23款1类新药首次在中国获批临床！来自百济神州、阿斯利康、诺和诺德等

▎药明康德内容团队报道

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（11月25日~12月1日），有23款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了CAR-T产品、多肽药物、抗体、融合蛋白药物、ADC、siRNA药物、小分子药物等多种类型。本文将根据公开资料介绍其中部分产品的基本信息（按CDE网站默示许可更新时间排序）。

图片来源：123RF

科弈药业：KQ-2002 CAR-T细胞注射液

作用机制：CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品

适应症：急性B淋巴细胞白血病、B细胞非霍奇金淋巴瘤

科弈药业KQ-2002 CAR-T细胞注射液获得两项临床试验默示许可，分别拟用于治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。根据科弈药业新闻稿介绍，KQ-2002是其自主研发的CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品。针对CD19和CD22靶点进行组合治疗，可以覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的各种细胞亚群，给患者带来新的治疗希望和深入持久的治疗效果。

长春生物制品研究所：人生长激素-Fc融合蛋白注射液

作用机制：人生长激素-Fc融合蛋白

适应症：儿童生长缓慢

长春生物制品研究所1类生物制品新药人生长激素-Fc融合蛋白注射液获批临床，拟用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢。儿童生长激素缺乏症是一种罕见病，以体内循环的生长激素不足为特征。生长激素对生长、肌肉和骨骼强度有重要作用，并有助于控制体内的糖脂水平。生长激素缺乏可导致生长缓慢、身材矮小以及其它健康问题。

民为生物：MWN109注射液

作用机制：GIP/GLP-1/GCG三靶点脂肪酸链修饰多肽药物

适应症：2型糖尿病、超重或者肥胖

根据乐普医疗公告介绍，MWN109注射液为其控股子公司民为生物自主研发的GIP/GLP-1/GCG三靶点脂肪酸链修饰多肽药物，本次获批临床，拟开发的适应症包括2型糖尿病、超重或者肥胖。民为生物专注于代谢类疾病创新药物的研发，并在GLP-1多靶点药物开发上积累了经验。该公司另一款1类新药GIP/GLP-1/FGF21三靶点Fc融合蛋白药物MWN105注射液上周刚刚在中国获批临床试验默示许可。

百利药业：注射用BL-M08D1

作用机制：ADC

适应症：治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤

百利药业申报的注射用BL-M08D1获批临床，拟用于复发或难治性血液系统恶性肿瘤和局部晚期或转移性实体瘤。根据百利天恒公告介绍，BL-M08D1是与BL-B01D1出自同一小分子技术平台、与BL-B01D1共享同一“连接子+毒素”平台的抗体偶联药物（ADC）。BL-B01D1是一款基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的EGFR×HER3双特异性ADC，目前已进入3期临床研究阶段。

科伦博泰：注射用SKB501

作用机制：一款ADC

适应症：晚期实体瘤

根据科伦博泰公告介绍，SKB501是一款由科伦博泰针对靶点生物学特点研发的新型ADC药物，在临床前研究中显示出良好的疗效和安全窗，拟用于治疗晚期实体瘤。

Mirum Pharmaceuticals：Volixibat胶囊

作用机制：ASBT小分子抑制剂

适应症：原发性胆汁性胆管炎

Mirum公司申报的1类新药volixibat胶囊在中国获批临床，拟开发用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的胆汁淤积瘙痒症。公开资料显示，volixibat是一款顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）小分子抑制剂，目前正在国际范围内进行2/3期临床研究。原发性胆汁性胆管炎是一种肝脏自身免疫性疾病，由于免疫系统持续攻击胆管，胆汁流动受阻而淤积，毒性胆汁酸在肝内留存所致。ASBT存在于小肠内，它介导肠内胆汁酸的吸收，并帮助其循环回肝脏。

必贝特医药：BEBT-507注射液

作用机制：siRNA药物

适应症：真性红细胞增多症

根据必贝特医药公开资料，BEBT-507是其自主研发的用于真性红细胞增多症的小核酸（siRNA）创新药，也是该公司首款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平，治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示，BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性，在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。

康哲药业：CMS-D005注射液

作用机制：GLP-1R/GCGR双重激动剂

适应症：拟用于超重或肥胖治疗

根据康哲药业新闻稿介绍，CMS-D005是其自主研发的创新药，为一款高活性、高选择性的GLP-1R和GCGR双重激动剂，该产品未来可开发用于治疗肥胖/超重，代谢相关脂肪性肝炎，2型糖尿病等多种代谢相关疾病。临床前研究显示该产品对GLP-1R和GCGR有很强的激动活性，具有良好减重效果和安全性。

百济神州：BG-T187、BG-C477

作用机制：EGFR x MET三特异性抗体、靶向CEA的ADC

适应症：晚期实体瘤

百济神州两款1类新药首次在中国获批临床。其中，BG-T187为一款EGFR x MET三特异性抗体，拟开发治疗肺癌和消化道癌症。EGFR和MET双重靶向可用于治疗大量EGFR突变的非小细胞肺癌人群以及其他EGFR或MET突变人群，如结直肠癌等。该产品具有差异化MET双表位设计，具有较好的MET抑制活性。

