2024年10月25日，北京市卫生健康委员会发布公告，按照《关于印发北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）的通知》（京药监发[2024]213号）要求，由医疗机构申请，经过专家评审及集体审议，确定2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单，北京市10家医院入选上述白名单。
此前9月20日，北京市药品监督管理局、顺义区人民政府、北京市卫生健康委员会等六部门联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（以下简称《方案》），确定建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品先行保障区“白名单”制度。本次公布医疗机构白名单，是《方案》的进一步落地实施，有助于广大罕见病患者尽快享受到罕见病药品保障先行区的惠民政策。
中国罕见病联盟长期致力于推动罕见病药品的研发与引进，联合各相关方推动国内罕见病患者的用药可及。自2021年起，中国罕见病联盟联合多方启动“在天竺建立罕见病药品保障先行区”课题研究，并将研究成果提交至相关负责部门。北京罕见病药品保障先行区建立后，中国罕见病联盟积极支持罕见病诊疗服务、药品供应与保障工作，为相关政策落地提供协助、拓宽渠道。
未来，中国罕见病联盟将在顺义区政府、天竺综合保税区的指导与支持下，与上述“白名单”中的医疗机构积极合作，持续为罕见病药品保障先行区政策惠及罕见病患者贡献力量。
