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2024年10月18日-23日，由中国罕见病联盟、全国罕见病诊疗协作网办公室等联合全国60余家机构共同举办的“2024年中国罕见病大会”在线上线下圆满举办。大会以“因罕而聚 共护健康”为主题，国内外罕见病政策制定、临床诊疗、药物研发、医药保障、人才培养、患者组织等领域的专家学者和广大罕见病病友、爱心人士与机构参会，共商罕见病医药领域新质生产力，线上线下参加人数逾10万。
构建罕见病患者的多层次保障体系无疑是罕见病工作的重中之重。近年来，罕见病保障领域的创新模式不断涌现，筹资渠道不断拓展，让罕见病患者的“医有所保”看到了越来越多的希望。大会分论坛“多方筹资下罕见病保障模式的探索”汇集国内专家，从分享研究成果到讲述实践经验，从详细汇报到精彩辩论，全面呈现了我国罕见病保障工作的进展与前景。
会议由上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林教授主持，国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员赵琨教授首先以“罕见病多方筹资的基金来源及管理”为主题，介绍国内外的探索经验及案例。赵教授分析了英国、意大利、澳大利亚等国家的罕见病专项基金保障模式及筹资来源，指出对罕见病分类保障是很多国家的常见做法，国内罕见病保障也正在开展分类多层次筹资，如能构建国家层面的罕见病专项基金，可与基本医保政策衔接，实时监管，逐步完善罕见病保障的创新支付体系。
金春林
赵琨
国家卫生健康委卫生发展研究中心卫生技术评估综合研究室副主任李雪进一步阐述了国内罕见病创新支付的构想，指出国外新药的“疗效风险分担”支付模式有一定参考意义，如构建国家层面的罕见病高值药品保障专项基金池，应秉持可监管、可追溯、可持续的原则，依托信息化平台，实现人流、物流、信息流、资金流的运营和监管，促进模块化、功能化管理，推动罕见病保障体系的完善，并激励国内医药产业创新发展。
李雪
浙江的罕见病保障工作一直走在国内前列，浙江省医疗保障研究会副会长王平洋主讲“罕见病药品多方筹资保障模式-地方经验汇总”，介绍了当前各地保障罕见病的特色探索，如通过门诊慢特病政策、大病保险、医疗救助等支持罕见病患者，浙江、江苏则建立了罕见病专项基金保障模式，近年来浙江省的专项基金运转十分健康，有充足结余，证明了这一模式的可行性，同时，惠民保的运行也为罕见病群体提供了有力的补充保障。
王平洋
浙江大学公共管理学院教授、保险研究所所长何文炯解读了“建设多层次罕见病医药费用保障体系”的要点，指出在基本医保之上，其他渠道还有很大的发展潜力，惠民保的探索值得持续推进，同时可充分发挥慈善组织和人士在筹资方面的作用，注重信息管理和资源整合，提高慈善帮扶的精准性和组织运行的规范性。阿里健康公益负责人、阿里健康资深副总裁马立以自身团队实践为例，介绍了“以患者为中心”的罕见病公益慈善模式创新经验。
近年来，对罕见病专项基金模式的设想与探讨，成为罕见病保障领域的焦点议题。本场分论坛以“专项保障基金模式应该/不应成为现阶段中国罕见病医疗保障的主要模式”为主题，举办了一场别开生面的辩论沙龙。北京罕见病诊疗与保障学会副会长、中国药促会医药政策专业委员会副主任委员刘军帅担任主持，江西省医疗保障局待遇保障处原处长蔡海清、国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员赵琨、上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林、浙江省医疗保障研究会副会长王平洋、中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉、南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来六位嘉宾分成正反两方，围绕上述主题展开了精彩讨论。
双方均对探索罕见病专项保障基金模式的必要性表示了认可。正方通过国外案例与国内实践等资料，侧重设立专项基金的紧迫性，并指出以此为抓手，可推动实现罕见病保障与医药创新的一系列进步；反方则强调拓宽筹资渠道的重要性，指出以基本医保为主体、多层次保障相结合是罕见病保障的必然路径。但双方嘉宾在讨论中均认为，在设置专项基金的方向上，大胆创新、先行先试的做法值得鼓励，呼吁各界携手探索罕见病保障的多元模式，共同为罕见病患者开创保障更完善、生活更美好的未来。
