固定剂量组合口服疗法ASTX727获FDA孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合症
MDS是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病转化。CMML是一种慢性髓系白血病,多数在60岁以后发病，男女发病比例约1.5～3：1。常见的临床症状有发热、感染、出血、疲乏、体重减轻、盗汗等，约半数病人有肝脾肿大。
FDA咨询委员会会议投票通过创新疗法Elamipretide用于治疗Barth综合征
10月12日，FDA心血管和肾脏药物咨询委员支持elamipretide用于治疗Barth综合征患者。该疗法的新药申请已获得优先审评资格，FDA预计在2025年1月29日以前公布审评结果。如果获得批准，elamipretide将成为该病的首款获批疗法。
Barth综合征是一种危及生命、极为罕见的遗传性线粒体疾病，其特征是患者心脏异常，导致其运动不耐受、肌肉无力、虚弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。患者的预期寿命通常较短，85%患者在5岁之前死亡。Barth综合征主要发生于男性。目前尚无美国FDA或欧洲药品管理局(EMA)批准针对Barth综合征患者的疗法。
PC-002获FDA快速通道认定，用于治疗Burkitt淋巴瘤
10月14日，PC-002获FDA快速通道认定，用于治疗成人复发或难治性Burkitt淋巴瘤。
Burkitt淋巴瘤（BL）是一种高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤，主要来源于B淋巴细胞，常有第8号染色体MYC基因的易位。BL主要有3种亚型，其流行病学、临床表现各有不同，但在基因学相似。
PC-002(Sepantronium bromide) 是针对MYC基因变异肿瘤的first-in-class小分子药物，是一种针对复发性/难治性C-myc重排高级别B细胞淋巴瘤(HGBC)中靶向myc降解的创新去泛素酶(DUBs)抑制剂。PC-002通过独特的作用机制靶向MYC蛋白降解，选择性诱导MYC依赖的肿瘤细胞凋亡。MYC蛋白在超过50%的肿瘤中高表达，为最重要的“不可成药”肿瘤靶点之一。PC-002以其独特的机理，选择性地杀伤具有MYC突变的肿瘤细胞。
以上来源：Astex制药公司 & 大冢制药公司、Stealth BioTherapeutics、科赛睿生物
