2024年金秋时节，例克行动之耐立克®（奥雷巴替尼）精品病例荟以三联会议的形式，分别于8月14日、9月25日及11月13日，在线上成功举办。大会围绕儿童血液病、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）以及慢性髓系白血病（CML），进行了精彩的病例分享。
耐立克®（奥雷巴替尼），作为中国首个获批上市的第三代BCR::ABL酪氨酸激酶抑制剂，正持续深化其在白血病治疗领域的探索，为我国多种亚型的白血病患者带来了显著的临床获益。
大会规模宏大，汇聚了国内各大医院血液肿瘤领域的顶尖专家学者。儿血专场邀请到中国医学科学院血液病医院的竺晓凡教授、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的沈树红教授；Ph+ALL专场则由浙江大学医学院附属第一医院的佟红艳教授、中国医学科学院血液病医院的王迎教授、中南大学湘雅医院的徐雅靖教授以及陆军军医大学新桥医院的张曦教授联合担任主席；CML专场则由中国浙江大学医学院附属第一医院的金洁教授和北京大学人民医院的江倩教授担任大会主席，深入探讨了血液病的最新诊疗动态与发展趋势。
值得一提的是，奥雷巴替尼作为中国首个获批上市的第三代BCR::ABL酪氨酸激酶抑制剂，在会议中受到了专家学者们的广泛关注。他们分享了奥雷巴替尼为我国不同亚型血液病患者带来的显著临床益处，展现了该药物在推动血液肿瘤治疗进步中的重要作用与潜力。
第一篇章
儿童血液病开启治疗新纪元
竺晓凡教授在儿血专场开场致词中表示，自CML起，乃至Ph+ALL，TKI都已展现了其举足轻重的治疗效果。如今，TKI在儿童血液肿瘤领域的应用愈发广泛，尤其是在第三代TKI——奥雷巴替尼成功上市之后，这一趋势更为明显。这一创新药物为儿童血液肿瘤的治疗带来了新的希望与可能。
在儿童血液病中，复发/难治性AML是一种极具挑战的疾病。上海儿童医学中心的胡文婷医生以奥雷巴替尼为核心，联合脂质体米托蒽醌、维奈克拉、高三尖杉酯碱方案（图一），使患儿3周微小残留病（MRD）转阴，两个疗程后成功异基因移植。
图一：奥雷巴替尼联合脂质体米托蒽醌、维奈克拉和高三尖杉酯碱方案
中国医学科学院血液病医院刘芳教授在一例CML患儿中发现T315I突变及ASXL1/ATG2B突变，用奥雷巴替尼治疗3月。经评估后行UCBT，现维持奥雷巴替尼治疗，整体疗效良好（图二）。
图二：T315I突变病例临床概况及治疗策略
北京大学人民医院柏露教授分享了两例患者在前期治疗不佳，采用奥雷巴替尼等多药联合治疗获得血液学缓解，成功桥接单倍体异基因造血干细胞移植，移植后MRD持续阴性（图三）。
图三：TKI治疗方案转换策略
在讨论阶段，专家们认为，随着奥雷巴替尼在儿童血液中的应用探索，正揭示其在多种疾病中的治疗潜力，并且其副作用相对较少，也为患者提供了更为安全的治疗选择。
第二篇章
Ph+ALL治疗新征程
在拓展专场中，王迎教授携全国各地省市医院的杰出专家一道围绕真实病例，展开学术交流。病例生动鲜活，紧密贴合医生的日常实践，为与会者提供了极具价值的参考。
中国医学科学院血液病医院魏述宁教授展示了三例BCR::ABL阳性患者（图四），用包括长春新碱、泼尼松、维奈克拉及奥雷巴替尼的VOVP方案诱导治疗后达CMR，并分享了科室诊疗路径，全程含奥雷巴替尼方案对患者进行管理。常州市第一人民医院董伟民教授分享了一例具有T315I突变的Ph+ALL 63岁女性患者，用奥雷巴替尼联合化疗后，患者获得缓解，并成功完成半相合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
图四：Ph+ALL患者治疗方案
广西医科大学第一附属医院赵卫华教授报告了一例新冠疫情期间确诊的原发性Ph+AML患者（图五），该患者创新性地采用奥雷巴替尼40mg隔日联合维奈克拉方案治疗，一个疗程后即达到完全缓解（CR）。
图五：Ph+AML患者巩固治疗方案
浙江大学医学院附属第一医院任艳玲教授系统总结了多例移植病例的经验，患者在移植后三个月均开始奥雷巴替尼维持治疗，目前随访结果显示病情稳定，耐受性良好。
在讨论中，专家表示，无论是针对初治患者还是复发患者，三代TKI在与化疗或靶向药物的联合使用中，均发挥了重要作用，在移植后的维持治疗中同样表现出色。此外，三代TKI还显著降低了高危患者的复发风险，为患者的预后带来了积极影响。
第三篇章
CML治疗新标杆
CML是一种起源于造血干细胞的克隆性恶性疾病。金洁教授指出，针对CML的治疗，虽然一线药物众多，但仍有部分患者因耐药或不耐受而面临二线治疗的挑战，奥雷巴替尼作为三代TKI，以其独特的疗效和安全性，成为了CML二线治疗的新标杆。江倩教授强调，中国成功研发出自主研发的三代药物，为耐药患者提供了更为丰富的治疗选项。期待奥雷巴替尼能够进一步纳入医保体系，从而显著提升患者的药物可及性，不仅有望延长患者的生存期，更将改善患者的生活质量。
华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授分享的研究数据显示，一线使用二代TKI后出现耐药时，在其他二代TKI间转换的完全细胞遗传学反应率（CCyR）仅为20-35%，而使用三代TKI奥雷巴替尼治疗的患者，一年内CCyR可达到50-74%。
天津血液病医院李艳教授介绍了一例46岁男性CML-CP患者，初诊时白细胞高达3.6×105，一线使用氟马替尼治疗失败，调整为奥雷巴替尼治疗后，患者4个月达到CCyR，同时也为这类患者提供了相应治疗策略的小结（图六）。
图六：CML-CP治疗策略小结
海南省人民医院的赵震宇教授分享一例加速期CML病例，患者疾病由CP期进展到BP期后，使用奥雷巴替尼联合小剂量阿糖胞苷治疗方案，使患者获得了血液学完全缓解。常州市第一人民医院的杨斌教授报告了一例53岁女性CML-AP患者（图七），一线使用尼洛替尼和氟马替尼治疗均出现严重肝功能损害。更换为奥雷巴替尼治疗后，肝功能恢复并持续正常，且耐受性改善后，随着服药依从性的提高，CML也获得缓解，奥雷巴替尼在安全性方面具有独特优势。
图七：CML-AP患者治疗方案
会议总结中，奥雷巴替尼作为我国自主研发的三代TKI，不仅在T315I突变患者中疗效确切，对于常规TKI耐药或不耐受患者也带来新的希望。随着临床应用经验积累和适应症拓展，这一创新药物有望为更多CML患者带来获益。
结语
耐立克®（奥雷巴替尼）对BCR::ABL激酶区的广谱强效覆盖使得在CML、AML、Ph+ALL病例中，展现了显著的疗效和可靠的安全性。同时对PDGFR、FLT3、KIT等靶点的抑制作用，也为更多血液病患者提供了新的治疗选择。随着更多循证医学证据的积累，奥雷巴替尼将进一步展现临床潜力，开启治疗的新篇章。
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