渐冻症治疗新希望！士泽生物异体“现货型”细胞疗法IND获受理

学术 2025-01-26 09:45 上海

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的人异体通用“现货型”神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申请获得国家药监局受理。

据公开信息，该候选药物拟治疗的适应症是被称为全球五大绝症之首的运动神经元疾病——渐冻症，渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症（ALS），著名社会活动“冰桶挑战”源于渐冻症绝症患者的家庭和支持者。

此前，士泽生物另一款人异体通用“现货型”中脑多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）IND 申请获得国家药监局受理。据了解，该候选药物的适应症是帕金森病。

士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级 iPSC 衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的全中国首例 iPS 衍生细胞治疗帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生细胞治疗渐冻症。

目前，士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级iPSC衍生细胞治疗中重度帕金森病最长随访期已达12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均有显著性改善趋势。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。渐冻症被称为全球五大绝症之首，临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。因此，迫切需要开发新的治疗方案。

此前士泽生物自主开发的临床级 iPSC 衍生亚型神经前体细胞新药（FIC）用于治疗渐冻症，已获批开展国家级备案临床研究，此次进一步获国家药监局新药 IND 受理，士泽生物该全球创新性产品已于 2023 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予全球孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格：为首个中国自主 iPSC 衍生细胞药获得 FDA 认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的 iPSC 衍生细胞药物。士泽生物的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级 iPS 衍生细胞新药治疗渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球领先地位。

士泽生物由创始人李翔博士归国创立于 2021 年，专注于开发临床级 iPS 衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病。通过自研设计及自主研发，士泽生物建立了底层技术平台，覆盖了 iPS 衍生细胞药研的 iPSC 重编程与建库、基因编辑技术改造 iPSC 细胞、iPSC 分化为亚型特化的多种神经前体细胞，临床前疾病动物模型评价等关键技术体系，围绕领先性的核心技术体系申请国内外发明专利多项，处于国际领先水平。士泽生物承担国家生物药技术创新中心细胞疗法重点攻关项目，连续两届获评国家科技部火炬计划颠覆性技术大赛最高奖，获评中国创新创业大赛全国总决赛50强等系列行业认可及荣誉。

士泽生物已自主建设及运营 >5000 平方米的研发中心、B+A 级 GMP 基地及质控中心的完整硬件平台，士泽生物自主开发的多项临床级 iPSC 衍生细胞药的研发管线已完成核心 CMC 开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种 GMP 级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册批及临床批生产。2024年，士泽生物及临床合作医院顺利通过国家卫健委及现场监督核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床 GCP 规范开展核查及 GMP 生产现场核查，为士泽生物进一步开展临床研究及临床试验提供了重要的验证。

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