BG-C477为一款靶向CEA的ADC。CEACAM5（CEA）是一种成熟的肿瘤相关抗原（TAA），在肺癌和胃肠道癌中有高表达。根据百济神州公开资料介绍，该产品具有差异化ADC设计以提升CEA阳性肺癌和胃肠道癌患者疗效，也可在中低表达患者中实现广泛靶向。差异化设计包括了利用拓扑异构酶I抑制剂作为有效载荷、高DAR（8）、稳定的偶联物和亲水性连接子设计。

赛岚医药：CTS3497胶囊

作用机制：PRMT5抑制剂

适应症：晚期实体瘤和淋巴瘤

赛岚医药1类新药CTS3497胶囊获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤和淋巴瘤。根据赛岚医药新闻稿介绍，CTS3497胶囊是其自主研发的基于新一代表观遗传机理和“合成致死”机制的抗肿瘤药物，为一款PRMT5抑制剂。该产品在多个MTAP缺失型实体瘤、淋巴瘤和脑瘤的临床前CDX、PDX模型中实现肿瘤深度抑制甚至完全退缩。本次获批临床后，赛岚医药将在晚期MTAP缺失型实体瘤或淋巴瘤患者中开展临床1/2期试验。

诺和诺德（Novo Nordisk）：NNC0519-0130注射液

作用机制：GIP/GLP-1受体激动剂

适应症：2型糖尿病

诺和诺德1类新药NNC0519-0130注射液获批临床，拟开发治疗2型糖尿病。根据诺和诺德公开资料，这是该公司在研的每周一次皮下注射的双靶点GIP/GLP-1受体激动剂，正在国际范围内开展2期临床，用于2型糖尿病和肥胖人群。GIP和GLP-1的双受体激动剂是将这两种肠促胰素的作用整合到一个分子中，从而发挥降糖、减重等作用。

阿斯利康（AstraZeneca）：AZD5462片

作用机制：RXFP1激动剂小分子药物

适应症：心力衰竭

阿斯利康（AstraZeneca）1类新药AZD5462片获批临床，拟开发治疗心力衰竭。根据阿斯利康官网资料，这是一款RXFP1激动剂小分子药物，目前在国际范围内处于2期临床研究阶段。松弛素可以作用于其同源松弛素受体RXFP1，通过增强内皮介导的血管舒张机制、促进心血管系统中的心脏保护和抗纤维化作用，对心脏和血管产生有益作用。研究表明，AZD5462片可以激活与松弛素H2高度相似的一系列下游通路，可显著改善食蟹猴心力衰竭模型的功能性心脏参数。

柯君医药：注射用苯磺酸CG-0255

作用机制：P2Y12受体拮抗剂

适应症：经皮冠状动脉介入术（PCI）围术期抗板治疗

根据柯君医药公开资料介绍，注射用苯磺酸CG-0255是一款硫醇前药，是一款创新型的P2Y12受体拮抗剂。它相比现有抗血小板药物具有全新的活化途径，在人体内通过羧酸酯酶来代谢成活性代谢物。由于羧酸酯酶在人体内大量存在且广泛分布，因此CG-0255可以完全绕过肝药酶代谢，克服了由于肝药酶代谢路径而带来的一系列临床应用问题。该药本次在中国获批临床，拟用于冠状动脉综合征患者经皮冠状动脉介入术（PCI）围术期抗板治疗。

特科罗生物：TDM-180935软膏

作用机制：JAK1/Tyk2双靶点小分子抑制剂

适应症：特应性皮炎

根据特科罗生物公开资料，TDM-180935软膏剂是一款针对特应性皮炎的JAK1/Tyk2双靶点小分子抑制剂。临床前研究显示该产品在多种动物疾病模型的试验中显示出有效性，而且适合外用涂抹。该产品此前已经在美国进入2期临床研究阶段。本次该产品在中国获批临床，拟开发治疗特应性皮炎。

多玛医药：注射用DM005

作用机制：EGFR/c-MET双抗ADC

适应症：晚期实体瘤

多玛医药1类新药注射用DM005获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤，包括非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胃食管癌、结肠直肠癌，以及肝细胞癌、胰腺癌、头颈部鳞状细胞癌。根据多玛医药新闻稿介绍，DM005是其自主研发的注射用EGFR/c-MET双抗ADC。该产品此前已经分别获得美国FDA和澳大利亚TGA批准，开启临床1期研究。

除了以上产品，本周还有多款1类新药首次在中国获批临床，不过公开资料尚未查询到具体的作用机制。比如：赛灵药业KH003注射液，拟开发治疗晚期实体瘤；哲源科技的PR00012胶囊，拟开发治疗晚期恶性实体瘤；湃芮生物的SS-001软膏，拟开发治疗多激酶抑制剂导致的手足皮肤反应(HFSR)、化疗药物导致的手足综合征（HFS）；杭煜制药注射用JMKX003676，拟开发治疗侵袭性真菌病；杭煜制药JMKX004649片，拟开发用于治疗补体相关性肾病（ 例如IgA肾病、原发性膜性肾病等）；苏中药业SZ2726片，拟开发治疗糖尿病肾病；恒瑞医药HRS-3802缓释片，拟开发治疗恶性实体瘤。希望这些在研新药临床进展顺利，早日取得进一步突破，造福患者。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 01，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c