近日，成都美杰赛尔生物科技有限公司宣布（以下简称“成都美杰赛尔”）成功获得著名国资北京中关村资本旗下北京中发高精尖臻选创业投资基金数千万元人民币的战略投资。经专业机构评估，企业投前估值已达6亿元。这次融资成功，为成都美杰赛尔长期专注深耕的细胞治疗领域注入了强劲动力。
成都美杰赛尔是一家以国际前沿精准细胞药品研发和技术服务为主营业务的高科技企业，公司开发了“世界首个GMP级基因编辑T细胞制品 ”，在华西医院完成世界首例基因编辑细胞人体临床试验，被《自然》杂志头版头条报道评述认为触发了中美生物技术竞赛，完整I期临床成果发表于20 年《 自然医学》杂志。
“PD-1基因编辑T细胞注射液”此前由成都美杰赛尔生物科技有限公司与四川大学华西医院联合完成世界首例基因编辑细胞人体临床试验。根据美杰赛尔早前发布的公开资料，该公司PD-1基因编辑T细胞制品的研发结合了肿瘤免疫治疗和细胞治疗时代开启的发展趋势。在产品研发初期，研发团队曾思考能否用前沿的基因编辑技术把T细胞上的PD-1基因删除，这样或许能够和抗PD-1单抗起到异曲同工的效应，还可能有更持久的疗效。因为理论上机体能够形成记忆T细胞，而且可以大大降低治疗成本。为此，团队专门成立了成都美杰赛尔生物科技有限公司，开发临床GMP级别的PD-1基因编辑T细胞制品。
此前，这款PD-1基因编辑T细胞制品已在四川大学华西医院完成研究者发起的1期临床试验。该试验纳入的受试者均为晚期肺癌、三线以上标准化治疗无效患者，主要目的是观察其安全性。据介绍，这项临床试验是在美杰赛尔GMP细胞工程实验室分离受试者的免疫T细胞，通过CRISPR-Cas9技术选择性地敲除导致肿瘤免疫耐受的PD-1蛋白的基因，从而 “激活”其免疫攻击力，并进行体外大规模培养扩增后，再输回患者体内，提高肿瘤患者自身免疫攻击力。
结果显示，所有11例受试者全部安全，未出现严重不良反应及脱靶问题；观察到的15项2级以内不良反应中，其中13项与抗PD-1单抗类似，间接证明编辑靶点效应；部分患者编辑的T细胞可在体内长期存活，TCR免疫组库多样性指标显著改善，且疾病长期稳定。
尽管本品在IIT一期临床试验中已证明基因编辑细胞产品的科学性和安全性，但公司并未急功近利马上启动IND申报，而是潜心工艺迭代优化、精耕细作，形成了更高效、低毒、稳定的编辑和细胞工程化扩增体系。编辑效率由当初一代工艺的20-30%提升到目前的90%以上，而且细胞编辑后的扩增倍数也大幅提高，药学工艺更加稳定可控。该产品的长期迭代工艺开发历程充分体现了公司的发展理念：科学造福人类、匠心铸就品牌。
美杰赛尔是一家以细胞药品、基因编辑、表观遗传等领域技术研究及产品开发为主的高科技企业，公司致力于CRISPR基因编辑创新疗法（具有科技创新性和产业引导性）。基因编辑疗法不仅在单基因遗传病，更在对人类健康危害最大、涉及多种基因复杂机制的实体瘤治疗方面潜力巨大，这也是成都美杰赛尔致力的主要方向之一。本次获批临床默示许可的“PD-1基因编辑T细胞注射液”，是成都美杰赛尔生物科技有限公司研发、生产、并通过其全资子公司美杰赛尔生物（北京）科技有限公司向国家药监局申报的细胞一类新药，也是四川省第一个获批IND的细胞一类新药。随着本次IND临床默示许可，企业加速推动相关产业化进程。
