10月19日下午的分论坛四，围绕罕见病医药产业发展、诊疗体系完善、患者援助等议题，来自政府、政策研究、公益慈善等领域的嘉宾进行了深入主题分享与探讨。中国红十字基金会理事长贝晓超首先致辞，介绍了中国红十字基金会长期以来对罕见病群体的援助工作，期待今后继续与各方共同推进罕见病患者保障的新模式，“患者为先，一路同行。”![]()
中国红十字基金会理事长贝晓超
中国药科大学国际医药商学院副院长茅宁莹教授担任论坛主持并主讲“我国罕见病生物医药产业创新链及产业创新特点分析”，从全球视角、国际经验谈到我国罕见病药物创新的实践与挑战，阐述了她对罕见病生物医药产业发展的建议：建设良好的罕见病药物创新研发环境，提升罕见病药品审评审批专业性及效率，强化罕见病药品持续稳定供应，完善罕见病药品价值评估体系与保障机制，设置符合我国国情、科学合理的患者参与路径。![]()
中国药科大学国际医药商学院副院长茅宁莹教授
海南省卫生健康委员会党委委员、副主任张毓辉分享了“构建整合高效罕见病诊疗体系的思考与探索”，介绍了相关工作的“海南经验”。他指出，可从单病种出发，推动罕见病诊疗标准、转诊体系的建设，构建“省级中心-区域中心-基层医院”的体系，发挥数字技术、人工智能在疾病诊断、患者管理等方面的作用，提升罕见病患者诊治的可及性。他同时强调了加大罕见病科普宣传力度的重要性。
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海南省卫生健康委员会党委委员、副主任张毓辉
公益慈善力量在罕见病多层次保障体系中有着不可或缺的重要地位。海南亚洲公益研究院执行院长黄浩明介绍了“慈善医疗在我国罕见病救助体系中的功能定位”，从资金补充、资源整合、提供专业服务、社会意识提升、应急救助、国际合作六个方面详细阐释了慈善医疗在我国罕见病救助体系中发挥的作用；中国红十字基金会赈灾发展部副部长廖玲、北京病痛挑战公益基金会副秘书长孙荣甲、云南省红十字人道资源动员中心副主任杨海龙分别从各自机构的实践出发，介绍了罕见病患者援助与服务的优秀项目案例及经验总结。
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海南亚洲公益研究院执行院长黄浩明
接下来，围绕新质生产力视角下如何构建“多方参与、资源互补的罕见病可持续发展生态模式”，以及如何优化罕见病产业发展环境、探索罕见病患者治疗可及的创新模式等话题，由中国医药创新促进会秘书长、中国罕见病联盟副秘书长冯岚主持，贵州省人民医院副院长刘震、蔻德罕见病中心创始人/主任黄如方、山西医科大学血液病研究中心主任杨林花、首都医科大学附属北京世纪坛医院药学部主任姜德春、大连医科大学公共卫生学院副教授袁妮、武田中国副总裁连晶进行了深入探讨。各位嘉宾来自医疗、高校、产业、公益等领域，从自身经验出发，介绍了各相关领域能够为罕见病可持续发展生态模式所贡献的方向、面对的挑战以及未来的发展趋势，倡议各界携手共同为罕见病产业发展、患者保障而不断努力。
