▎药明康德内容团队报道
根据协议条款,Kura公司将获得3.3亿美元的预付款和高达11.6亿美元的总分期付款,其中包括4.2亿美元的近期里程碑付款和实体瘤适应症的选择权,近期里程碑包括ziftomenib实现获批单药治疗复发难治性白血病适应症。
Ziftomenib为Kura公司在研疗法,为一种针对Menin-KMT2A蛋白复合体之间相互作用的候选药物。该在研新药曾被猎药人网站列为2022年度10大“明星”小分子之一。2024年4月,Kura公司宣布ziftomenib已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗携带NPM1基因突变的复发/难治性AML患者。
根据新闻稿,目前ziftomenib单药治疗NPM1突变型AML患者2期注册性临床研究已经完成, 两家公司预计将在2025年提交该产品的新药申请(NDA)。
除此之外,Kura公司还在进行一系列临床试验,以评估ziftomenib与当前标准疗法联合,用于新诊断和R/R NPM1突变和KMT2A重排AML的治疗。Kura预计将于2025年一线治疗AML患者人群中启动3期注册临床研究。本次合作之后,Kura公司与协和麒麟将联合开展ziftomenib针对急性白血病的广泛开发项目,包括一线适应症、联合靶向治疗和移植后维持治疗等。
根据协议条款,协和麒麟还可以选择参与ziftomenib在胃肠道间质瘤(GIST)和其他实体瘤适应症中的开发和商业化。在临床前研究中,ziftomenib联用伊马替尼有可能使伊马替尼耐药的GIST患者对伊马替尼重新敏感,并诱导持久的缓解。Kura公司计划于2025年初启动ziftomenib与伊马替尼联用的1期临床试验,针对伊马替尼治疗失败的晚期GIST患者。
Menin是白血病治疗领域备受关注的新靶点之一。近日(11月16日),美国FDA批准了首款Menin抑制剂,为来自Syndax Pharmaceuticals公司的revumenib,用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人和1岁以上儿童患者。这代表着白血病药物研发领域的一项重大进展。除此之外,根据公开资料梳理,全球范围内还有不少公司正在开发Menin抑制剂管线,其中强生、烨辉医药、第一三共、和黄医药等的Menin抑制剂在研产品已经进入临床研究阶段。
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