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政策信息
北京市四种罕见血液疾病造血干细胞移植可报销
国家药监局药品审评中心发布关于将四种药物纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知
国家医疗保障局、人力资源社会保障部印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年版）》新增13种罕见病用药
北京市发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单
新药速递
全球首个获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的创新药物奥立扑酶α（Olipudase alfa）在瑞金海南医院可及上市
全球首款补体 C5aR 抑制剂在国内获批上市
国内CIDP领域首个靶向生物制剂获批上市
会议交流
2024国际线粒体病大会召开
长三角罕见病防治与保障论坛在上海市举办
平台建设
陆军军医大学西南医院罕见病中心成立
学术动态
美国罕见病药物研发激励政策实践及启示——基于药品全生命周期视角
罕见病药品保障模式的国际经验与启示——以酶替代疗法药品为例
“小马拉大车”：“罕见病”社会组织如何拉动政府、市场与社会救助力量——以北京市M脊髓性肌萎缩症关爱中心为例
精神心理教育干预对肌炎患者生命质量与幸福感的影响：一项随机对照试验
加速21世纪药物审批：孤儿药与加速审批
点击下方图片查看2024年11月罕见病政策与学术资源汇总内容详情：
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