瑞宏迪医药首款双靶点黄斑变性基因治疗药物获批临床

学术 2025-01-24 09:51 上海

近日，上海瑞宏迪医药有限公司（简称“瑞宏迪医药”）的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 已获默示许可，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种侵及视网膜黄斑区域的进行性发展视网膜病变，导致中、老年人视力严重减退甚至失明的眼病，是全球第三大致盲、第四大致视力障碍的病因。其中新生血管性AMD（nAMD）属于进展期AMD，以视力骤然下降为特点，在眼底主要表现为黄斑区出血、水肿以及新生血管和瘢痕形成等。虽然仅占AMD的10~15%，但是造成AMD患者近90% 的视力损害或致盲。随着研究的进展，基因治疗已成为未来治疗nAMD 的潜在治疗手段之一，有望实现一次给药，持续发挥疗效，减轻频繁注射的治疗负担。

RGL-2201是一种采用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体的双靶点基因治疗药物。与传统的单靶点抗体或单靶点基因治疗药物相比，预期RGL-2201能提供更显著的疗效。当前，抗VEGF蛋白药物是新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的标准治疗方法，能够改善患者的视力，但需要频繁的玻璃体内注射以维持疗效。这种频繁治疗不仅给患者带来了不便，也增加了医疗成本。

相比之下，RGL-2201通过一种创新的微创技术——脉络膜上腔注射来递送编码药效蛋白的基因，直达病变部位。这种方式能够在目标组织中持续表达药效蛋白，有效抑制新生血管生成和减少血管渗漏，进而改善患者的视力。重要的是，RGL-2201有望通过一次治疗即能实现长期的疗效，为nAMD患者提供了更加便捷且有效的治疗选择。

恒瑞医药子公司瑞宏迪医药成立于2021年8月，专注于AAV基因治疗、mRNA及细胞治疗药物开发。研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等临床需求大、市场发展前景广的领域。公司拥有自主知识产权的腺病毒相关病毒(AAV)平台，建立了mRNA脂质体平台，拥有自主知识产权的mRNA递送系统和mRNA载体结构。

作为国内医药“研发一哥”，恒瑞管线布局的广度和深度一直业内遥遥领先，首先在具备传统优势的肿瘤领域，覆盖激酶抑制剂、抗体药物偶联物（ADC）、肿瘤免疫、激素受体调控、DNA修复及表观遗传、支持治疗等广泛研究领域，同时在自身免疫疾病、疼痛管理、心血管疾病、代谢性疾病、感染疾病、呼吸疾病、血液疾病、神经系统疾病等领域也有广泛布局，近年来，恒瑞研发管线还拓展到眼科、核药等其他领域，可见其打造长期发展的多元化战略支柱的意图。

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