DMF备案意义
药物主文件（Drug Master File，简称DMF），是由药物制造商、药物成分供应商或包装材料供应商等提交给FDA的机密文件，资料内容包括有关在制造、加工、包装、储存、批发人用药品活动中所使用的生产设施、工艺流程、质量控制及其所用原料、包装材料等详细信息。
根据美国联邦食品、药品和化妆品法规定，药品在上市之前申报者必须向FDA提出相关的申请，比如临床研究申请（IND）、新药注册（NDA）和生物制品许可证申请（BLA）等，并需要提供该药物在安全性、有效性和质量三方面的全部信息，其中涉及到原料药、辅料的相关技术内容，但是准备这些材料无疑会耗费大量的时间和精力，同时原料供应商也不愿透漏自己的技术信息，因此严重影响临床申报的进程。
为解决这一问题，FDA建立了DMF体系，原料供应商以DMF文件的形式将所需的技术内容直接交给FDA备案并获得备案编号，药物申报者可以直接使用DMF备案编号来代替申报过程中需要提供有关原料和辅料的具体信息，极大程度上缩短了审查和评估时间。
据悉，北科生物自主研发的外泌体核心药物原料在美国FDA备案，对于国内外泌体领域的产业发展具有深远的战略意义。同时，也为北科生物打开海外细胞相关原料市场奠定了夯实的基础。
北科生物一直致力于外泌体技术的研发与应用，旨在通过科技创新为人类健康事业贡献力量。根据北科生物官网，人脐带间充质干细胞外泌体是北科生物研发团队采用3D规模化细胞培养技术、切向流过滤（TFF）浓缩技术等技术结合生产开发的原料，具有高活性、高纯度、高产量的特点。
间充质干细胞（MSC）是一种多能体细胞干细胞，可从各种胎儿和成人组织（如骨髓、脐带、脂肪组织和胎盘）中提取。这些细胞具有分化成不同细胞谱系的能力，在促进细胞生长和组织修复方面具有巨大潜力。
其中，外泌体是由活细胞分泌的粒径介于30-150nm之间的膜性小囊泡，广泛存在于人体之中，且内含丰富的生物活性成分包括蛋白质、RNA和脂质等，作为细胞间信息传递的重要载体，外泌体在再生医学领域具有极其广阔的前景。
7月16日，中国香港和韩国的研究团队在行业期刊Int J Mol Sci.上发表了题为Clinical Applications of Exosomes: A Critical Review的综述报告，总结了外泌体的临床应用和发展趋势。
该综述报告指出，外泌体的临床应用广泛且多方面，最有前景的研究领域之一是再生医学领域。例如，外泌体已用于治疗心脏疾病，如心肌梗死，通过促进血管生成和改善心脏功能。同样，外泌体已被探索作为治疗神经系统疾病的治疗剂，包括帕金森病和阿尔茨海默病。
除了治疗潜力外，外泌体还因其诊断能力而受到研究。外泌体生物标志物已被鉴定为多种疾病（包括癌症）的标志物，从而可以开发非侵入性诊断检测。此外，外泌体已被探索作为将靶向治疗药物递送至特定细胞或组织的手段，从而规避传统递送方法的局限性。
外泌体可应用于皮肤美容科
不仅如此，外泌体在再生和皮肤美容科领域越来越受欢迎。外泌体的独特性质可用作生物标志物和靶向药物递送载体，因此在皮肤病学领域受到越来越多的关注。例如在伤口愈合、疤痕预防、光损伤预防、皮肤再生、减轻脱发以及作为生物标志物和药物载体方面显示出潜在的应用。
美国Brexogen Inc.的外泌体疗法是首个进入临床试验的特应性皮炎外泌体治疗药物。BRE-AD01是一种基于外泌体的特应性皮炎（AD）治疗方法,2022年11月FDA已接受Brexogen启动BRE-AD01的I期临床试验，
国内外企业早已挤身干细胞外泌体赛道
2024年7月，北京恩康医药开发的人源间充质干细胞外泌体GoldenExo®也获得国际化妆品原料INCI备案，成为国内首个人源间充质干细胞外泌体获得的此领域备案。
GoldenExo®作为一种人间充质干细胞外泌体原料，不仅是全球首创，还是国内唯一获得此领域国际权威双备案的高品质人源外泌体原料。
此外，安龄生物自主研发和自主申报的间充质干细胞外泌体药物原料于今年年初成功获得美国FDA DMF II型备案资格。
整体来看，干细胞衍生的外泌体尚处于起步阶段。不过值得注意的是，Direct Biologics研发的针对COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）ExoFlo™，是一款从人骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）中分离出来的细胞外囊泡型生物产品，含有生长因子和细胞外囊泡（包括外泌体），也是首款获得FDA批准的且进入III期的细胞外囊泡产品。
2023年3月，Direct Biologics完成了ExoFlo™治疗难治性溃疡性结肠炎（UC）1期临床试验的首例患者给药。尽管这一候选产品并不能算是完全严格意义上的干细胞衍生外泌体，但其作为人骨髓间充质干细胞外囊泡产品，如果顺利走通上市和商业化之路，对于干细胞衍生的外泌体产品的研发而言具有不言而喻的重要借鉴意义。
