上的市场定价与医保基金高效使用的内在要求之间存在矛盾，导致其未能纳入医保，医保也就未能成为这部分罕见病药费的支付方。
针对这种情况，为了减轻患者及其家庭的费用负担，无疑需要采取一种应急性过渡措施来保障罕见病患者的用药需求。
建立高价罕见病用药专项基金无疑是一项在短期内即可见效的重要举措。可以考虑在省级以上范围内，通过“财政拿一点，福利彩票公益金出一点、医疗救助资金切一块，社会捐一点”的办法，建立罕见病专项基金，专门用于解决尚未纳入医保的高价罕见病用药患者的医疗费用分担问题。
在实施过程中，专项基金只承担有限责任，并不是最后的兜底者，而是针对不同罕见病种，经过科学测算后，实行定额救助。当罕见病药纳入医保后，该药物费用就不再由专项基金分担，而是实行以基本医保为主的多层次保障。
从中期来看，除了建立专项基金外，商保也应当在其中发挥重要作用。商业保险介入高价罕见病药费支付，不仅可以减轻罕见病患者的费用负担，更重要的是，通过商业保险的先行保障，可以收集大量真实世界的临床数据，为罕见病药纳入医保提供数据支撑，奠定测算基础，做好前期准备。
当然，由于一般意义上的商业健康保险对既往症人群和高龄人群等非标体参保是排斥的，而许多使用高价罕见病药的患者绝大多数都是属于带病体而被排斥在商业健康保险的参保范围之外。
即使一些疾病患者参加了商业健康保险，由于目前在商业健康保险的实际运营中，尚没有一个成熟的支付方式与高价罕见病药的使用相适配。
因此，许多高价罕见病药也未能纳入商业健康保险产品的赔付范围，大量投保患者使用高价罕见病药所产生的医药费用，也得不到商业健康保险的赔付。
近几年推出的“惠民保”这款产品，因为其低门槛、低保费、高保额而引人注目。特别是，它没有对非标体人群参保进行限制。“惠民保”与其他商业健康保险产品的最大区别是，它是一款虽非强制但又具有某种社会保险特性的商业保险产品。目前，需要解决的问题，一是选择性参保问题；二是创新支付方式。
关于解决选择性参保问题。
一方面，积极争取政府相关部门为“惠民保”提供政策支持。比如，允许使用职工个人账户资金为本人和家庭成员缴纳“惠民保”费用；争取民政部门为困难群众、残联为残疾人员、退役军人事务管理部门为困难退役军人参加“惠民保”提供资金支持等。
另一方面，对连续参保缴费者给予政策激励。比如，将个人所缴纳的“惠民保”费用纳入个人所得税专项扣除范围；将目前惠民保的短期险属性逐渐转化为中长期险，对连续参保缴费者梯度降低缴费基数、并相应提高费用报销比例等，从而提高参保群众对“惠民保”的未来预期，有效稳定参保源。
关于创新支付方式问题。目前，国际上比较流行的创新支付方式主要包括：
量价协议[量价挂钩是指在测算并协商一致基础上，由商保公司与罕见病药生产企业设定一系列药物使用数量阈值，当药物使用量达到某一阈值，自动触发降价机制。]；
规定上限[规定上限是指由商保公司与罕见病药生产企业在测算分析基础上，经协商一致后，确定高价罕见病药的商保支出上限，超过支出上限的药品费用由企业分担。]；
按疗效付费[按疗效付费包括按中间节点付费和按结局终点付费两种。按中间节点付费指在达到治疗过程中的短期节点（如生物标志物或替代终点）之前由罕见病药生产企业提供免费或折扣的罕见病药，达到约定的节点指标后由商保按一定比例进行报销。按结局终点付费指只要达到了约定的长期疗效终点或疾病结局终点，商业健康保险才按一定比例报销；否则，不予报销，或者打折报销。]；
按适应症定价[按适应症定价是指对具备多个获批适应症的罕见病药，在与药物生产企业协商一致的情况下，商保公司针对药物的不同适应症设定不同的付费结算标准和报销策略，以区别药品在不同适应症上的价值差异。]；
分期付款[分期付款是指将高价罕见病药物费用分成几个时间段，如支付首付款后，再分为半年、一年、二年、三年、五年等时间节点，进行付费设定。患者生存年限未达到协议规定的最高生存年限的，后续未付费用不再支付。]等。
商保要真正成为高价罕见病药的实际付费方，就必须有与之相适配的支付方式，在将罕见病药纳入商保范围的同时，能够有效管控财务风险。笔者认为，可以按照纳入商保范围的不同时期规定不同的支付方式。
在高价罕见病药纳入“惠民保”保障范围初期，由于缺少真实世界的数据支撑，为了防范财务风险，可以考虑采用按结局终点付费并规定上限的支付方式。
当患者使用高价罕见病药达到了约定的长期疗效终点或疾病结局终点时，由“惠民保”根据协议约定按一定比例报销，并规定报销限额；
未达到约定的长期疗效终点或疾病结局终点的，则不予报销，或者打折报销。
除此之外，还可以考虑采用分期付款的支付方式，将高价罕见病药的费用分成几个时间段，在支付首付款后，再分为半年、一年、二年、三年、五年等时间节点，进行付费设定。
患者生存年限未达到协议规定的最高生存年限的，后续未付费用不再支付。
在实施上述两种支付方式的同时，应明确规定使用高价罕见病药的参保患者只需支付按保险约定应由个人负担的费用，而无需先行支付全部费用，以避免发生费用转嫁的情况，从而切实减轻疾病患者费用负担。
在“惠民保”对高价罕见病药费保障一段时间、并有了足够的数据积累之后，就可以考虑在继续实施上述两种支付方式的同时，由商保公司与高价罕见病药生产企业签订协议，费用结算实行量价挂钩，即：在测算并协商一致的基础上，由“惠民保”公司与高价罕见病药生产企业设定一系列药物使用数量阈值，当药物使用量达到某一阈值，自动触发降价机制。
经过专项基金和“惠民保”的先行保障、并积累了大量临床数据，罕见病药进医保的工作就可以提上议事日程，药价经谈判或竞价回归到合理水平之后，就可以按照规定程序纳入医保药品目录。
（本文仅代表发言专家的个人观点，与“健康国策2050”学术平台立场无关。）
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