在全球抗击阿尔茨海默病的战斗中，日本卫材推出的仑卡奈单抗（lecanemab）被视为一剂“希望之药”，但最近的消息却让无数患者心头蒙上阴影。英国国家医疗服务体系（NHS）决定拒绝将这款新药纳入医保报销范围，这一决定不仅引发了广泛关注，还揭示了英国医疗系统在权衡成本与效果之间的艰难抉择。
仑卡奈单抗，作为一种价格不菲的药物，承诺减缓阿尔茨海默病的进展，但其实际效果却未能令英国卫生体系满意。高层决策者们深知，如果将其纳入医保报销，将可能每年耗费纳税人高达10亿英镑，而这种巨大的投入却未必能显著提升患者的生活质量。更令人担忧的是，这种经济压力可能影响到更多患者的生命安全。
英国卫生体系的这一决定不仅仅是经济考量，更反映了其对医疗责任的深刻理解与慎重对待。在面对昂贵且效果尚不明确的治疗方案时，英国卫生体系选择了保守的路线，以确保资源能够真正惠及更多需要帮助的患者。这个决定在引发争议的同时，也迫使我们深思：在医疗创新与成本之间，我们应该如何找到平衡点？
英国《每日邮报》于2024 年 8 月 24 日刊发了专题报道《报道称去年美国有两人因疑似副作用死亡，专家警告称购买新型“神奇”痴呆症药物前 应三思而行》，深度解析了这一决策的背景与影响，探讨英国国家医疗服务体系（NHS）如何在责任与预算之间做出艰难选择，让我们一起揭开这一医疗决策的背后真相，了解它对阿尔茨海默病患者和整个医疗体系的深远意义：
据报道，去年美国有两人因疑似副作用而死亡，因此专家警告患者不要私自购买这种新的“神奇”阿尔茨海默氏症治疗药物。
这种名为仑卡奈单抗（lecanemab）的药物已被证明可以将这种退行性脑病的衰退减缓约六个月。
上周，仑卡奈单抗被英国国家医疗服务体系支出监督机构，拒绝纳入医保报销范围，理由是仑卡奈单抗收益“太小，不足以抵消其成本”。
英国国家健康与社会保健卓越研究所（NICE）还补充说，专家担心患者需要接受“严重副作用”的监测。
约有1/10的仑卡奈单抗试验参与者出现脑部肿胀，1/6出现少量脑出血，在极少数情况下，这会导致危及生命的症状。在 1,800 名参与者的试验中，有3名患者因疑似副作用而死亡。
然而，每年花费约 2 万英镑（约18万人民币）的仑卡奈单抗现在将在英国由患者自费购买。专家预测，成千上万的绝望患者将转向私人供应商购买仑卡奈单抗。但专家警告说，这样做可能会危及他们的健康。
本月初，在费城举行的阿尔茨海默病协会国际会议上报道称，美国两名患者在注射 仑卡奈单抗后因疑似副作用死亡。
专家表示，自 2023 年 7 月该药物获得美国FDA批准以来，已有约 3,000 名患者开始注射该药物。
纽约哥伦比亚大学神经学家劳伦斯·霍尼格博士证实了其中一例死亡病例。科学新闻网站 Alzforum 报道了第二例死亡病例。两名患者的身份尚未确定，但霍尼格博士称，其中一人携带一种名为 APOE4 的基因，研究表明，APOE4 这种基因会使患者面临更大的脑出血风险。大约 15% 的阿尔茨海默病患者携带这种基因。
伦敦大学学院精神健康研究所老年精神病学教授罗伯特.霍华德说：“任何有能力私下购买这种药物的人都需要仔细考虑其益处和风险，并决定是否值得注射仑卡奈单抗。”
“人们认为这会为他们赢得更多时间，但数据显示，这只带来了微不足道的好处。与此同时，风险却是实实在在的。”
英国有 100 万阿尔茨海默病患者，目前英国国家医疗服务体系（NHS）尚无能够减缓该病的治疗方法。仑卡奈单抗和类似药物 donanemab 是首批在试验中证明可以对抗阿尔茨海默病引发的脑功能丧失的治疗方法。
