近日，Be Biopharma, Inc.（下称“Be Bio”或“公司”）宣布完成9200万美元C轮融资，融资所得将用于治疗B型血友病的BE-101临床I/II期试验（BeCoMe-9）概念验证，以及将治疗低磷酸血症（HPP）的BE-102推向临床。两个项目均基于Be Bio的BCM产品平台，创建耐用、可调节且可重复使用的治疗药物，无需预处理，并能产生持续和稳定的治疗蛋白水平。
本轮融资包括新投资者Nextech，以及现有投资者ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management等。与融资一同，Nextech的Melissa McCracken博士将加入Be Bio的董事会。
Be Bio总部位于美国马萨诸塞州，由Longwood Fund和B细胞工程化先驱David Rawlings、Richard James创立于2020年10月，旨在利用B细胞丰富的生物学和内在的药物样特性，通过精确的工程设计来打造一种新的细胞治疗方法。
工程B细胞药物（BCM）具有持久、同种异体、可重复和无需预处理给药的潜力。BCM可以改变蛋白质类别、患者群体和治疗领域的治疗性生物制剂。
BE-101是一种first-in-class BCM，可将人Factor IX（FIX）基因插入原代人B细胞中，持续表达活性FIX用于治疗血友病B。FDA于2024年5月批准了BE-101的IND，并于2024年9月授予其快速通道资格。
BE-102也是一种first-in-class BCM，采用AI引导的蛋白质设计进行工程改造，可修饰原代人类B细胞以产生ALP，这是一种HPP患者缺乏的酶。
BE-101、BE-102这两个项目均基于Be Bio公司强大且高效的BCM平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在best-in-class基因疗法的潜力。
Be Bio公司BCM平台（来源：公司官网）
2020年10月，Be Bio完成5200万美元A轮融资；2022年4月，Be Bio完成1.3亿美元B轮融资；2024年10月，Be Bio完成8200万美元战略投资。加上这次最新的C轮融资，Be Bio融资总金额高达3.56亿美元。
“有了这笔资金，我们能够推动我们的两个主要项目，并巩固我们作为多项目临床阶段公司的地位，”Be Bio首席执行官Joanne Smith-Farrell博士表示。“我们预计将在今年展示BE-101在B型血友病中的临床概念验证。此外，BE-102预计将在明年进入临床，可能证明BCMs有潜力成为酶替代治疗的新金标准，为低磷酸酶血症患者提供变革性的新选择。我对我们的现有和新投资者表示感谢，他们与我们分享了BCMs能够改变广泛疾病治疗格局的愿景，期待提供最佳的治疗药物。”
“在这个关键阶段与Be Biopharma合作，我们感到非常兴奋，”Nextech的合伙人Melissa McCracken博士表示。“Be Bio已经确立了其在这一领域的领导地位，其主要项目具有最佳的潜力。我们相信，BCMs作为一个类别，能够彻底改变各类疾病的治疗范式。我们期待支持他们的开创性工作，并见证对患者护理的变革性影响。”
关于Nextech Invest
Nextech是一家全球性的、专注于治疗的风险投资公司，总部位于瑞士苏黎世，在美国波士顿和旧金山设有办事处。Nextech投资于最有前景的药物发现公司，主要集中在肿瘤学及相关疾病，具有创造多种药物的潜力。Nextech的投资组合覆盖美国和欧洲，从公司创立到公开融资。
关于BE-101
BE-101是一种首创的BCM，经过工程设计以将人类凝血因子IX（FIX）基因插入人类初级B细胞，从而实现对活性FIX的持续表达，用于治疗B型血友病。BE-101有潜力在单次输注后持续表达治疗性FIX活性水平，并具有可调节和/或重新给药的灵活性，无需预处理。维持治疗性FIX活性水平，同时减少与当前FIX替代方案相关的给药频率，可能解决当前治疗所带来的大量输注负担，并可能降低年度出血率和FIX使用量。美国FDA于2024年5月批准了BE-101的IND，并于2024年9月授予其快速通道资格。I/II期BeCoMe-9试验已启动，试验的更多细节可在www.clinicaltrials.gov上找到，NCT标识符为：NCT06611436。
关于BE-102
BE-102是一种首创的BCM，采用人工智能指导的蛋白质设计技术对初级人类B细胞进行改造，以产生低磷酸酶血症（HPP）患者所缺乏的ALP酶。单次输注BE-102有潜力表达持续的治疗性ALP，并具有可调节和/或重新给药的灵活性，无需预处理。BE-102已被选为开发候选药物，可能改变低磷酸酶血症患者的标准护理。
关于工程化B细胞药物
B细胞是一种强大的细胞，每个细胞每秒可以生产数千种蛋白质，并保持恒定水平，持续数十年。精确的基因组编辑技术现在可以用来工程化B细胞，使其生产所需的治疗蛋白，推动一种新型的细胞药物类别——工程化B细胞药物（BCMs）——有潜力成为耐用的、异体的、可重复给药的，并且无需预处理。BCMs的前景可能会改变各类蛋白质、患者群体和治疗领域的治疗生物制剂。
关于Be Biopharma
