（图片源于国家医疗保障局官网【1】）
昨日，国家医疗保障局正式揭晓了2024年度国家医保目录的璀璨篇章，其中，齐鲁制药的瑞立升®（罗普司亭N01），以其卓越的临床价值、深厚的科研底蕴及广泛的社会效益，荣耀入选【2】，标志着我国在原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）治疗领域迈出了坚实的一步。
国家医保目录的调整，是国家医疗保障体系优化升级的关键一环，旨在精准对接临床需求，促进医药科技创新，确保人民群众健康福祉。2024年的目录调整继续坚持基本医保“保基本”的功能定位，坚持贴合患者保障需求和临床用药实际，在坚决维护医保基金安全的基础上贯彻落实创新驱动战略，突出对“真创新”的支持力度，稳步提升基本医保用药保障水平。严格遵循公平、公正、公开的原则，依据药品的临床价值、坚持“以人民为中心”的发展理念；并大力支持药品创新；纳入更多性价比更优的药品，实现“提质不提价” 【1】，通过以上原则筛选出真正惠及民生的优质药品。罗普司亭N01的入选，正是对这一标准的完美诠释。
罗普司亭N01：满足ITP迫切需求，引领治疗新希望
ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，是慢性病、病程长，患者常存在乏力、焦虑症状，也极大影响了生活质量【3】。ITP的一线治疗主要是糖皮质激素和免疫球蛋白，但并非适用于所有患者，也往往伴随着诸多副作用【3】，而且ITP易复发，复发难治患者约占1/3【4】，这类患者需要二线及后线治疗。但在rhTPO临床研究中，单用达那唑的应答率为36.5%，rhTPO联合达那唑的血小板应答率为60%，仍然有40%的患者治疗无应答【5】。第二代TPO受体激动剂，尤其是小分子类药物已被黑框警告肝毒性风险【6】，影响了其长期应用的安全性。ITP患者亟需其他安全性更好，快速和强效升血小板的药物提高患者生活质量。
罗普司亭N01是首个国产第二代长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），具有起效快，有效率高，用药方便、耐受性好等特点【7-8】，而且一周一次【8】，明显降低用药频率，改善患者生活质量。2024年4月11日，罗普司亭N01获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成人（≥18周岁）ITP患者【9】。它的出现满足了临床未被满足的治疗需求，不仅提高了药物的可及性，还显著降低了患者的经济负担，为ITP患者提供了新的治疗选择。
中国ITP患者 ：罗普司亭N01起效迅速、持续应答
罗普司亭中国I/II期临床研究结果显示，在给予ITP患者1ug/kg起始剂量的治疗队列，2.5天即达血小板峰值34×109/L【10】。罗普司亭N01纳入了 216例中国ITP患者进行了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，结果显示，治疗24周时，罗普司亭N01组有61.8%的患者产生持续性血小板反应，安慰剂组无患者产生持续性血小板反应【8】。对于既往接受过脾切除的患者，罗普司亭N01组有61.5%的患者产生持续性血小板反应，安慰剂组无患者产生持续性血小板反应【8】。
中国ITP患者 ：罗普司亭N01安全性良好
罗普司亭通过内皮细胞上的FcRn回收，被网状内皮系统清除，对肝功能无影响【11】。中国III期临床研究结果显示，罗普司亭N01治疗组的主要不良事件发生率与安慰剂组相当（91.7% vs 88.9%），大多数均为轻度至中度【8】。罗普司亭N01组和安慰剂组≥3级不良事件的发生率分别为24.3%和43.1%。两组中最常见的≥3级不良事件均为血小板计数降低（罗普司亭N01 vs 安慰剂，12.5% vs 27.8%）【8】。另外，罗普司亭的药物间相互作用风险低，合并用药更安全【12】。
疗效不受饮食影响，使用方便
罗普司亭N01通过皮下注射的方式给药，其用药频次为每周一次【8】，这种长效的给药方式不仅提高了患者的依从性，还降低了因频繁用药而带来的不便和痛苦。更重要的是，在治疗过程中，患者无需特殊饮食禁忌【8】，这意味着他们可以保持正常的饮食习惯，也无需因治疗调整饮食结构，从而提高了生活的便利性和舒适度。
权威指南一致认可
罗普司亭是ITP二线治疗的关键药物，获得2020成人原发免疫性血小板减少症的诊断与治疗中国指南【3】、2019关于原发免疫性血小板减少症调查和管理国际共识报告【13】、2019年ASH 原发免疫性血小板减少症指南【14】等多项国内外指南一致推荐。
罗普司亭N01成功入选国家医保目录，不仅彰显了其在ITP治疗领域的领先地位，更体现了国家医疗保障局对罗普司亭N01的深度认可与支持。罗普司亭N01满足未满足的治疗需求，为患者带来了新的希望；其源于中国患者的科研数据，使疗效与安全性更加贴近中国临床实际；其持续应答、起效迅速、无肝毒性等临床优势，以及国内外权威指南的推荐，更是对其卓越品质的最好证明。同时，也呼吁广大患者和医生，在使用罗普司亭N01时，严格遵循适应症和用药规范，共同守护患者的生命健康与安全。
参考文献
1. https://www.nhsa.gov.cn/art/2024/11/28/art_14_14889.html
2.https://www.nhsa.gov.cn/module/download/downfile.jsp?classid=0&filename=de66e92b7edd4056ac41c0c4d3c011f3.pdf
3. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）. 中华血液学杂志. 2020; 41(8)：617-624.
4. Mazza P,et al, Ann Hematol.2016 jan;95(2):239-44.
5. 王书杰等，血栓与止血学,2010,16(4):149-153157.
6. 艾曲泊帕乙醇胺片说明书.
7. Kuter DJ, et al. Lancet. 2008 Feb 2;371(9610):395-403.
8. 注射用罗普司亭N01说明书.
9. https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240411151118145.html?type=pc
10. Qi J,et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2022;11(3):379-387.
11. Brierley CK, Steensma DP. Br J Haematol. 2015;169(3):309-323.
12. https://www.drugs.com/drug-interactions/romiplostim.html
13. Neunert C, et al. Blood Adv. 2019;3(23):3829-3866.
14. Provan D,et al. Blood Adv. 2019;3(22):3780-3817.
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