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在 2024 年，美国食品药品监督管理局（FDA）下属的药品审评与研究中心（CDER）共计批准了 50 款新药。虽然这一数据未能跻身 CDER 历年来批准新药数量的前三名，但在 CDER 年度批准新药数量达到 50 款及以上的年份中，2024 年是其中之一。此前，在 2018 年 CDER 批准了 59 款新药，2023 年批准了 55 款，2020 年批准了 53 款，同年也曾达到 50 款 。
具体来看，2024年获批药物中，小分子化药31款，占比超过60%。其中，8款新药是获得FDA突破性疗法认定的“First-in-Class”药物。在抗体药物这一备受瞩目的领域，呈现出多点突破的发展态势，共计有 13 款抗体药产品获得批准上市。2024年细胞和基因疗法（CGT）领域正迎来显著的爆发增长阶段。FDA下属的生物制品评价与研究中心（CBER）已批准了多款相关疗法，其中涵盖12款细胞基因（CGT）、免疫球蛋白以及疫苗疗法，总数创历史新高。最近3年，CBER批准了20款细胞和基因疗法，凸显了该治疗类型的迅猛发展。细胞和基因疗法将在未来重塑医疗格局，成为人类对抗疾病、提升健康水平的核心力量。首款基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法 Casgevy 获批，开启了基因编辑药物的全新纪元；首款获批上市的 TCR - T 细胞疗法 Tecelra，为滑膜肉瘤患者提供了全新治疗方案，成为过去十多年来该疾病治疗领域的重要突破；首款针对实体瘤的肿瘤浸润淋巴细胞疗法（TIL）Amtagvi 在黑色素瘤治疗中展现潜力，标志着 TIL 疗法正式迈入临床应用阶段。在细胞基因疗法领域，批准数量呈现迅猛增长态势，然而其定价也屡创新高。以 Orchard Therapeutics 公司获批用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法 Lenmeldy 为例，其在美国一次性治疗的批发采购成本（WAC）高达 425 万美元，一跃成为史上最昂贵的药物。这些疗法不仅体现了技术层面的创新性突破，更为多种类型疾病的患者群体带来了首款获得批准的治疗方案。2024年2月16日，FDA以加速审批流程，批准了Iovance Biotherapeutics公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法产品Amtagvi（lifileucel），该产品被核准用于晚期黑色素瘤的治疗。Amtagvi作为首款获得FDA批准的TIL疗法，同时也是首款获批用于实体瘤治疗的T细胞疗法，其获批标志着细胞疗法领域的又一重要里程碑。2024年3月18日，FDA批准由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）上市，用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这是FDA批准用以治疗这项罕见遗传疾病的首个基因疗法。2024年8月1日，FDA批准Adaptimune Therapeutics公司的工程化T细胞疗法Tecelra（afami-cel）上市，用以治疗既往接受过化疗的某些HLA类型的晚期MAGE-A4+滑膜肉瘤成人患者。Tecelra为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。2024年11月13日，FDA加速批准PTC Therapeutics公司开发的基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。2024年12月18日，FDA批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法。细胞和基因疗法作为现代医学领域的革命性力量，正展现出无可限量的发展前景。从攻克疑难杂症的角度来看，它为诸多此前被视为 “绝症” 的疾病，如某些遗传性疾病、难以治愈的癌症等，提供了突破性的治疗方案。通过精准地操控细胞或基因，有望从根源上纠正疾病的发生机制，为患者带来长期缓解甚至治愈的可能。在技术迭代方面，随着基因编辑技术如 CRISPR - Cas9 等不断优化，以及细胞工程技术的日益成熟，疗法的安全性和有效性持续提升，应用范围也在持续拓展，从单一疾病治疗向多病种覆盖迈进。而且，随着对人体生物学机制的深入探索，更多潜在的细胞和基因治疗靶点被发现，为新药研发和疗法创新开辟了广阔空间。从市场前景而言，对创新疗法的需求与日俱增，推动着资本大量涌入，加速科研成果转化，促使更多细胞和基因疗法产品获批上市。尽管目前面临着技术复杂性、高成本等挑战，但随着技术的成熟和规模效应的显现，这些问题有望逐步得到解决。细胞和基因疗法将在未来重塑医疗格局，成为人类对抗疾病、提升健康水平的核心力量。
