创新双抗LBL-034获FDA孤儿药认定，用于治疗多发性骨髓瘤
11月1日，1类新药LBL-034获FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤(MM)。
多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖引起的恶性浆细胞疾病。近年来，随着蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节药物（IMiD）、选择性核输出抑制剂、CD38靶向抗体、双特异性抗体和CAR-T细胞疗法等成功开发，已显著改善MM肿瘤反应率和生存预后，但依然存在未满足临床需求，亟需更有效的治疗方案。
LBL-034是新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化双特异性T细胞衔接抗体，是全球第三个进入临床阶段的靶向GPRC5D的CD3-T细胞连接器。LBL-034仅在GPRC5D+细胞存在时选择性地与T细胞结合，从而在GPRC5D表达的肿瘤微环境中条件性地激活T细胞。在高、中及低GPRC5D表达的细胞中，LBL-034始终表现出优异的靶向肿瘤细胞杀伤作用，以及强大的剂量依赖性抗肿瘤活性，显示有成为同类抗肿瘤药最佳选择的潜力。
治疗DMD药物Ifetroban获得FDA孤儿药和罕见病儿科疾病认定
11月6日，FDA授予Ifetroban“孤儿药认定 ”和“罕见儿科疾病认定”，用于治疗与杜氏肌营养不良症(DMD)相关的心肌病。
杜氏肌营养不良症是一种罕见的影响年轻男孩的致命性遗传疾病。DMD的特征是负责产生肌营养不良蛋白的基因发生突变，导致DMD患者的骨骼肌和心肌受损，其中心肌病被认为是死亡的主要原因。
Ifetroban是一种强效、选择性血栓素-类固醇受体(TPr)拮抗剂。其对包括心肌细胞、血小板、血管和气道平滑肌以及成纤维细胞在内的多种细胞类型的TPr具有高亲和力，并且缺乏激动活性。在几种肌肉萎缩症（包括肢腰型和杜氏型）的临床前模型中，Ifetroban能防止心脏纤维化和心脏功能障碍，并降低死亡率。
YAP/TEAD抑制剂ETS-006获FDA孤儿药认定
11月8日，国内自主研发的YAP/TEAD抑制剂ETS-006获FDA孤儿药资格认定，用于治疗胸膜间皮瘤。
胸膜间皮瘤是一种来源于胸膜间皮细胞的罕见肿瘤，包括良性胸膜间皮瘤和恶性胸膜间皮瘤(MPM)。在临床中，恶性更为多见，一般表现为弥漫型生长，是胸膜最常见的原发性恶性肿瘤，临床初诊时多为晚期，治疗困难，疗效欠佳，患者中位总生存时间约为1年，5年生存率约为10%，治愈病例罕见。其主要发病人群为暴露于石棉环境中的50-70岁男性，潜伏期约为20-40年，发病率约10%。
ETS-006是一种口服、高活性和高选择性的YAP/TEAD蛋白-蛋白相互作用(PPI)抑制剂。ETS-006展示出了优秀的药代动力学性质以及强大的细胞和体内抗肿瘤活性，展现了治疗多种癌症的潜力，包括恶性胸膜间皮瘤、乳腺癌、妇科癌症、肉瘤、头颈部鳞状细胞癌等。ETS-006即将在中国和美国两地提交IND申请。
以上来源：南京维立志博生物科技股份有限公司、Cumberland Pharmaceuticals、奕拓医药(ETERN Therapeutics)
