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邸海侠教授｜海曲泊帕联合中药助力SAA患者摆脱输血，奔赴健康生活

健康   2024-11-18 20:10   北京  


病例概况

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种严重的血液疾病，其特征为骨髓造血功能衰竭，导致外周血中红细胞、白细胞和血小板显著减少。患者常面临严重的贫血、感染和出血风险，生活质量受到极大影响。既往SAA患者的一线治疗方法为造血干细胞移植和免疫抑制治疗。对于年龄较大或不能进行造血干细胞移植的SAA患者，其首选的治疗方法为免疫抑制治疗。那么，面对一名不耐受/拒绝应用抗胸腺球蛋白（ATG）的SAA患者，我们又该如何应对？

本篇病例报道涉及一名拒绝应用ATG的老年SAA患者，使用海曲泊帕联合中药的治疗经过。本文旨在探讨海曲泊帕在此类患者中的治疗价值。


患者基本情况


患者女，62岁 ，入院时间：2024-1-15

患者主诉：面黄乏力20余天，加重伴牙龈渗血10余天，发热2天。

现病史：患者20余天前无明显诱因出现面黄乏力，未进一步诊治，10余天患者自觉症状加重，伴间断牙龈渗血，色鲜红，可自止，未就诊及治疗，2天前患者无明显诱因出现间断发热，自行口服退热药物治疗（具体用药不详），体温可降至正常，2023-1-13就诊于外院，查血常规示：白细胞1.8×109/L，血红蛋白49g/L，血小板3×109/L；胸CT：两肺多发炎性改变，心腔密度减低，未治疗；现为进一步治疗就诊于我院。

既往史/个人史：双膝滑膜炎病史10余年，病情稳定；高血压病史4年，口服氨氯地平控制血压，病情稳定。

入院检查：
1、患者现神志清，精神可，面色萎黄，体倦乏力，无头晕头痛，间断发热，体温最高达38.0℃，无咳嗽咯痰，自觉口干口渴，纳少，无恶心呕吐，周身散在瘀点瘀斑，大便干，小便可，夜寐安。
2、血常规：白细胞1.46×109/L，血红蛋白47g/L，血小板6×109/L，中性粒细胞绝对值0.32×109/L。
3、骨髓活检（2023-1-16髂骨）：骨髓组织增生减低，广泛脂肪组织增生，造血细胞少见，巨核细胞未见，AA组织相。
4、骨穿（2023-1-16髂骨）：骨髓增生重度减低，粒系极度减少，红系缺如，淋巴细胞相对增多，全片未见巨核细胞，血小板少见，诊断：此部位不除外AA骨髓象，结合病理活检或多部位穿刺综合诊断。
5、骨穿（2023-1-23胸骨）：骨髓增生减低，粒系、红系减少，淋巴细胞相对增多，全片未见巨核细胞，血小板少见，诊断：此部位符合AA骨髓象。
6、MDS基因筛查：未见MDS相关基因。
7、染色体：46，XX[20]。
8、PNH检测及溶血像均未见异常。



疾病诊断


1.重型再生障碍性贫血 

2.高血压病


治疗经过及疗效评估


一、患者拒绝应用ATG治疗，且中医辨病辨证为急髓劳（髓枯温热），适用于我院首创的凉血解毒法。综合评估后于24-1-23给予环孢素+司坦唑醇+海曲泊帕+凉血解毒方治疗：1、具体治疗方案：环孢素 100mg Q12h po（监测环孢素血药浓度）、司坦唑醇2mg tid po +粒细胞集落刺激因子300ug qd 皮下注射+海曲泊帕10mg qd po+凉血解毒汤 日一剂 水煎服。2、2月-4月每周输注2个治疗量血小板；5月-6月10-14天输注1个治疗量血小板。3、2月-4月每周输注4单位去白细胞悬浮红细胞；5月-7月每2周输注2单位去白细胞悬浮红细胞。
二、治疗4周后，患者症状改善，出血症状有所减轻，仍有手足心热。遂调整中药配方。
三、治疗8周后，患者体温平稳，手足心热、口渴口干明显好转，但齿龈增生明显，间断渗血，齿龈暗红，伴口味腥臭。继续调整中药配方治疗。

四、治疗3个月后，患者齿龈增生明显好转，无渗血，齿龈色淡红，仍有手足心热，同时患者伴有明显纳差、腹胀、便溏、干呕等症状。继续调整中药配方治疗。

五、治疗5个月后，患者临床稳定，无发热，无明显出血症状，多梦，盗汗症状消失，手足心热症状明显好转，仍有头晕乏力。患者血小板稳定，在10-28×109/L之间已脱离血小板输注。继续调整中药配方治疗。
六、治疗6个月后，患者齿龈增生明显好转，无渗血，齿龈色淡红，仍有手足心热，同时患者伴有明显纳差、腹胀、便溏、干呕等症状。继续调整中药配方治疗。


疗效评估：截止到2023年7月，患者脱离输血、血小板治疗，达到部分缓解（PR）

病例点评

此病例患者入院时，血常规结果显示三系减少，骨髓活检及多次骨穿均诊断为AA骨髓象，结合临床表现及实验室检查，明确为SAA。面对这样的病情，患者拒绝ATG治疗，这无疑增加了治疗难度。在此情况下，团队采取了中西医结合的治疗策略，其中海曲泊帕作为关键药物之一，发挥了重要作用。而且就在前不久，海曲泊帕初治重型再生障碍性贫血适应症上市申请获受理，将进一步扩大适应症1。海曲泊帕是我国自主研发的新一代口服、小分子人血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）2，通过促进血小板生成，有效改善了患者的出血症状，并在治疗过程中逐渐使患者脱离血小板输注，这是SAA治疗中极为重要的一步。随着治疗的深入，患者不仅出血症状得到了控制，而且整体病情趋于稳定，目前达到了PR，生活质量得到了显著的提升。值得一提的是，在治疗过程中，中药凉血解毒方的应用也起到了重要作用，与海曲泊帕等西药相辅相成，共同促进了患者病情的改善。


专家简介：

   邸海侠 教授  

 廊坊市中医医院



  • 廊坊市中医医院血液病四科 科主任

  • 主任中医师，硕士生导师

  • 国家老中医药专家学术经验继承人

  • 河北省老中医药专家学术经验传承指导老师

  • 河北中医药大学“扁鹊计划”师承导师

  • 国家中医优势专科评审专家

  • 中华中医药学会血液分会副主任委员

  • 中国中西医结合学会血液专业委员会委员

  • 中国民族医药学会血液学分会常务理事

  • 河北省中西医结合学会血液学分会常务委员

  • 河北省免疫学会血液免疫专业委员会常务委员

  • 河北省女医师协会血液学分会常务委员

  • 河北省医师协会血液科医师分会常务委员

  • 廊坊市医学会血液学分会主任委员

  • 廊坊市罕见病质控中心副主任委员

  • 京津冀中西医结合血液病联盟第一届理事会副秘书长




参考文献

1. https://www.hengrui.com/media/detail-651.html

2. 中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会.白血病·淋巴瘤, 2022,31(10) : 577-582. 


*仅供医疗卫生专业人士学术交流使用

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