▎药明康德内容团队报道
Bempedoic acid由Esperion Therapeutics开发，具有一种新的作用机制。2020年4月，大冢制药从Esperion获得了该产品在日本的独家开发和商业化权利。大冢制药将一次性向Esperion公司支付6000万美元，并根据开发和销售目标的实现支付里程碑付款。
ATP柠檬酸裂解酶是肝脏胆固醇合成过程中的的关键蛋白酶。通过抑制ATP柠檬酸裂解酶，bempedoic acid能够降低肝脏中LDL-C的合成，引发LDL受体（LDL-R）的表达水平上升。LDL受体水平的升高导致血液中更多的LDL-C能够被清除，降低血液中的LDL-C水平。
2020年2月，美国FDA批准bempeoic acid上市，作为饮食和最大耐受剂量他汀疗法的辅助疗法，治疗杂合体家族性高胆固醇血症成人患者，或者需要进一步降低LDL-C的动脉粥样硬化性心血管疾病患者。彼时新闻稿指出，该产品为高胆固醇患者提供了一种非他汀类的口服降胆固醇疗法。今年3月，FDA还批准该产品扩展适应症，用于在一级预防和二级预防群体中降低心血管疾病风险和进一步降低LDL-C。
根据大冢制药新闻稿介绍，一项在日本开展的3期试验纳入96例他汀类药物疗效不足或不能耐受的高LDL胆固醇患者，试验参与者被给予180mg bempedoic acid或安慰剂，每天一次，持续12周，以评估bempedoic acid的疗效和安全性。在第12周，主要终点LDL-C从基线变化的百分比于bempedoic acid治疗组为-25.25%，在安慰剂组为- 3.46%，试验组与安慰剂相比显示出积极的结果，具有统计学意义。此外，bempedoic acid的安全性和耐受性与先前的试验结果一致，没有观察到严重的不良事件。
高胆固醇患者通常会使用他汀类药物进行治疗。然而，并非所有人对这一类疗法都能耐受，部分患者接受他汀类药物会导致严重的肌肉疼痛，还有一些高胆固醇血症患者即使服用他汀类药物也无法达到目标值（对他汀类药物反应不足）。Bempedoic acid为这类病人提供了可选择的替代疗法，这类药物在降低患者胆固醇的同时，还能避免他汀类药物肌肉疼痛的副作用。
参考资料：
[1] Otsuka Submits New Drug Application in Japan for Bempedoic Acid in the Treatment of Hypercholesterolemia. Retrieved Nov 26，2024, From https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2024/20241126_1.html
[2]Otsuka Enters into Licensing Agreement in Japan for Bempedoic Acid, a Treatment for Hypercholesterolemia. Retrieved Apr 20，2020, from https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2020/20200420_1.html
本文来由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