这些药物每两周输注一次。仑卡奈单抗和 donanemab 的作用是攻击大脑中一种名为淀粉样蛋白的有毒蛋白质，这种蛋白质与痴呆症状有关。
去年，当这两种药物的试验结果公布时，专家表示，这一发现标志着阿尔茨海默病的“末日开始”。然而，自那以后，这些治疗方法一直饱受争议。
英国《星期日邮报》 率先报道了仑卡奈单抗试验参与者吉娜薇芙·莱恩的死亡，她 79 岁，来自佛罗里达州，于 2022 年在注射第三剂药物仅一周后癫痫发作致死。尸检结果显示，仑卡奈单抗很可能引发了 吉娜薇芙·莱恩脑血管破裂，导致她死亡。
试验中的另外两例死亡与副作用有关。今年早些时候，《星期日邮报》 还报道，英国国家医疗服务体系的高层人士曾担心，推出这些治疗方法可能会每年花费纳税人10亿英镑，并危及阿尔茨海默病患者的生命。
根据英国国家医疗服务体系（NHS）的报告，这些药物只有在疾病的早期阶段使用才有效。报告还指出，监测患者的潜在副作用可能会耗费大量资源。
上周，当英国国家健康与社会保健卓越研究所（NICE）裁定不将仑卡奈单抗 推广进英国医保时，它提到了这些担忧。
NICE负责人 萨曼莎·罗伯茨博士说：“这是一种强化治疗，需要患者每两周去医院一次，需要熟练的医护人员监测他们是否有严重副作用的迹象，此外还要自己支付购买药物的费用。”
生产仑卡奈单抗的日本卫材公司的一位发言人表示：“媒体描述的第二例死亡病例已被最先报道该事件的新闻机构承认为谣言。
“卫材无法对谣言作出回应。卫材将继续履行符合全球监管要求的不良事件监测和报告义务。”
另据《自然》杂志2024 年 8 月 22 日的报道：
而欧洲药品管理局 (EMA) 先前拒绝了仑卡奈单抗在欧盟地区上市。大部分专家对欧洲药品管理局的决定表示赞赏，并表示虽然该药物确实有效降低了大脑中的淀粉样蛋白水平，但它导致的认知能力下降的减少是否会给患者带来具有临床意义的益处仍不清楚。
他们说，由一种称为淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA) 的副作用引起的严重并发症（如脑出血或脑水肿）的可能性虽然很小，但却是一个大问题。
田纳西州纳什维尔范德比尔特大学的神经学家马修·施拉格 说：“对这种药物的风险与益处的任何合理评估都应该让人们对它持非常怀疑的态度。”
通过输注给药的仑卡奈单抗是否能够在临床上显著减少认知能力下降一直存在争议。
该药物的 III 期临床试验于 2022 年1 月发表，试验对象为 1,795 名早期阿尔茨海默病患者，结果发现，18 个月后，与服用安慰剂的患者相比，服用该药物的患者认知能力下降减少了 27%。一些研究人员认为这一消息是该领域的胜利。但另一些人则认为，这种效果太小，无法对患者产生有意义的影响。
英国剑桥大学公共卫生研究员塞巴斯蒂安·沃尔什表示，造成这种观点差异的原因之一在于人们如何看待数据。27% 的减少代表了药物组与安慰剂组认知能力下降程度的相对差异。认知功能的绝对差异要小得多：18 分制中为 0.45 分。
“人们可以从效果大小中提取他们想要的东西”，塞巴斯蒂安·沃尔什说。“如果他们想销售药物，你可以坚持相对变化——如果你非常怀疑，你可以谈论绝对差异。”
荷兰莱顿大学医学中心的神经学家埃利斯·范·艾滕表示，关于脑水肿与脑出血 仍有许多悬而未决的问题，以及当临床医生看到患者在治疗期间出现这些异常时应该如何应对。例如：谁会患上严重或危及生命的脑水肿与脑出血？在什么时候脑水肿与脑出血会从良性变为有害？何时应停止使用仑卡奈单抗治疗？
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